En pasient i Tyskland har fått genterapi mot hemofili A utenfor klinisk studie, og flere pasienter blir screenet med tester som skal avgjøre om de kan få behandlingen.
Illustrasjonsfoto: Colourbox
Første hemofili A-pasient har fått BioMarins genterapi utenfor studiesetting
Behandlingen ble gitt til en voksen person i Tyskland. Selskapet opplyser at det snart sender dokumentasjon til norske myndigheter.
Hemofili er den mest kjente av de arvelige blødersykdommene. Den er sjelden, medfødt og livslang. Hemofili A skyldes en arvelig defekt i aktiviteten av faktor VIII i blodet, som er nødvendig for normal blodlevring (koagulasjon).
DM Pluss for helsepersonell
0 kr
Gratis for helsepersonell ved å oppgi HPR-nummer.
Registrer deg
DM Pluss
49 kr
for de første 30 dagene, deretter 5.000 kr (eks. MVA) per år. Betal via kort og Vipps.
Registrer deg
Bedriftsabonnement
Ta kontakt med oss så skreddersyr vi løsning for deg og din bedrift.
Les mer
