Ny genterapi til barn med leukemi innføres i Norge

Beslutningsforum valgte mandag å si ja til at Tisagenlecleucel (Kymriah) kan innføres til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi.

– Dette er kjempegode nyheter. Det er fantastisk flott, sier Steinar Aamdal, professor emeritus ved Institutt for klinisk medisin ved UiO.

Tidligere i år ble immunterapien godkjent i EU mot hos barn og unge voksne opptil 25 år med akutt lymfoblastisk leukemi som ikke har hatt nytte av annen behandling eller fått gjentatte tilbakefall.

CAR-T-celleterapi er en ny type avansert behandling der legemidlet lages av pasientens egne T-celler. Et nytt gen blir satt inn i T-cellene slik at disse blir i stand til å gjenkjenne og drepe kreftcellene. Kymriah gis som infusjon, og er en engangsbehandling. I fjor ble behandlingen utnevt til «årets fremskritt» av den amerikanske kreftforeningen ASCO.

Effekt hos 82 prosent
Barn og unge som får tilbakefall av ALL har i dag dårlige prognoser. Statens legemiddelverk har beregnet at pasientene i gjennomsnitt mister 51 gode leveår. Om lag fem pasienter er aktuelle for behandlingen årlig i Norge.

Effektene av Kymriah er dokumentert i ELIANA-studien, der 82 prosent av pasientene som fikk legemiddelet oppnådde komplett remisjon innen tre måneder. Etter ett år var sannsynligheten for å være i live cirka 76 prosent. I sin metodevurdering understreker SLV at pasientene ikke er fulgt lenge nok til at man kan slå fast at de er kurert.

SLV har vurdert om kostnadene ved å ta i bruk Kymriah står i et rimelig forhold til nytte behandlingen gir, og konkluderer med at det kan være en «rimelig mulighet for at merkostnaden per vunnet kvalitetsjusterte leveår ligger innenfor det som kan være kostnadseffektiv behandling».

– Kjempespennende
Beslutningsforum valgte altså å støtte seg til dette.

– Kymriah kan innføres til behandling av pasienter opp til 25 år. Behandlingen skal foregå ved Oslo universitetssykehus, der man har gjennomført studier. Dette er et kjempespennende behandlingsprinsipp for en pasientgruppe som ikke har hatt behandlingstilbud, sier Stig Slørdahl, administrerende direktør i Helse Midt og leder av Beslutningsforum.

Vedtaket gjelder for pasienter som er refraktær, i residiv etter transplantasjon eller med to eller flere tilbakefall.

Som tidligere leder av avdeling for utprøvende behandling ved Radiumhospitalet har Aamdal sammen med overlege Jochen Büchner, Barneavdelingen, på Rikshospitalet, vært med på å teste ut behandlingen i Norge, som eneste senter i Norden. Barneavdelingen tok i mot pasienter fra andre land i Norden til CAR T-t behandling

–Behandlingen ble gitt til barn som har progrediert etter standardbehandling, og som da vanligvis dør etter kort tid. Med CAR-T behandlingen ser man effekt hos over 80 prosent av pasientene, som er et stort fremskritt. Dette er en ny dør i immunterapien som kommer til å utvikles videre og som har stort potensiale, også for andre kreftformer, sier Aamdal, som nå forsker på vaksiner hos Ultimovacs.

– Mulig å snakke om helbredelse
Den mangeårige kreftlegen viser til at relativt få av pasientene får tilbakefall, og at effekten har vist seg langvarig.

– Tidligere har man snakket om livsforlengelse, og ikke turt å bruke ordet «helbredelse», men med Car T-terapi ser at vi pasienter helbredelses. Pasienter som tidligere ville dødd får nå en sjanse for helbredelse, sier Aamdal, og viser til eksempelet med amerikanske Emily Whitehead.

Tretten år gamle Emily Whitehead var det første barnet som behandlet med celleterapien, og seks år senere er hun fortsatt kreftfri. Aamdal er glad for at behandlingen nå blir en del av behandlingstilbudet i Norge.

– Men for å avgjøre hvor stor andel av pasientene som helbredes trenger vi lenger observasjonstid, understreker han. 

Barnekreftforeningen hadde i forkant av møtet i Beslutningsforum sendt et brev til beslutningstakerne der de oppfordret dem om å si ja til behandlingen som gir «grunnlag for ny optimisme når det gjelder behandling i de vanskeligste sykdomsfasene».

Det er beregnet at behandlingen vil koste sykehusene omlag 15 millioner kroner årlig.