Sa ja til genterapi - slik vurderte de 13 nye metoder

Rettelse: I en tidligere versjon av denne saken skrev vi at Luxturna er den første genterapien Beslutningsforum sier ja til. Dette er ikke riktig. I desember 2018 sa Beslutningsforum ja til Kymriah som behandling til pediatriske og unge voksne pasienter opp til 25 år med akutt blymfoblastisk B-celle-leukemi. Det riktige er at Luxturna er den første genterapien til behandling av synstap ved alvorlig netthinnesykdom som får ja fra Beslutningsforum.

Beslutningsforum går dermed inn for innføring av genterapien cirka ett år etter at de sa nei til preparatet som kan bremse synstapet ved arvelig retinal dystrofi. I fjor ble genterapien ikke innført til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet.

–  Det er dokumentert effekt av behandlingen, men det er usikkerhet knyttet til langtidseffekten. Det er ønskelig å ta metoden i bruk for denne indikasjonen, men den aktuelle prisen er alt for høy, skrev Beslutningsforum i fjorårets vedtak.

Nå sier Beslutningsforum ja til å innføre behandlingen.

– Vi mener i en totalvurdering at det er riktig at disse pasientene får denne behandlingen, sier leder for Beslutningsforum, Cathrine M. Lofthus til NRK.

Mandagens møte i Beslutningsforum for Nye metoder vurderte både legemidler for hjertelidelser og noen kirurgiske metoder. Blant annet for skulderoperasjon og implantat av aortaklaffer.

Under møtet ble det også vurdert en rekke kreftbehandlinger.

Disse metodene fikk ja:

- Voretigene neparvovec (Luxturna) innføres til behandling av Lebers medfødte synstap knyttet til mutasjoner i RPE65-genet.

- Kateterbasert implantasjon av aortaklaffer kan benyttes i behandling av pasienter med alvorlig aortastenose ved sykehus som allerede utfører hjertekirurgi.

- Gilteritinib (Xospata) innføres til behandling av FLT3-mutert refraktær eller residiverende akutt myelogen leukemi (AML). Det er fattet en betinget beslutning, og det skal gjøres en ny vurdering etter senest to år. Legemiddelfirmaet må levere en oppsummering av langtidsdata og ytterligere data som er samlet inn som grunnlag for en ny vurdering i Beslutningsforum for nye metoder.

- Brentuksimabvedotin (Adcetris) i kombinasjon med cyklofosfamid, doksorubicin og prednisolon innføres til førstelinjebehandling av voksne pasienter med systemisk anaplastisk storcellet lymfom (sALCL).

- Darolutamid (Nubeqa) innføres til behandling av voksne menn med ikkemetastatisk, kastrasjonsresistent prostatakreft (nmCRPC), som har høy risiko for å utvikle metastatisk sykdom.

- Meksiletin (Namuscla) innføres til behandling hos voksne pasienter med nondystrofiske myotone forstyrrelser.

Disse metodene fikk nei:

- Intravenøs immunoglobulin innføres ikke til behandling av PANS og PANDAS hos barn. «Dokumentasjonsgrunnlaget for behandlingen er svært begrenset og av lav kvalitet, samt at det er usikkerhet om klinisk nytte av behandlingen» skriver Beslutningsforum.

- Akromionreseksjon ved impingementsyndrom i skulder - revurdering

«Det er ikke vist at det er fordeler med akromionreseksjon framfor konservativ behandling av impingementsyndrom. Akromionreseksjon skal som hovedregel ikke tilbys som behandling for impingementsyndrom. Fagdirektørene i de regionale helseforetakene bes følge opp beslutningen som del av oppdraget med revurdering av behandlingsmetoder», skriver Beslutningsforum.

- Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) innføres ikke til behandling av diffust storcellet B-celle lymfom, primært mediastinalt B-celle lymfom og transformert follikulært lymfom. «Det er fortsatt betydelig usikkerhet om langtidseffekten av behandlingen, prisen er for høy og modell for prisavtale er ikke akseptabel», skriver Beslutningsforum.

- Klormetin (Ledaga) innføres ikke for utvortes behandling av mycosis fungoidestype kutan T-cellelymfom hos voksne pasienter. «Tilgjengelig dokumentasjon er mangelfull, det er ikke vist mereffekt av Ledaga sammenliknet med annen behandling og prisen er høy», skriver Beslutningsforum.

- Nivolumab (Opdivo) innføres ikke til behandling av voksne pasienter med inoperabelt avansert, tilbakevendt eller metastatisk spiserørskreft av typen plateepitelkarsinom etter tidligere behandling med fluoropyrimidin- og platinabasert kjemoterapi. «Prisen er for høy i forhold til dokumentert klinisk nytte av behandlingen», skriver Beslutningsforum.

- Esketamin (Spravato) innføres ikke til bruk ved behandlingsresistent depresjon. «Det er lav kvalitet på tilgjengelig dokumentasjon, stor usikkerhet knyttet til vurderingen av klinisk nytte av behandlingen og prisen er for høy», skriver Beslutningsforum. 

- Daratumumab (Darzalex), bortezomib, talidomid og deksametason innføres ikke til forbehandling (induksjon) av voksne pasienter med nydiagnostisert myelomatose som er aktuelle for autolog stamcelletransplantasjon. «Med tilgjengelig dokumentasjon er det ikke mulig å vurdere relativ effekt mellom ulike behandlingsalternativer. Forbehandling (induksjon) med daratumumab har for høy pris sammenlignet med andre tilgjengelige kombinasjonsbehandlinger», skriver Beslutningsforum.