Fire har fått «Gunhild»-behandling i Norge

I juni i fjor fikk Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet klarsignal til å gå i gang med stamcelletransplantasjon med cellegift for pasienter med systemisk sklerose. Metoden er ikke ferdig metodevurdert av Kunnskapssenteret, og kan derfor i prinsippet ikke tas i bruk.

Behandlingen kom derfor i stand etter at Beslutningsforum valgte å gjøre et unntak basert på en søknad fra fagmiljøet. Beslutningsforum, som består av de fire administrerende direktørene i de regionale helseforetakene, gjør sjelden slike unntak – dette er én av bare tre metoder som det er åpnet for i «ventetiden».  

Strenge kriterier
Øyvind Molberg, professor ved UiO og seksjonsoverlege ved avdeling for revmatologi, hud- og infeksjonssykdommer ved OUS Rikshospitalet, sier at seks pasienter hittil har blitt vurdert som aktuelle for behandlingen. Fire av dem har gjennomgått, eller er under, behandling.

– Vi er nøye på seleksjon, og følger strengt kriteriene i protokollen fra ASTIS-studien, sier Molberg.

Den store europeiske ASTIS-studien, som ble klar i fjor sommer, slo fast at stamcelletransplantasjon ga bedre behandlingsresultater og er den beste behandlingsmuligheten man har i dag. Imidlertid var det betydelige bivirkninger og dødelighet på rundt ti prosent i gruppen som fikk stamcellebehandlingen.

Ett dødsfall
– Hvilke erfaringer har dere gjort dere med denne behandlingen på Rikshospitalet?

– Resultatene, etter den korte oppfølgingstiden vi har, er i tråd med det som studien viser. Vi ser tidlig tydelig effekt av behandlingen, men vi har også sett betydelige komplikasjoner, og vi har hatt et dødsfall relatert til behandlingen, sier Molberg.

Behandlingen går ut på å gi høye doser cellegift for å bryte ned hele immunapparatet. Deretter settes stamcellene man høstet før cellegiften, inn igjen i kroppen i håp om å resette immunapparatet. Håpet er at de immunologiske forstyrrelsene ikke starter opp igjen.

Risiko for tilbakefall
Den alvorlige sykdommen fikk et ansikt da lege og EAT-grunnlegger Gunhild Stordalen åpent fortalte om sin sykdom og behandlingen hun gjennomgikk i Nederland. For kort tid siden ble det kjent at Stordalen har fått et alvorlig tilbakefall av sykdommen hun trodde hun var kvitt. Dette er ikke helt uvanlig, ifølge Molberg.

– Forløpet som viser bedring i starten, men forverring etter omtrent et år, så vi også i studien. Vi informerer derfor pasientene grundig om risikoen for at sykdommen kommer tilbake, men da forhåpentligvis i en mildere variant, sier Molberg.

Omtrent 650 pasienter har systemisk sklerose i Norge, og 500 av dem har vært til oppfølging ved Rikshospitalet. Det er bare de som er hardest rammet, omtrent ti prosent av pasientgruppen, som er aktuelle for denne behandlingen.

Tre for syke
Pasienten må være tidlig i sykdomsforløpet slik at det ikke har oppstått for store permanente skader. Det er også viktig at sykdommen ikke har gitt alvorlig indre organskader, ellers er faren stor for at indre organsvikt gjør at pasienten ikke vil tåle behandlingen. Hittil har tre pasienter ved Rikshospitalet blitt vurdert til å være for syke for behandlingen.

Fagmiljøet har derfor anslått at 4-8 pasienter årlig vil være aktuelle for behandlingen, som koster rundt en halv million kroner.

156 pasienter med den alvorligste formen av systemtisk sklerose inngikk i ASTIS-studien, som var et samarbeid mellom 29 medisinske sentre i 10 forskjellige land. 79 personer ble behandlet med stamcelletransplantasjon og cellegift, mens 77 fikk Sendoxan, som har vært den vanligste medisinen. Ytterst få av de som fikk stamcellebehandling ble friske, men resultatene var likevel bedre i denne gruppen.

Vil ha varig tilbud
I godkjennelsen fra Beslutningsforum blir det presisert at «dette er ikkje ei oppretting av ei ny nasjonal behandlingsteneste».

Basert på erfaringene så langt, håper Molberg likevel at behandlingen vil bli et permanent tilbud i Norge.

– For den vesle gruppen av pasienter som har et alvorlig symptombilde fra starten, med raskt innsettende og økende hudforandringer, er det ingen annen behandling. Selv om det er en tung, risikofylt og langvarig behandling, er det likevel det beste alternativet. Det er derfor utrolig viktig at vi har et tilbud til dem, sier Molberg.

Det pågår nå en stor amerikansk studie, som skal være klar i slutten av året. Signalene er at også den slår positivt ut for stamcellebehandling, ifølge Molberg.