Kraftig nedgang i bruken av Compassionate Use

Myndighetene og legemiddelselskapene krangler om vilkårene for bruk av legemidler som ennå ikke har fått markedsføringstillatelse (MT). Konsekvensen er at pasienter går glipp av medisiner gjennom Compassionate Use-ordninger, slik Dagens Medisin har skrevet.

Legemidler tilbys vanligvis først etter at de har fått markedsføringstillatelse (MT), men gjennom ordninger som Compassionate Use program (CUP) og godkjenningsfritak kan pasienter likevel få tilgang til medisiner i en tidlig utprøvingsfase.

I fjor vedtok Beslutningsforum nye retningslinjer for å få kontroll over utgiftene knyttet til slike «early access»-ordninger. Legemiddelindustrien (LMI) har protestert og mener kravene er urimelige. LMI har etterspurt tall fra Statens legemiddelverk (SLV) på hvor mange godkjenningsfritak det er søkt om etter at de nye reglene trådte i kraft i mai i fjor.

Fra 25 til 10 søknader
Fra 1. januar til 1. mai i fjor mottok SLV 25 søknader om godkjenningsfritak. Fra 2. mai til utgangen av året mottok SLV til sammenligning bare 10 slike søknader. Dette er en nedgang på 60 prosent.

Dersom man tar høyde for at første periode omfatter fire måneder, mens neste periode omfatter åtte måneder – er antall søknader redusert med 80 prosent per måned etter at det nye regelverket trådte i kraft.

– Dette viser at regelverket har hatt de effektene vi fryktet, at det bremser tilgang til livsviktige legemidler for de pasientene som trenger det mest. Beslutningsforum har uttalt at de har ønsket å la retningslinjene virke, og så revidere dem dersom det er behov. Vi håper dette er tallene de behøver for å revidere de urimelige retningslinjene, sier Inge Johansen, seniorrådgiver i Legemiddelindustrien (LMI).

Les også: Sveinung Stensland (H) støtter industrien i priskonflikt

Usikre tall
Hans Olav Melberg, førsteamanuensis i helseøkonomi ved Universitetet i Oslo, sier det ikke er uventet at antallet synker når reglene blir strengere.

– Når reglene blir strengere, har legemiddelselskapene bestemt seg for å være mer forsiktige. Myndighetene har behov for å regulere bruken, og selskapene vurderer hvor mye de vil gjøre og hvilken risiko de vil ta gitt det regelverket som eksisterer, sier han.

Marthe Amundsen, rådgiver i Statens legemiddelverk, understreker at tallene er usikre.

– Tallet på søknader om legemidler før MT er manuelt telt opp, og må regnes som preliminære tall. Sykehusene sender søknader om godkjenningsfritak i papirformat, og vi har ikke fortløpende statistikk på dette. Videre er det slik at listen over nye kostbare legemidler har endret seg gjennom året, sier Amundsen.

– Ut fra disse tallene ser det ut til at omfanget av godkjenningsfritak for legemidler på listen er blitt betydelig redusert etter mai i fjor, men totalt er det få søknader for å kunne anslå trender med sikkerhet, sier hun.

På spørsmål om i hvilken grad dette kan ha sammenheng med helseforetakenes nye retningslinjer, viser hun til Helse Sør-Øst.

Krever forpliktelse
Jan Frich, direktør for medisin og helsefag i Helse Sør-Øst RHF, sier at de var forberedt på at de nye reglene kunne føre til færre søknader.

– Er det en ønsket utvikling?

– Reglene ble innført fordi det var behov for å stille krav til legemiddelselskaper som ønsker å tilby legemidler til pasienter før medisinen er besluttet innført i helsetjenesten i Norge. Jeg kan godt forstå at man ønsker å introdusere et legemiddel i klinikken før det besluttet innført, da dette skaper et forventningspress. Vi mener legemiddelselskapene må være villig til å forplikte seg på en måte som gir forutsigbarhet for pasienter og klinikere. Når vi nå ser færre søknader så er det kanskje uttrykk for at noen ikke er villig til å påta seg denne forpliktelsen, sier Frich.

– Tunge økonomiske interesser
– Mener du at Compassionate use brukes av industrien for å snikinnføre legemidler?

– Jeg vil ikke bruke det ordet, men det er klart at det bak ordet «compassion» også ligger tunge økonomiske interesser. Slike ordninger legger et press på beslutningssystemet, sier fagdirektøren.

– Men initiativet til bruk av Compassionate Use kommer fra behandlende lege?

– Ja, og jeg har forståelse for at den enkelte kliniker raskt ønsker å ta i bruk nye legemidler. I Norge vektlegges likeverdighet høyt. Når et legemiddel innføres skal det være tilgjengelig for de som trenger det innen det godkjente bruksområdet. Stortinget har valgt å etablere et system for innføring av nye metoder og prioritering, for å sikre en god bruk av fellesskapets ressurser. Noen ganger sier Beslutningsforum nei fordi effekten er for dårlig dokumentert eller prisen er for høy i forhold til nytten. Hvis det startes opp med behandling fir en alvorlig sykdom og Beslutningsforum sier nei – hvem har da ansvaret for at pasientene ikke må avslutte behandlingen? Noen legemiddelselskaper sier de ikke ønsker å ta dette ansvaret. Det er en ærlig sak, sier Frich.

Les debattinnlegg: Compassionate Use på rett spor

Helseminister Bent Høie har varslet at han kaller partene inn til et møte for å diskutere den fastlåste konflikten mellom industri og myndigheter.