St. Olavs vil gi omstridt etterbehandling til MS-pasient

I Norge er legemidlet ritixumab ikke godkjent som etterbehandling for multippel sklerose-pasienter (MS) som har fått stamcellebehandling i Mexico. Fagmiljøet enes om at dette ikke skal tilbys denne pasientgruppen.
 
Men en MS-pasient ved St.Olavs Hospital i Trondheim er lovet en slik behandling i Norge:

– En MS-pasient tilknyttet St. Olavs hospital fikk 19. februar skriftlige garantier fra sykehuset om etterbehandling med rituximab som følge av HSCT-behandling i Mexico. Nå kan det se ut som om at sykehuset har snudd i saken. Det er all mulig grunn til å forvente at slike løfter til pasienter følges opp innenfor «pasientens helsevesen», skrev Aps Freddy de Ruiter i et skriftlig spørsmål til helseministeren i mars.

Da Ap-politikeren stilte spørsmål i Stortinget om pasienten ville få behandlingen ved St. Olavs, var det uklart om sykehuset ville gi etterbehandlingen.
Helseminister Bent Høie (H) svarte nylig Ap-politikeren med at han ikke vil gå inn i enkeltsaker. Samtidig gjorde han det klart at han ikke mener at behandlingen, som han anser som utprøvende, bør gis når effekt og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert.

Helseministeren: Det er utprøvende behandling
Høie viser til at rituximab ikke er på listen over godkjente legemidler for behandling av multippel sklerose (MS), i Norge.
– Bruk av dette legemiddelet for pasienter med MS faller dermed utenfor legemiddelets godkjente indikasjonsområde, omtales som «off label» bruk av legemiddelet og er å anse som utprøvende behandling, svarer helseministeren.
– Det er utarbeidet nasjonale prinsipper for hvordan utprøvende behandling skal tilbys. Som hovedregel bør utprøvende behandling tilbys innenfor rammen av en klinisk studie, da dette legger til rette for innsamling av dokumentasjon av effekt av behandlingen og pasientsikkerhet, sier Høie i svaret sitt.

Vil gjennomføre behandlingen
Overlege Geir Bråthen ved avdeling for nevrologi og klinisk nevrofysiologi på St. Olavs hospital, bekrefter overfor Dagens Medisin at de vil stå ved sitt løfte til pasienten, og gjennomføre behandlingen.
Ifølge han var fagmiljøet på sykehuset usikre på om de skulle gi etterbehandlingen som lovet fordi det var medisinskfaglige og etiske innvendinger i MS-fagmiljøet, som tilsa at en ikke bør tilby slik etterbehandling.
– St. Olavs Hospital kan generelt ikke kommentere enkeltsaker. Men det er riktig at vi har gitt et løfte om oppfølgende behandling i velvillighet overfor en enkeltpasient, og at vi i ettertid har funnet det riktig å stå ved det til tross for både medisinsk-faglige og etiske motforestillinger, sier overlegen til Dagens Medisin.
– Det var en samtidighetskonflikt ved dette spørsmålet; diskusjonen gikk på om en skal etterbehandle pasienter som har fått stamcellestøttet cytostatikabehandling i utlandet, som samtidig med denne saken har blitt drøftet i det norske MS-fagmiljøet.

Et engangstilfelle
Overlegen på St. Olavs presiserer at etterbehandlingen blir et engangstilfelle.
– Behandlingen som gis i utlandet er udokumentert, og den er ikke del av noe forskningsopplegg. Rituximab er ikke godkjent på denne indikasjonen. En har tidligere sett alvorlige komplikasjoner av immunmodulerende behandling som gis etter stamcelletransplantasjon. Det finnes en risiko for at pasientene kan utvikle andre, alvorlige autoimmune sykdommer. Hvor stor denne risikoen er, vet vi ikke, sier Bråthen.
Overlegen forklarer videre at avgjørelsen om å ikke tilby mer etterbehandling først og fremst kommer av det etiske prinsippet om å ikke skade.
– Det blir et stort ansvar å gi behandling som medfører unødig risiko – i tillegg til at vi mener behandlingen er udokumentert. Dersom vi gir behandlingen blir vi også medansvarlig for eventuelle komplikasjoner av den. På grunn av dette, er det uaktuelt for oss å bistå med etterbehandling utenom dette ene tilfellet, sier overlegen og viser til at dette er på linje med det nasjonale fagmiljøet.
Bråthen mener at det er viktig at pasienter ferdigstiller behandlingen sin i utlandet og at de utenlandske institusjonene tar fullt ansvar for behandlingen og gjennomfører den fullstendig.

Mener fortsatt de bør behandle
Freddy de Ruiter (Ap) sier det norske fagmiljøet bør ta innover seg hva en gjør i andre land, når en etterbehandler stamcellepasienter som har fått en annen behandling enn den som gis i Norge. Han mener norske sykehus bør gi etterbehandling til pasienter som kommer hjem fra utlandet.
– Vi må ha en viss ydmykhet for å lære av hva de gjør i andre land, vi kan ikke utelukke all annen kunnskap enn vår egen. Norsk helsevesen har ikke monopol på sannheten. Nå sier ikke jeg at dette er et lett spørsmål, men jeg trodde det viktigste i Norsk helsevesen var å hjelpe folk. Hva er konsekvensen av at folk ikke får etterbehandlingen i Norge? Det fremkommer ikke av diskusjonen, sier de Ruiter til Dagens Medisin.
– Mener du at en bør gi etterbehandling med rituximab, selv om det norske fagmiljøet er i tvil om dokumentasjonen på behandlingen og effekten av den?
– Jeg stiller meg tvilende til at det ikke er dokumentasjon på etterbehandlingen. Det er kanskje ikke dokumentasjon etter norske retningslinjer, men behandlingen har trolig effekt. Det er vel derfor noen reiser til utlandet, sier han.

Lars Bø: – Konsensus
– Det har vært en diskusjon om dette blant Norske nevrologer. Vi har fått en konsensus på at det ikke er riktig å gi behandlingen i Norge, fordi det ikke er del av en etablert forskningsstudie. Det finnes heller ikke dokumentasjon for å gi dette som en tilleggsbehandling etter stamcelletransplantasjon for MS, sier Lars Bø, overlegen som leder den utprøvende behandlingen med stamcelletransplantasjon på MS-pasienter ved Haukeland universitetssjukehus.
Bø viser til at det ikke er indikasjon å gi etterbehandling til alle med immunmodulerende MS-medikamenter for å forebygge eventuell ny sykdomsaktivitet, dersom effekten ved stamcellebehandling er så god som den er rapportert i pasientserie-studier.

– Rituximab er en tilleggsforebyggende behandling, hvor den eventuelle tilleggseffekten, til effekten av stamcelletransplantasjon ved MS, ikke er dokumentert.

«Halve produktet»
Overlege i nevrologi ved Akershus universitetssykehus (Ahus), Trygve Holmøy, forklarer til Dagens Medisin at pasientene som reiser til Mexico for å ta stamcelletransplantasjon får en mindre cellegiftbehandling enn ved andre behandlingsregimer, og at pasientene blir bedt om å komplettere behandlingen sin hjemme ved et senere tidspunkt.
– Jeg synes at det er viktig at pasientene vet hva de får dersom de kjøper det. Dersom de må ha etterbehandling har de bare kjøpt halve produktet når de drar til utlandet, sier Holmøy.
Han presiserer at en ikke vet hva som er det beste behandlingsregimet, mellom stamcellebehandlingen som en gir i Norge, USA eller Mexico – fordi foreløpig vet ingen hvilke cellegiftdoser som er optimale. 

Bekrefter utprøving
Dagens Medisin har kontaktet Clinica Ruiz i Mexico for å få svar på påstandene om at behandlingen i Mexico er utprøvende, udokumentert og at den medfører fare for alvorlige bivirkninger. Clinica Ruiz er et av behandlingsstedene som har utført stamcelletransplantasjon på Norske pasienter.
Dr. Guillermo José Ruiz-Argüelles, direktør ved hematologisk avdeling på klinikken, bekrefter i en epost til Dagens Medisin at de har en prospektiv studie på stamcellebehandlingen de gir ved klinikken. Til påstanden om at etterbehandling som klinikken legger opp til kan medføre bivirkninger, peker han på at all immunsuppreserende behandling har bivirkninger.  
– Den totale dosen av cyklofosfamid (cellegift brukt i behandlingen, journ. anm.) som brukes i vår studie er tilsvarende den som brukes i annen MS-behandling. Påfølgende doser rituximab anbefalt i vår studie er lav (100 mg hver annen måned), sier direktøren.
Han opplyser at de gjerne skulle hatt alle stamcellepasientene ett år i Mexico for å gi etterbehandling, men viser til at dette er vanskelig å gjennomføre. – Vi er avhengig av velvilje for at pasientene får dosene som er anbefalt i hjemlandet sitt.