Derfor stoppet de ny Spinraza-vurdering

Pasientforeningen SMA Norge har bedt Beslutningsforum om å vurdere å innføre legemiddelet nusinersen (Spinraza) for voksne på nytt, og mandag drøftet Bestillerforum om det er grunnlag for dette.

Etter harde prisforhandlinger sa Beslutningsforum i desember i fjor ja til å ta legemiddelet i bruk til barn, men voksne fikk nei på grunn av manglende dokumentasjon i tillegg til høy pris.

Pasientforeningen har lagt frem et brev fra professor John W. Day ved Stanford University i USA som redegjør for foreløpige funn fra behandling av voksne med SMA. De upubliserte resultatene fra 21 voksne behandlet med Spinraza tyder på at legemiddelet har god effekt.

– Kun et brev
På bakgrunn av dette mener pasientforeningen at saken må vurderes på nytt. Men Bestillerforum, som består av de fire fagdirektørene i de regionale helseforetakene og to representanter fra Helsedirektoratet, er uenig.

– Brevet fra Stanford er interessant, men det er et brev, ikke en vitenskapelig artikkel og ikke engang et abstract. I tillegg er det få pasienter, kort observasjonstid og det mangler mye informasjon. Når det er snakk om en behandling som skal påvirke funksjonsnivå, så krever det veldig detaljerte undersøkelser. Denne dokumentasjonen er derfor ikke egnet til å foreta noen ny metodevurdering, sier Baard-Christian Schem, fagdirektør i Helse Vest og leder av Bestillerforum, til Dagens Medisin.

På forhånd hadde pasientforeningen varslet at de ville ta saken til domstolene dersom Bestillerforum ikke sendte saken videre til Beslutningsforum.

– Ettersom beslutningsprosessen har strandet hos Bestillerforum, ser foreningen SMA Norge ingen annen utvei enn å ta saken til domstolene, skriver styreleder Gunn Aas Shaw i SMA Norge i en pressemelding.

Avventer studie-publisering
Foreningen har engasjert advokatfirmaet Lippestad for å vurdere vedtaket som ekskluderer pasientene over 18 år, og har allerede konkludert med at dette er rettsstridig.

Det er tidligere varslet at funnene fra Stanford skal publiseres til høsten.

– Saken vil bli vurdert på nytt når bedre dokumentasjon foreligger, sier Schem.

Etter møtet i Bestillerforum mandag møtte Schem representanter fra pasientforeningen.

– Jeg har forståelse for at mennesker med denne svært alvorlige sykdommen synes dette er vanskelig, det ville jeg også ha gjort som pasient eller som familimedlem, sier Schem.

Det er hemmelig hva sykehusene betaler for Spinraza til barn, men legemiddelselskapet Biogen har tidligere krevd én million kroner per dose. I første kvartal av 2018 omsatte Spinraza for tre milliarder norske kroner.

– Astromisk pris
Schem minner om at det er prisen som er hovedproblemet med denne medisinen.

– Det er den astronomisk høye prisen som er den blokkerende faktoren, sier Schem.

Han har ingen kommentar til søksmålet som pasientforeningen nå varsler mot Helsedepartementet, men viser til at Bestillerforum gjør sin jobb uavhengig av dette.