– Det er viktig å ha én felles faglig stemme

Ved starten av 2022 tok norske sykehus for første gang i bruk behandlingen som har blitt omtalt som «verdens dyreste legemiddel.» Ofte får nye, dyre legemidler avslag på innføring i spesialisthelsetjenesten, men det er ikke første gang at et svært kostbart legemiddel til behandling av den sjeldne muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) har fått grønt lys.

I 2017 og 2018 skapte legemiddelet nusinersen (Spinraza) opphetet debatt da det – til tross for lovende effekt – fikk nei. Den daværende lederen for Beslutningsforum for nye metoder omtalte prisen som «uetisk høy», og sa at saken var den vanskeligste forumet hadde tatt opp. Men legemiddelet ble til slutt innført, og siden dette har ytterligere to legemidler fått klarsignal.

– Planlegging og et nasjonalt nettverk har vært veldig viktig, fastslår barnenevrolog Sean Wallace ved Oslo universitetssykehus (OUS).

Ingen medisin
Spinal muskelatrofi (SMA) er en arvelig sykdom som skyldes en feil på SMN1-genet og fører til tap av nerveceller og muskelsvinn. Den mest alvorlige typen SMA I vil, ubehandlet, vanligvis føre til død før toårsalder.

Inntil for få år tilbake fantes ingen behandling mot selve sykdommen, men så fikk det norske fagmiljøet nyss om store nyheter fra utlandet, forteller Wallace og seksjonsleder Kristin Ørstavik ved Enhet for medfødte og arvelige nevromuskulære tilstander (EMAN) ved Nevrologisk avdeling.

– Vi hørte at det kunne være en medisin på vei. Vi hadde kontakt med kolleger i Sverige og Danmark som var involvert i studiene av disse medikamentene, forklarer Wallace.

Invasiv metode
Da nusinersen hadde fått markedsføringstillatelse i Norge, var det ikke bare prisen som sto i veien for en innføring.

– Dette var snakk om en banebrytende metode som kunne gi en helt annen livskvalitet – men som samtidig innebærer å utsette små barn for en veldig invasiv metode, forklarer Wallace.

– Legemiddelet settes i ryggmargsvæsken, og dette kan være ubehagelig selv for et voksent menneske. Noen må også ha narkose eller røntgengjennomlysing, skyter Ørstavik inn.

Foreløpige resultater fra internasjonale studier var likevel så lovende at fagmiljøet ønsket innføring – noe de også fikk – men på strenge vilkår.

Mer enn én av tre sjelden-legemidler
En oversiktsrapport fra den europeiske bransjeorganisasjonen for legemiddelfirmaer (EFPIA) fra 2021 oppgir at 41 prosent av de nye legemidlene som er under utvikling er såkalte «orphan drugs».

Begrepet orphan drugs, eller orphan medicine, brukes om medisin som benyttes for å behandle, forebygge eller diagnostisere sykdommer som er sjeldne. Dette er legemidler som ofte har en høy pris. Så hva skal til for at det skal bli aktuelt å innføre dem i den offentlige helsetjenesten?

Ørstavik og Wallace tror det er flere nøkkelfaktorer ved prosessene knyttet til SMA som andre fagmiljøer innen sjeldenfeltet kan dra nytte av. Begge tror det spilte en avgjørende rolle at det allerede på forhånd var tatt noen grep for å samle fagmiljøet.

MÅ UNNGÅ Å BLI FIENDER: – Jeg tenker det kan bli vanskelig når det kommer flere og flere medisiner, og at vi må unngå å bli hverandres fiender. Altså at vi sier at «mine pasienter er viktigere enn dine», sier lege Kristin Ørstavik. Foto: Vidar Sandnes

Nettverk sto klart
– Min kollega Magnhild Rasmussen hadde etablert et nettverk av barneleger som var interessert i nevromuskulære sykdommer. Vi brukte disse kommunikasjonslinjene da vi først hørte om de nye legemidlene, forklarer Wallace.

Nettverket ble viktig på flere måter. I første omgang ble det mulig å kartlegge hvor mange pasienter det kunne være aktuelt å behandle i Norge. Tilgjengelige registerdata var ikke dekkende nok til å fange opp alle, så det ble sendt ut brev til alle barneavdelinger for å få en oversikt. Nettverket ble så benyttet for å komme frem til anbefalinger til Nye metoder om hvilke grupper pasienter behandlingen kunne benyttes mot.

– Det er viktig å ha én felles faglig stemme, poengterer Ørstavik.

– Vi kan jo ha litt ulike meninger i fagmiljøet, men det er viktig at vi blir omforent om hva som er viktig og riktig.

Både hun og Wallace tror det er en stor fordel at klinikere har hatt stor innvirkning på prosessen.

– At det er snakk om få pasienter, kan gjøre det lettere å komme frem til en enighet, men SMA er jo en kompleks sykdom, så det er alltid nyanser. Vi har hatt tett kontakt med fagmiljøene i Sverige og Danmark. Våre retningslinjer er veldig like de svenske, mens danskene har lagt seg på en strengere linje, forteller Wallace.

Trenger tid
Forberedelser er alfa og omega, understreker han.

– Det er viktig at klinikerne har nok tid til å sette seg inn i studieresultater om legemidlene, slik at de kan gi gode tilbakemeldinger til Statens legemiddelverk og Sykehusinnkjøp.

Det var ikke bare selve medisinen som var ny med nusinersen. Innføringen av alle legemidlene mot spinal muskelatrofi er innført under forutsetning om strenge start- og stoppkriterier, med tett overvåkning av pasientene.

Måten pasientene følges opp er også helt ny. Mye tid har gått med til å sørge for opplæring i systematisk og lik testing, slik at resultatene blir sammenlignbare.

– Vi har hver pasient inne til systematisk oppfølging minst én gang i året. Da henter vi ut resultatene og vurderer om behandlingen har hjulpet, og det diskuteres i faggruppen, sier Wallace.

– Et robust kvalitetsregister med systematisk oppfølging av både motorikk, respirasjon og ernæringsstatus er essensielt.

Må unngå å bli fiender
Nevrologene trekker, i tillegg til lærdommer, også frem noen punkter å være oppmerksomme på. På generelt plan bør man unngå å gå opp imot hverandre, mener Ørstavik.

– Jeg tenker det kan bli vanskelig når det kommer flere og flere medisiner, og at vi må unngå å bli hverandres fiender. Altså at vi sier at «mine pasienter er viktigere enn dine». Det kan være vanskelig å løfte blikket og se de overordnede prioriteringene i helsetjenesten.

Hun mener også at det er viktig at innspillene ikke bare kommer fra én person.

– Det er viktig at innspillene speiler fagmiljøet.

Oppfordrer til varsom omgang med industri
Både Wallace og Ørstavik er opptatt av at det er viktig å være varsom i møte med legemiddelindustrien.

– Her har du en diagnose hvor det ikke har vært noen behandling før. De medisinene som nå har kommet, konkurrerer om et veldig lite marked, og det er et press fra både pasientene og legemiddelindustrien, sier Wallace.

– Industrien driver utviklingen av nye medisiner, har kunnskap om farmakologi og vet hva som skjer i andre land, så vi er nødt til å snakke med dem. Men vi er også etisk forpliktet til å ta selvstendige avgjørelser – uavhengig av hva industrien ønsker.

MYE Å TENKE PÅ: Det krever god organisering å tilby spedbarn den nye behandlingen som skal settes i gang innen to uker etter at sykdommen er påvist, forklarer Sean Wallace. Foto: Vidar Sandnes

Nye venner
Nå er man i startgropen for en ny type behandling. Engangsbehandlingen onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) startes opp før barna har begynt å vise tegn til sykdom. Dette er muliggjort fordi Norge, som ett av de første landene i verden, startet nyfødtscreening for SMA i september i fjor.

Behandlingen skal imidlertid startes så raskt som mulig og innen to uker, og det har skapt nye utfordringer. Wallace har brukt mye tid på å legge til rette for behandling – og å stifte nye bekjentskaper.

– Jeg har fått mange nye venner på sykehus, i apotek og i staben. Det er enormt mange som er involvert i dette, og mye tid som går med på å skrive protokoller.

Det er også mye samarbeid internasjonalt. Ettersom det benyttes en adenovirus-vektor, må barna sjekkes for adenovirus-antistoff. Denne undersøkelsen kan kun gjennomføres i Rotterdam. Selve medisinen tilvirkes i Irland.

– Det er mye som skal på plass.

Savner forskningsmidler
Behovet for et apparat rundt prosessen er en viktig faktor som ikke følger med beslutninger som åpner for bruk av en behandling. Det er en utfordring, mener Ørstavik.

– I helsevesenet skal alle jobbe alt hva remmer og tøy kan bære – og så kommer en pandemi som covid på toppen. Man bør også være klar over at når man innfører en slik medisin, krever det også tid og ressurser å sørge for at alt rundt fungerer.

Seksjonslederen mener det skorter på midler til å dekke arbeidet rundt.

– Et hjertesukk er at når vi først godkjenner så dyre medisiner i Norge, og vi tross alt har et såpass oversiktlig land, burde man egentlig også ha spandert penger på å forske på innføringen.

– Det er veldig vanskelig å få støtte til forskningsprosjekter innen sjeldenfeltet fordi det gjelder så få pasienter. Hvis man hadde lagt inn penger til forskning i disse beslutningene, ville man jo også ha sikret at man fikk gode svar på hva innføringen av disse metodene i Norge betyr.

Tilleggsinformasjon:

Kristin Ørstavik opplyser at hun har vært medlem av Scandinavian Advisory Board for Biogen i forbindelse med nusinersen (Spinraza), men dekket alle utgifter selv. Sean Wallace opplyser at han har vært med i advisory boards for alle firmaer som markedsfører legemidler mot SMA, men ikke mottatt betaling.