Nytt middel godkjent ved myelofibrose

Statens legemiddelverk godkjente 13. september Novartis sitt legemiddel Jakavi (ruxolitinib) i Norge, etter at det tidligere har fått felles europeisk godkjennelse.

Legemiddelet hemmer tyrosinkinasene JAK 1 og JAK 2 og brukes ved myelofibrose. Dette er en kronisk tilstand hvor benmargen blant annet omdannes til bindevev og mister evnen til å danne blodceller.

Legemiddelverket: – Kostbart
– Dette blir et svært kostbart legemiddel og er kun beregnet for spesialistbehandling. Det er derfor naturlig at dette legemiddelet vurderes opp mot andre kreftlegemidler når det gjelder kostnader og prioritering. Som kjent er jo et system for vurdering av alle nye kostbare legemidler under oppbygging, sier medisinsk fagdirektør Steinar Madsen i Statens legemiddelverk til Dagens Medisin.

I påvente av den nye ordningen antar han at dette legemiddelet gjennom ordningen med individuell refusjon sannsynligvis vil få betydelig bruk før det er vurdert om legemidlet er kostnadseffektivt  – på samme måte som abirateron (Zytiga), som Dagens Medisin omtalte i artikkelen Kreftlegemidler inn bakveien.

Novartis: – Gjelder mange smale kreftlegemidler
Overfor Dagens Medisin viser Novartis til Felleskatalogteksten, der det går frem at dette er maksimalprisene per pakning i apotek:

– 5 mg: 60 stk. (boks) kr 20.900
– 15 mg: 60 stk. (boks) kr 41.765
– 20 mg: 60 stk. (boks) kr 41.765

– Hvorfor er legemiddelet så dyrt?

– Kreftlegemidler for smale pasientgrupper har ofte et slikt prisnivå i Norge, uansett hvilken type kreft eller hvilket firma det gjelder. Det koster mellom fem og åtte milliarder kroner å utvikle en slik medisin, og i dette tilfellet er det bare 50–100 pasienter i Norge som har den aktuelle lidelsen. Av dem er det kanskje bare halvparten som har plager av en slik art at de vil ha nytte av legemiddelet, svarer medisinsk ansvarlig for Jakavi, Bernt Bachke i Novartis Norge AS.

Han mener det nye legemiddelet representerer et stort fremskritt for en pasientgruppe som lever med store plager og som har liten eller ingen effekt av konvensjonelle legemidler.

Vil bli fastsatt en referansepris
Bachke forteller at det bare er syv år siden man oppdaget den aktuelle mutasjonen som er en av driverne bak denne lidelsen.

– Allerede nå er et nytt legemiddel på plass, og det er meget raskt, mener han.

– Er det aktuelt å senke prisen etterhvert?

– Som ved andre legemidler vil Legemiddelverket på et eller annet tidspunkt fastsette en referansepris basert på gjennomsnittet av de tre laveste prisene på dette legemiddelet i ni europeiske land, svarer Bachke.

Han gjør et poeng av at prisen på kreftlegemidler i Norge er blant de laveste i Europa når man ser bort fra momsen.

Reduserer plager
Den medisinske fagdirektøren i Legemiddelverket forteller at legemiddelet reduserer plagene til pasienter med myelofibrose, slik som stor milt, nattesvette, diaré og kløe.

– Det kan medføre forlenget overlevelse, men vil ikke kurere sykdommen eller gi langtidsoverlevelse, sier Madsen.

– Hva vil dette legemiddelet bety for behandlingen av denne pasientgruppen?

 – Det vil gi dem mindre plager og mulig lengre overlevelse.

– Et gjennombrudd
Ifølge Novartis er legemiddelet et gjennombrudd i behandlingen av benmargskreft, og at det gir nye muligheter for en pasientgruppe som levd med store plager.

– Den nye behandlingen med ruxolitinib er et gjennombrudd i behandlingen av pasienter med myelofibrose som har allmensymptomer, er plaget av forstørret milt, og som ikke har effekt av konvensjonelle medikamenter, sier Håvar Knutsen ved avdeling for blodsykdommer ved Oslo Universitetssykehus, ifølge en pressemelding fra selskapet.

Knutsen er medlem av nordisk studiegruppe for myeloprolifrative neoplasmer (MPN) og er en av forfatterne til både det nasjonale og det nordiske handlingsprogrammet innen dette området.

Peker på bivirkningene
– Er dette et gjennombrudd etter ditt syn, Madsen?

 – Legemiddelet vil gi pasientene mindre plager, men det fører ikke til helbredelse. Det er heller ikke alle pasienter som har nytte av legemiddelet. Bivirkninger omfatter blant annet forverret blodmangel og lavt antall blodplater som kan gi økt risiko for blødninger, svarer den medisinske fagdirektøren.

 – Har manglet effektiv behandling
Knutsen påpeker at frem til nå har øvrig tilgjengelig behandling for pasienter med symptomgivende myelofibrose vært utilfredsstillende, og til dels lite effektiv.

– Ingen av medikamentene brukt til nå er vist å kunne påvirke prognosen, de har kun vært rettet inn på å lindre symptomer og plager. Selv om noen av medikamentene har effekt på forstørret milt og på allmensymptomer, har mange pasienter kun fått beskjeden og ofte forbigående effekt. Mange pasienter har derfor måttet leve med slike plager, sier han videre, ifølge pressemeldingen.

Artikkelen er oppdatert 4. oktober klokken 13.52.