Hvordan håndtere kostnader til dyre legemidler ved ultrasjeldne tilstander?

Rettferdighet og likeverdig tilgang til tjenester av god kvalitet er grunnleggende verdier i vår helsetjeneste. Kan måten vi velger å organisere finansieringen av svært kostbare legemidler til pasienter med svært sjeldne tilstander utfordre disse verdiene?

Kostnader til kostbare legemidler som gis under sykehusopphold belastes sykehuset der pasienten er hjemmehørende. Dette er i utgangspunktet en fornuftig ordning. Når en pasient mottar behandling ved et annet sykehus, følger pengene pasienten. Når sykehus eier kostnadene ved egen legemiddelbruk, skapes et insentiv for en fornuftig praksis.

Betydelig kostnad

Vi er i startgropen av en utvikling hvor pasienter med sjeldne tilstander kan tilbys helbredende behandling. For en undergruppe av pasienter med muskelsykdommen spinal muskelatrofi er det eksempelvis innført genterapi som har en listepris på 27 millioner kroner for én behandling. Det er oppnådd rabatt gjennom en prisavtale, men kostnaden er likevel betydelig. Mellom fire til seks pasienter hvert år er aktuell for slik behandling i Norge.

Diakonhjemmet sykehus har et befolkningsansvar for om lag 145.000 innbyggere. Ved en sjelden tilstand som rammer fem personer årlig, vil sykehuset kunne forvente å ha en slik pasient i opptaksområdet hvert syvende år. I 2023 ble Diakonhjemmet sykehus fakturert for genterapi-behandling for to pasienter med spinal muskelatrofi. Behandlingen gis ved Oslo universitetssykehus og indikasjonen er entydig. Vi gleder oss over at pasienter i vårt opptaksområde har kunnet få det vi håper vil være livslang effektiv behandling for en svært alvorlig tilstand.

Spørsmålet er: Hvordan bør svært kostbare legemidler til pasienter med ultrasjeldne tilstander håndteres økonomisk? Når kostnader i den størrelsesorden vi snakker om her skal regnskapsførers ved et sykehus eller helseforetak, vil effektene innen rammen av et regnskapsår kunne bli store. Vi snakker om beløp svarende til driften av en hel sengepost i et helt år. Slike effekter gjør seg særlig gjeldende ved mindre sykehus. Dette skyldes at det ikke behandles et antall pasienter årlig som ville gi tilsvarende effekter på økonomien til et større sykehus, som følgelig bedre forutsetninger for å være «selvassurandører» for slike kostander.

Geografisk opphopning

Et annet forhold som kan gjøre seg gjeldende er geografisk opphopning av pasienter med sjeldne tilstander i bestemte sykehusområder. Dette korrigeres det ikke for i inntektsfordelingsmodellene i regionene. Det er snakk om arvelige tilstander. Enkelte sykehus vil kunne ha en vesentlig større andel av pasientene enn hva man normalt ville forvente.

Diakonhjemmet sykehus har argumentert for en løsning hvor man etablerer en budsjettpost på regionalt nivå som alle sykehus avgir midler til ut fra størrelsen på opptaksområdet. Dette vil fungere som en «forsikringsordning» for uventet store kostnader ved behandling av ultrasjeldne tilstander. En slik regional mekanisme ville også ha løst «forsikringsbehovet» relatert til en eventuell geografisk ulik fordeling av pasienter over tid.

Hvilke kriterier kan brukes for å beslutte om en behandling kan være aktuell for en slik regional mekanisme? Dette kan være aktuelt når vi har behandling 1) til svært sjeldent forekommende sykdommer (under tilfeller 10 per år i Norge), 2) med svært kostbar engangsbehandling (over 10 millioner kroner), og 3) hvor det å skape et insentiv i virksomheten for å ha kontroll med legemiddelbruken ikke er relevant, fordi behandlingen følger spesifikke kriterier og er sentralisert til ett sykehus.

Regional buffer

Effekten av å legge det generelle prinsippet om håndtering av legemiddelkostnader til grunn i de spesielle tilfeller vi snakker om her, kan være at sykehus må foreta uforholdsmessige store kutt i tjenestetilbudet for andre pasientgrupper. En regional mekanisme vil bidra til lik og rettferdig tilgang til helsetjenester, også for andre pasienter i sykehuset opptaksområde. Skal slike kostnader alternativt håndteres av det enkelte sykehus må sykehuset (på sikt) innrette seg med en «buffer» for svingninger i legemiddelkostnadene. En slik lokal «buffer» vil redusere evnen til fornyende investeringer og vil ikke løse skjevheter knyttet til opphopning av tilfeller i ett opptaksområde.

Diakonhjemmet sykehus gleder seg over en æra med mer presis og potensielt kurativ behandling for svært sjeldne tilstander. Vi vil samtidig rope varsko om at dagens praksis for fordeling av kostnader kan utfordre hensynet til god økonomisk styring og et likeverdig og rettferdig tjenestetilbud. Regionale helseforetak kan enkelt unngå slike uheldige konsekvenser gjennom å etablere en regional mekanisme for å håndtere spesielle tilfeller hvor det er snakk om svært kostbare legemidler til pasienter med svært sjeldne tilstander.

Ingen oppgitte interessekonflikter