Nytt rammeverk for off label-behandling: – Målet er en ensartet og forutsigbar praksis

Legemidler skal som hovedregel benyttes i tråd med preparatomtalen, indikasjonen som er angitt i godkjenningen. Men det er en åpning for at leger kan forskrive legemidler utenfor indikasjon, også kalt «off label»-behandling, eller «off license» som er behandling med legemidler uten norsk markedsføringstillatelse.

Nylig etablerte de øverste lederne i spesialisthelsetjenesten – direktørene i Helse Sør-Øst, Helse Vest, Helse Midt-Norge og Helse Nord – det som omtales som et «felles, nasjonalt rammeverk» for vurdering av legemiddelbruk utenfor indikasjon i spesialisthelsetjenesten.

– Det har helt klart vært behov for å tydeliggjøre reglene som gjelder for legemiddelbehandling utenfor godkjent indikasjon, sier fagdirektør og viseadministrerende direktør Jan Frich i Helse Sør-Øst til Dagens Medisin.

Ønsker ensartet praksis

Nyheten om at rammeverket nå foreligger ble offentliggjort på nettsidene til Systemet for nye metoder, apparatet for vurdering av om metoder skal benyttes i spesialisthelsetjenesten, 23. februar. Her fremgår det at rammeverket ble godkjent i et møte mellom direktørene en drøy uke tidligere.

I dokumentet angis en «anbefalt beslutningsprosess», og det medfølger også et søknadsskjema som kan benyttes til å sende søknad om bruk av et legemiddel, fra behandlingsansvarlig lege til fagdirektør. Her bes det blant annet om å oppgi faglig bakgrunn for ønsket behandlingsvalg, konsekvenser ved å ikke tilby behandlingen og kostnad ved behandling.

– Dette rammeverket er ment som en hjelp til fagpersoner og ledere som må forholde seg til disse problemstillingene. Det har vært viktig å tydeliggjøre ansvaret for finansiering av slik behandling. Målet er en ensartet og forutsigbar praksis.

Startet arbeidet etter DM-sak
Formelt kommer det nye rammeverket som et svar på et oppdrag fra tidligere helse- og omsorgsminister Bent Høie, gitt til de regionale helseforetakene januar 2020, om å utvikle et rammeverk/kriterier for utprøvende behandling.

I februar 2020 omtalte Dagens Medisin at pasienter selv hadde betalt for behandling som sykehusene skulle ha betalt.

Da Dagens Medisin skrev om pasientene som selv hadde lagt ut for behandling, sa Frich at fagdirektørene ville vurdere om denne typen saker ville omfattes av det nye rammeverket.

Det gjør de nå.

– Da det ble satt søkelys på disse sakene, viste det at det var nødvendig å få på plass bedre rutiner. Det har vi arbeidet med, og nå har vi fått på plass et nasjonalt rammeverk, sier Frich.

BEKYMRET FOR FORSKJELLER: Anne Hege Aamodt som er faglig leder ved Hodepineklinikken ved Rikshospitalet er fornøyd med at det nye rammeverket er på plass, men er bekymret for at det ikke dekker alle pasienter. Foto: Lasse Moe

– Ikke innskrenkning
Utprøvende behandling defineres vanligvis ved at dette er behandling hvor effekten ikke er godt nok dokumentert til å inngå i vanlig praksis. I sakene hvor pasienten la ut for behandling selv, var det imidlertid snakk om behandling som har blitt gitt ved sykehusene over år. 

I det nye rammeverket omtales dette som «etablert konsensusbasert behandling.»

– Det kan mangle vitenskapelig dokumentasjon på bruken, samtidig som behandlingen anses å være etablert, forklarer Frich, som samtidig understreker at denne formen for bruk av legemidler krever «en særlig årvåkenhet.»

Kaoset oppsto etter at finansieringsansvaret for en rekke legemidler i 2018 ble overført til sykehusene – uten at sykehusene var klar over dette. Sakene til Dagens Medisin viste blant annet at pasienter henvendte seg til Helfo for å få dekket medisiner og fikk avslag, uten at noen opplyste om at sykehusene hadde finansieringsansvaret.

– Mange av disse medisinene har vært tilgjengelige på blå resept, men kravene til forskrivning er blitt skjerpet, og for en del legemidler er finansieringsansvaret blitt overført til sykehusene, sier Frich.

– Når man forskriver slike legemidler må det være rutiner som sikrer at pasientene får dekket behandlingen, fastslår Frich.

På spørsmål om rammeverket innebærer en endring, svarer Frich:

– Jeg opplever at rammeverket tydeliggjør ansvarsforhold og at det ikke innskrenker handlingsrommet på dette området.

– Har kommet litt videre
Overlege Anne Hege Aamodt ved Oslo universitetssykehus (OUS) var en av legene som opplevde at pasienter måtte betale selv og kritiserte systemet da Dagens Medisin omtalte saken.

– Dette feltet er kommet litt videre, nå kan sykehusene forskrive medikamenter til hodepinepasienter som i mange år har vært etablert behandling, men som fortsatt ikke har såkalt godkjent indikasjon.

Aamodt er tidligere leder i Norsk nevrologisk forening og faglig leder ved hodepineklinikken ved Rikshospitalet.

Hun viser til at det kun er noen få diagnoser innen de 200 ulike hodepinediagnosene som har forebyggende medikamenter med godkjent indikasjon. Dette gjelder blant annet klasehodepine.

OUS tok tak i saken da den ble omtalt i 2020 og sørget for at hodepinepasientene fikk dekket sine utgifter, men ordningen gjelder ikke alle.

– Vi behandler mange pasienter også fra andre deler av landet, og per nå dekkes ikke de inn under det som er godkjent at skal dekkes for Oslo-pasienter. Det er viktig at dette nå kommer i gang på alle sykehus, sier Aamodt.

– Må få på plass løsning
– I våre nettverksmøter og i vårt nettverk har vi spredd informasjon om listen (med preparater. journ. anm.) som er godkjent på OUS for at flest mulig pasienter som sokner også til andre sykehus skal få dekket sine utgifter. Det er helt avgjørende at dette er samstemt slik at pasientene på ulike sykehus får likt helsetilbud, sier nevrologen, som samtidig opplyser om at det også pågår et arbeid med å oppdatere OUS sin medisinliste.

– For de mange pasientene som nå i fire år har dekket utgiftene til hodepinebehandling siden den forrige ordningen ble avskaffet og før den nye kommer i orden, er det viktig at det nå kommer på plass en løsning slik at de får dekket sine utgifter.

Bekymret for manglende regler for spesialister
Aamodt peker også på at det nye rammeverket ikke dekker alle hodepinepasientene. Hun viser til at internasjonale føringer beregner at rundt ti prosent av pasientene med hodepine har behov for spesialisthelsetjeneste, men at man i Norge ikke har kapasitet til å behandle så mange pasienter ved sykehus.

– Svært mange pasienter med kompliserte og alvorlige hodepiner behandles utenfor sykehus.

Hun viser til at det er pasienter som behandles hos spesialister med offentlig avtale, men at det også er pasienter som behandles av nevrologer uten offentlig avtale og pasienter som behandles av allmennleger med spesialkompetanse innen hodepine.

– Ingen av hodepinepasientene som behandles hos hodepinespesialistene uten offentlig avtale ser ut til å omfattes av det nye rammeverket slik det er lagt opp til per i dag. Det er det behov for å gjøre noe med.

Aamodt frykter derfor at rammeverket kan få en negativ effekt.

– Det er i dag en stor utfordring med forskjellsbehandling innen hodepinefeltet. Pasientene får et svært varierende tilbud. Med det nye rammeverket vil forskjellene bli enda større ved at hodepinepasienter hos noen hodepinespesialister får dekket utgifter til sine medikamenter, mens andre pasienter med tilsvarende diagnoser – og med samme alvorlighetsgrad – ikke får det.

Ikke «pasientvennlig» utleveringssystem
I rammeverket påpekes det også at det vi kke finnes et «godt og pasientvennlig system» for utlevering av de aktuelle legemidlene som forskrives på sykehus til bruk utenfor godkjent indikasjon, og at det er behov for elektroniske løsninger for forskrivning, utlevering og oppgjør.

Frem til en premanent ordning er på plass, heter det i rammeverket at helseforetak kan rekvirere legemiddel til avdelingen og levere dette ut, eller at helseforetaket gjør en avtale med et sykehusapotek eller annet lokalt apotek om å fakturere helseforetaket.