Sier ja til Spinraza

Mandag morgen hadde Beslutningsforum et ekstraordinært møte der innføring av legemiddelet nusinersen (Spinraza) var eneste sak på dagsorden.

Under telefonmøtet bestemte de fire administrerende direktørene i de regionale helseforetakene seg for å innføre medisinen til barn mellom 0 og 18 år under visse forutsetninger. Det melder TV2.

– Vi er glade for at denne vanskelige saken har fått en positiv beslutning. Det har vært krevende for pasienter, pårørende, oss i beslutningsforum og også andre involverte, sier leder for Beslutningsforum for nye metoder, Lars Vorland, i en pressemelding.

Hittil er det bare de ti barna som hadde startet på behandlingen før Beslutningsforums avgjørelse i oktober, som har fått medisinen. Det er anslått at ytterligere 40 pasienter nå kan få behandlingen.

– Et kompromiss
– Vi mener fortsatt at prisen er høy. Men pasientene har ventet lenge på behandlingen, og vi synes at tilbudet er til å leve med, sier Vorland til Dagens Medisin.

Den endelige prisen holdes hemmelig, og Vorland er forsiktig med å uttale seg om den.

– Både vi og Biogen har gitt og tatt litt, og vi har kommet frem til et kompromiss. Prisen er nok høyere enn det vi vanligvis sier ja til når det er snakk om store pasientgrupper, men for en liten pasientgruppe og for en alvorlig sykdom, kan man bruke skjønn, sier Vorland.

– Gledens dag
Biogen kommenterer dagens vedtak slik:

– Dette er en gledens dag for denne pasientgruppen, for deres nærmeste, for fagfolk og alle andre som har vist et sterkt engasjement for at pasienter med spinal muskelatrofi skal få tilgang på moderne medisinsk behandling, sier administrerende direktør i Biogen Norge, Kristin Nyberg, i en pressemelding.

– Vi vil også takke Beslutningsforum for hele tiden å ha vist vilje til å finne en løsning for norske pasienter. Selv om det har vært en krevende sak har det aldri vært tvil om at vi har jobbet mot samme mål. Nå kan vi heldigvis legge ventetiden bak oss og glede oss på vegne av pasientene og deres familier, sier Nyberg.

En rekke forutsetninger
Det er bestemt at barn med spinal muskelatrofi kan få behandlingen under disse elleve forutsetningene:

a. I avtalen med firmaet må det stå en klausul om rett til nye prisforhandlinger, dersom det skjer endringer i markedssituasjonen.

b. Biogens tilbud innebærer at rabattert pris vil gjelde for alle doser som allerede er gitt så langt og for alle barn som innfrir de startkriterier som er satt.

c. Det skal benyttes start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot ved evt. oppstart av behandling og i det videre forløpet.

d. Det skal etableres en nasjonal faggruppe med medlemmer fra alle regionssykehusene som blant annet skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-/stoppkriterier.

e. Det skal etableres et medisinsk kvalitetsregister hvor alle pasienter som behandles med nusinersen (Spinraza) skal inngå.

f. Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus.

g. Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes foran hver eneste injeksjon, det vil si minst hver fjerde måned.

h. Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-/stoppkriterier, skal injeksjonen ikke gis, og situasjonen vurderes av den nasjonale gruppen før beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.

i. Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av den nasjonale gruppen minst en gang årlig, det vil si minst i forbindelse med hver tredje injeksjon etter at oppstartsfasen med tre injeksjoner er fullført.

j. Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant - pasienten må før oppstart av behandlingen være godt informert - skriftlig og muntlig - om hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å fortsette med eller seponere nusinersen (Spinraza) vil bli gjort.

k. Ordningen skal evalueres etter seks måneder, og det skal da være nye forhandlinger basert på data fra medisinsk kvalitetsregister. Forhandlingene skal om mulig gjennomføres sammen med andre land, og man skal være sikret en pris som er lik eller lavere enn dagens pris og priser i tilsvarende land.

Lange forhandlinger
Det var i oktober at Beslutningsforum første gang sa nei til å ta i bruk legemiddelet til behandling av den alvorlige sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Årsaken var at de vurderte prisen som «uetisk høy». Siden har det pågått intense forhandlinger mellom legemiddelselskapet Biogen og Sykehusinnkjøp, som forhandler pris på vegne av helseforetakene.

Nylig valgte myndighetene å komme med et motbud etter flere ganger å ha avivst prisen som Biogen krever.

Vedtaket om å innføre legemiddelet til barn under 18 år under visse forutsetninger og streng kontroll, har mye til felles med den svenske modellen. Foreløpig er legemiddelet ikke tilgjengelig for personer over 18 år, og Vorland viser til at det for denne pasientgruppen mangler dokumentasjon på effekt.

Spinraza er blant verdens dyreste medisiner, og uten rabatt koster hver behandling én million kroner. Det første året trenger barna seks behandlinger, og resten av livet settes tre sprøyter i året.

Uten rabatt ville behandlingen til sammen kostet Norge 200 millioner kroner årlig etter fem år, ifølge analyser fra Statens legemiddelverk.