Har metodevurderinger skadet folkehelsen i Storbritannia?

Tillit til prioriteringsbeslutninger er viktig. Det er lite som er mer upopulært enn å nedprioritere nyttige tiltak, selv når beslutningene er veloverveide og forankret i effektivitet og rettferdighet. Nettopp derfor bør sensasjonelle konklusjoner, som at nåværende prioriteringspraksis i Storbritannia har skadet folkehelsen, underbygges med solid empirisk evidens om effekt og årsakssammenheng. Det gjør ikke den omtalte studien. 

Alternativkost

Litt forenklet, gjør studien noen sentrale antagelser, og viser så hva resultatet ville blitt dersom antagelsene var sanne. Mer om dette senere, men det etterlatte inntrykket fra konklusjonen, og mye av medieomtalen, er at studien har bidratt med ny evidens for at det betales for mye for legemidler i Storbritannia. Det gjør den altså ikke.

All ressursbruk har alternative anvendelser, og når økonomer referer til alternativkostnad, siktes det til den mest effektive alternative bruken. Det er en variant av dette tankesettet som ligger til grunn for legemiddelfinansiering i både Storbritannia og Norge - står ressursbruken i et rimelig forhold til nytten, eller kan de samme ressursene benyttes mer effektivt og rettferdig på andre tiltak? Instituttet som vurderer dette i Storbritannia, National Institute for Health and Care Excellence (NICE), legger til grunn at en behandling kan karakteriseres som kostnadseffektiv dersom den genererer ytterligere ett godt leveår for netto ressursbruk på 20.000-30.000 GBP, eller lavere. Det er ulike meninger om dette intervallet. Flere har også forsøkt å estimere den faktiske alternativkostnaden, men resultatene spriker og det benyttes ulike metoder, som alle har betydelige svakheter.

Lancet-studien analyserer de fleste nye legemidler som ble innført etter en NICE-vurdering i perioden 2000-2020. Basert på NICE-estimater for kostnadseffektivitet og salgstall, anslår studieforfatterne antall gode leveår og kostnader legemidlene har stått for i perioden. Dernest antar de at hvert legemiddel umiddelbart fortrenger et annet tiltak som hadde gitt ett godt leveår for 15.000 GBP, selv om studier indikerer at det er en tvilsom dynamikk. 15.000 GBP er ment å reflektere alternativkostnaden og baserer seg på en studie fra Claxton et al. At studien er omdiskutert og resultatet ekstremt usikkert, diskuteres ikke. Videre antas det at alternativkostnaden er konstant over samtlige 21 år, til tross for at Claxton er tydelig på at den vil endre seg i takt med underliggende variabler. Herfra gir svaret seg selv – er forfatternes antagelser sanne, verdsetter NICE legemidler for høyt. Kort oppsummert konkluderer de at 1,25 millioner gode leveår er fortrengt.

Hva burde de gjort? 

Studien har noen interessante sider, men for å konkludere som den gjør, er det en rekke forhold den måtte undersøkt først. Den undersøker ingen av de sentrale og usikre antagelsene som er interessante for konklusjonen, som hva den faktiske alternativkostnaden er eller hva som har blitt nedprioritert når en ny behandling tas i bruk. Fire punkter listes opp nedenfor som bør hensyntas i en eventuell norsk studie:

1. Forsøke å beregne den faktiske alternativkostnaden og hvordan den endrer seg over tid. Som DMP-leder Trygve Ottersen påpeker, vil vi aldri finne en fasit. Ulike beregningsmetoder bør derfor benyttes og usikkerheten i estimatene belyses.

2. Undersøke hva som faktisk har blitt nedprioritert ved innføring av nye legemidler. Claxton-estimatet er, litt forenklet, et estimat på marginalproduktiviteten til helsetjenesten. Altså hvordan folkehelsen påvirkes av små endringer i rammen for helsebudsjettet. Den tar i liten grad høyde for alt som allerede er finansiert, og som potensielt erstattes når et legemiddel innføres, innen en gitt budsjettramme. Vi har bedre oversikt over hva legemidler gir for pengene enn hva vi får for de resterende 94% av helseutgiftene. Så det kan tenkes at det allerede finansieres aktivitet som ikke er kostnadseffektiv.

3. Ta hensyn til legemidlers livsløp, ikke kun vurdere dem når de er mest kostbare. Det krever et lengre perspektiv. Lancet-studien vurderer primært legemidler mens de har patentbeskyttelse, ettersom de innføres gradvis i observasjonsperioden. Kun 19% av de observerte behandlingene fikk generisk eller biotilsvarende konkurranse i perioden, og effekten inkluderes kun i en scenarioanalyse. Norge har effektive mekanismer for konkurranse som sikrer rabatter opp mot 90% ved patentutløp.

4. Beregne reelle kostnader. Ved kun å inkludere rabatter ved innføringstidspunktet utelates andre rabatter som følger av eventuelle anbudskonkurranser, senere indikasjonsutvidelser, tilbakebetalingsordninger og, som nevnt, patentutløp.

Alternativkostnadstankegangen er viktig for å skape konsistens mellom beslutninger for prioritering av ulike tiltak. Derimot er den mindre egnet til å bedømme retrospektivt om store budsjettallokeringer har vært fornuftige. Det er utfordrende nok å estimere et øyeblikksbilde av alternativkostnaden grunnet kausale slutningsproblemer og mangelfulle data. For å si noe om lange tidsserier må man også anslå hvordan den utvikler seg med variablene den bygger på.

Norske verdier

Forskergruppen bak Claxton-estimatet tilpasset i 2016 estimatet til norske forhold. Torbjørn Wisløff oversatte det til norske kroner i 2017 og endte på 385.721. Altså betydelig høyere enn de 275.000 prioriteringsmeldingen foreslo basert på det britiske Claxton-estimatet. Det norske estimatet skapte forbausende liten entusiasme i media sammenlignet med Lancet-studien, tross langt større overførbarhet til norske forhold.

Industrien har lenge etterlyst mer informasjon om norske forhold. Men parallelt med økt kunnskap om norske forhold, bør helseøkonomiens praktiske relevans som beslutningsstøtte for prioritering sikres med pragmatisme. Som Melberg påpeker, er investeringsviljen for å redde liv større i sektorer som samferdsel. Årsaken er at verdsettingsmålet som brukes, verdien av et statistisk liv(VSL), justeres i takt med samfunnsutviklingen, i form av BNP per innbygger. Det gjøres ikke fordi det antas å være teoretisk korrekt, men snarere for at måleenheten ikke skal miste sin praktiske relevans. Etter 10 år med samme nominelle verdi for et godt leveår, er det også et aspekt som det bør vurderes i debatten. 

Interessekonflikter: Jens Torup Østby arbeider for Bristol Myers Squibb som er et internasjonale legemiddelselskap som utvikler og markedsfører legemidler innen forskjellige terapiområder.

Bakgrunn:

Studie: Nye legemidler fortrenger mer helse enn de genererer