Ny prioriteringsmelding med sjeldne muligheter?
Tilgangen til effektiv behandling for sjeldne diagnoser mangler ofte og mange må belage seg på å leve livet – langt eller kort – med store og inngripende funksjonstap, smerter og symptomlindring. Blir dette et tema i ny prioriteringsmelding?
Annonse kun for helsepersonell
Mange er spente når helse- og omsorgsminister, Jan Christian Vestre, om kort tid legger frem forslag til ny prioriteringsmelding. Det gjelder særlig de av oss som er opptatt av å få bedre behandlingsmuligheter for de med sjeldne diagnoser. Vårt spørsmål er om meldingen vil sørge for at de med sjeldne sykdommer får bedre muligheter for tilgang til nye behandlinger enn det de får i dag, eller ikke?
En sjelden diagnose vil si at færre enn 2 000 personer har diagnosen i Norge. Det anslås å finnes rundt 7 000 ulike sjeldne diagnoser. 80 prosent av disse er genetiske, medfødte, og arvelige. Selv om det er mange som lever med en sjelden diagnose, blir de ofte glemt på den politiske agendaen. Mye skyldes at dagens prioriteringssystem innehar konkrete barrierer som gjør at nåløyet for ny behandling til denne gruppen er svært trangt. Dette må en ny prioriteringsmelding endre på.[KN1]
Et liv skal også leves
Med en rivende teknologisk utvikling kommer muligheten for nye behandlinger – også for de med de aller mest sjeldne diagnosene. Det kommer flere terapier som for eksempel kan begrense eller stoppe sykdomsutvikling og gi langt lengre og bedre livskvalitet.
Annonse kun for helsepersonell
Vi ser for eksempel store fremskritt innen behandlinger for kortvokste (Akondroplasi). Men å innføre behandlingene er en kamp om tiden. Behandlingene må startes fra barna er små for å ha best effekt. Og den fulle effekten sees ikke før barna har blitt voksne. Derfor vil «verdien av nytten», slik dagens system er rigget, bli sett på som redusert. Dette er begrunnelsen vi får høre for hvorfor denne og andre livsviktige behandlingen ikke kommer på plass i Norge enda.
Lignende kamper har blitt vunnet før. Behandling for muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) kom på plass i Norge etter lang tid. Derimot betød tiden store tap i helse, funksjonstap og tapte muligheter for mange. Årsaken da, som nå, var vurderingen av usikkerhet på effekt og en svært høy pris. Jo da – bare Norge venter lenge nok blir kunnskapen bedre og prisen lavere. Men hva er kostnaden og hvem betaler prisen? Den er det uten tvil pasienter og pårørende som betaler og de opplever den prisen som svært høy.
Å leve med en sjelden sykdom betyr ofte at du må lære deg å mestre egen sykdom. Du må tåle å være annerledes. En stor andel opplever i tillegg fysiske smerter og behov for mye helsemessig oppfølging, utenforskap og stigmatisering. Funksjonshemmede barn og unge møter mange barrierer og stengsler opp gjennom skolegang, utdanning og på vei inn i arbeidslivet. Dette er forhold som ikke blir hensyntatt når Nye Metoder skal ta sine beslutninger. Verdien av en effektiv behandling oppleves som langt større for den det gjelder, enn det rene helseøkonomiske analyser vil fortelle oss.
Prioriteringsmeldingen må gi sjeldne bedre muligheter
Dagens prioriteringssystem har mye godt i seg, men det er også helt nødvendig å rette opp svakhetene. Hensynet til de med sjeldne diagnoser er én av dem.
I dag kan pasienter bli nektet ny behandling kun fordi diagnosen er sjelden. Prisen per behandling blir høy fordi usikkerhet entydig teller negativt. Slik blir ikke de mulige oppsidene med ny behandling medregnet når dokumentasjonen er usikker. For behandlinger som for eksempel behandling av kortvokste blir komplikasjoner knyttet til at sykdommen kan forverres, ikke hensyntatt. Dokumentasjonskravet krever at vi må vente helt til barn blir voksne før man regner inn effekten. Men de 2-3 barna per år som i dag fødes med Akondroplasi har ikke tid til å vente 15-18 år til før de får behandling.
Behandling til sjeldne pasienter vil alltid koste mer per hode enn behandling til større pasientgrupper. Behandlinger til pasientgrupper som ikke har andre alternativer vil få en høy pris. Begge disse forholdene slår inn for mange sjeldne. Derfor må vi være villige til å se nærmere både på betalingsvilligheten og finansieringsmodellen for disse pasientene når ny prioriteringsmelding legges frem.
Ingen oppgitte interessekonflikter
