Refusjonsregler for effektive legemidler blir en Catch 22-situasjon

Klinikere ønsker mer liberale refusjonsregler når anbudskonkurranse gir lavere legemiddelpriser. DMP vil ikke revurdere refusjonsgrensene fordi produsentene ikke har levert metodevurdering. Leverandørene leverer ikke metodevurdering fordi anbudsordningen gir svake incentiver til det. Vil DMP hugge over den gordiske knute 

Norske kardiologer anbefaler at pasienter med høy risiko for hjerte- og karsykdom bør behandles slik at LDL-kolesterolnivået kommer under 1,8 mmol/l mens nivået bør være under 1,4 for dem med svært høy risiko. Mange pasienter oppnår (eller kommer nær) disse behandlingsmålene med statiner og eventuelt tillegg av ezetimib. Dette er billige og effektive legemidler. 

Noen pasienter må imidlertid ha tillegg av såkalte PCSK9-hemmere (alirukomab eller evolokumab). Legemidlene har god klinisk effekt, men prisen er langt høyere enn for statiner og ezetimib. Ett års forbruk koster i størrelsesorden 60.000 kroner inkl merverdiavgift basert på godkjent maksimalpris, men anbudsprisen er trolig godt under halvparten av dette. Legemidlene settes subkutant av pasienten selv, vanligvis med to ukers mellomrom. Spørsmålet er om behandlingen oppfyller kravene til kostnadseffektivitet. Det avhenger av pris og hvor høy sykdomsrisiko pasienten har – med andre ord hvilket LDL-nivå pasienten har. Dette belyses med en økonomisk analyse, en såkalt metodevurdering.

Et veddemål

Anbud på blåresept: – Legg til rette for fastlegene, vi kan ikke bruke tid på byråkrati

Da PCSK9-hemmerne ble tatt i bruk i Norge i 2015, anslo medisinsk sjef Steinar Madsen i Statens legemiddelverk (SLV) (nåværende Direktoratet for medisinske produkter (DMP)) at 100.000 norske pasienter ville være på PCSK9-legemidler i 2019 og at behandlingen ville koste mange milliarder kroner. Jeg betvilte de høye anslagene under henvisning til at få pasienter vil trenge PCSK9-hemmere med de behandlingsmålene som kardiologene den gang anbefalte (1,8 og 2,5 mmol/l for henholdsvis sekundær- og primærprevensjon) og at pasienter kan kvie seg for å ta injeksjoner regelmessig. Jeg utfordret derfor Madsen ved å vedde to flasker god vin på at tallet ikke vil være 100.000 i 2019. Madsen veddet imot.

Reseptregisteret viser følgende antall pasienter på PCSK9-hemmere:

· 2015: 55

· 2016: 402

· 2017: 597

· 2018: 958

· 2019: 1329

· 2020: 1852

· 2021: 2514

· 2022: 3012

· 2024: 5393

En viktig årsak til at tallene har forblitt langt lavere enn Steinar Madsen anslo i 2015 er selvsagt at SLV har hatt restriktive refusjonsregler, både i forhold til hvem som kan forskrive og hvor høyt LDL-nivå pasienten må ha for å få refusjon.

Refusjonsregler

Da PCSK9-hemmerne kom på markedet i 2015, var refusjon etter individuell søknad begrenset til pasienter med familiær hyperkolesterolemi (FH). Ordningen med individuell refusjon var gjeldende ut 2022. Fra 2017 bortfalt kravet om FH og refusjonsgrensen var 4,0 mmol/l ved sekundærprevensjon av hjerte- og karsykdom og 5,0 ved sekundærprevensjon.

I 2017 leverte Amgen ny metodevurdering med helseøkonomisk analyse. Basert på denne konkluderte SLV i 2019 at Amgens PCSK9-hemmer etter hemmelig rabatt ville være kostnadseffektiv med refusjonsgrenser på henholdsvis 2,6 og 3,6 ved henholdsvis sekundær- og primærprevensjon. Imidlertid ville pasientantallet etter SLVs vurdering bli så stort med nevnte refusjonsgrenser at statens kostnader ville overstige fullmaktsgrensen (100 millioner kroner). Saken måtte derfor oversendes Helse- og omsorgsdepartementet. Der ble den liggende uten at SLVs forslag noen gang ble innarbeidet statsbudsjettet. Refusjonsgrensene fortsatte derfor å være uendret fra 2017 til utgangen av 2022 (4,0 og 5,0 mmol/l) selv om altså behandling med lavere refusjonsgrenser etter SLVs vurdering ville ha vært kostnadseffektiv.

I 2022 inviterte SLV PCSK9-produsentene til å levere anbud på PCSK9-hemmere. Dette medførte trolig ytterligere reduserte priser. I alle fall ble refusjonsgrensene fra 1.1.2023 utvidet til 2,6- og 3,6 for henholdsvis sekundær- og primærforebygging og kravet om individuell søknad bortfalt. Det skjedde altså fire år etter at SLV selv hadde ansett disse grensene for å være kostnadseffektive.

Trolig blir PCSK9-prisen ytterligere redusert i anbudsperioden 2025-26. Dette skulle gi rom for at behandlingen blir kostnadseffektiv for større pasientgrupper og at refusjonsgrensene kan senkes. DMP vil imidlertid ikke endre grensene og viderefører de nåværende grensene, hvilket har skapt debatt i DM.

DMP: Ingen automatikk i at vi gjør nye kostnadsanalyser

Omvendt orphan?

Mange land inklusive Norge har innført spesielle regler for metodevurdering av og refusjonsregler for sjeldne sykdommer – såkalte orphan-drug-regler. Ideen er at pasienter med sjeldne sykdommer ikke skal «straffes» for at behandling av sjeldne sykdommer har høye kostnader per pasient enn hva som er tilfelle for vanlige sykdommer.

I praksis har Norge en omvendt regel: dersom en sykdom er svært vanlig, skal det stilles ekstra strenge krav til kostnadseffektivitet. Dette skjer gjennom den såkalte fullmaktsgrensen som tilsier at finansiering av nye legemidler med en kostnadsramme over 100 millioner kroner må innarbeides i statsbudsjettet. Prosessen med å utarbeide statsbudsjett er tidkrevende, og regelen betyr i praksis minst ett års forsinkelse med innføring av ny behandling som er kostnadseffektiv.

Det er forståelig at det kan ta noe tid å få plass til 100-millioners prosjekter i statsbudsjettet. Det er imidlertid tankevekkende at regjeringen hvert år foreslår nye prosjekter for langt mer enn 100 millioner uten at prosjektene har vært underkastet metodevurdering. Helseplattformen i Midt-Norge er et grelt eksempel som Riksrevisjonen nettopp har påpekt. I statsbudsjettet for 2025 foreslår regjeringen å øke bevilgningene til helse- og sosialtjenester med 16 milliarder kroner, herav 6 milliarder til 18 nye tiltak. Statsbudsjettdokumentet tyder ikke på at noen av disse tiltakene er underkastet metodevurdering. I praksis er det altså en ulempe for pasienter dersom effektiv behandling er basert på legemidler fordi behandlingen da bare kan innføres etter metodevurdering.

Catch 22

DMP uttaler at man der ikke vil gjøre noen ny vurdering av refusjonsreglene uten at leverandørene leverer en ny metodevurdering.

Anbudsordninger gir imidlertid ikke produsentene incentiver til å utarbeide nye metodevurderinger. Utarbeidelse av en ny metodevurdering er ressurskrevende og vil typisk ta mange måneder mens DMP deretter bruker mange måneder på vurdering av metodevurderingen. Da er gjeldende anbudsperiode snart slutt og produsenten har ingen garanti for å vinne neste anbud. Med tapt anbud vil investering i metodevurdering være bortkastede penger. Produsentene har heller ikke incentiver til å samarbeide om metodevurdering fordi det ville kreve gjensidig åpenhet om anbudsprisene.

Anbudsordningen gir altså gi en catch-22-situasjon. Produsentene har svake insentiver til å levere nye metodevurderinger fordi anbudsordningen ikke sikrer langsiktig salg og DMP vil ikke revurdere refusjonsgrenser uten å få en ny metodevurdering fra produsentene.

Fornuftig anbud – enkel revurdering

Anbud kan være en fornuftig ordning for genuint likeverdige legemidler. Anbud for PCSK9-hemme har gitt lavere pris bedømt etter de signaler DMP gir offentlig. Når DMP velger å høste fruktene fra anbud, bør direktoratet også ta hensyn til ulempene. To-årige anbud gir produsentene begrenset forutsigbarhet om fremtidig salg. Konsekvensen blir ventelig mer kortsiktige markedsstrategier. Derfor bør DMP selv ta ansvaret for å gjøre helseøkonomiske analyser basert på lavere priser.

Det finnes trolig en enkel vei til revurdering av refusjonsreglene uten ny metodevurdering. I januar 2019 publiserte SLV en rapport evolokumab. Rapporten tyder på at modellen som ble brukt, kan ta høyde for lavere priser og lavere refusjonsregler. En av DMPs kompetente helseøkonomer burde med begrenset tidsbruk kunne gjøre reanalyser og vurdere om lavere refusjonsgrenser er aktuelle. Alternativt kan DMP be om en meget sterkt forenklet metodevurdering med oppdatering av legemiddelpriser og andre kostnadsdata. Da vil refusjonsgrensene kunne settes ned for grupper der behandlingen likevel er kostnadseffektiv.

Hansken er kastet.

Interessekonflikter: 

Forfatteren har mottatt konsulenthonorar fra Amgen som produserer evolokumab og Novartis som produserer det PCSK9-lignende legemiddelet inklisiran. Han har ikke hatt kontakt med disse firmaene i forbindelse med denne kommentarartikkelen. Hypoteser om hvorfor produsentene ikke ønsker å levere metodevurderinger er basert på forfatterens antagelser.

Nytt anbud på kolesterolsenkende medisiner – overlege ønsker seg en ny kostnadsanalyse