Godkjente kreftmedisiner uten overlevelsesgevinst

Nær seks av ti legemidler kunne ikke dokumentere økt overlevelse eller bedre livskvalitet da de ble godkjent av EMA, den europeiske legemiddelmyndigheten.

Det viser en retrospektiv kohortstudie med mål å finne data på totaloverlevelse og livskvalitet på nye kreftmedisiner som er blitt godkjent i Europa de siste årene.

Ikke klinisk betydningsfullt
Fra 2009 til 2013 godkjent EMA 48 kreftmedisiner på i alt 68 indikasjoner.

For 57 prosent av indikasjonene fikk legemidlene godkjenning uten at det forelå dokumentasjon på bedre overlevelse eller bedre livskvalitet. Etter at legemidlene hadde vært på markedet i minst 3,3 år og median 5,4 år, var andelen bare redusert til 51 prosent.

Det betyr at cirka halvparten av de godkjente kreftlegemidlene hadde en sikker helsegevinst i form av bedre overlevelse eller forbedret livskvalitet.

Av de 23 legemidlene som viste en overlevelsesgevinst, var det ut i fra den validerte ESMO-MCBS-skår bare snaut halvparten av medisinene som ga en klinisk betydningsfull gevinst, konkluderer artikkelforfatterne av studien som ble publisert i BMJ torsdag.

Press fra industrien
Medisinsk fagdirektør i Legemiddelverket, Steinar Madsen, synes BMJ-studien er interessant.

– Studien viser at terskelen for å få godkjent noen nye kreftlegemidler eller nye indikasjoner kanskje kan være for lav. Det har vært et betydelig press fra legemiddelindustrien for raskere godkjenning av legemidler. Dette støttes også av mange pasientorganisasjoner og politikere. Det har blant annet gitt seg utslag i ordninger både i Europa og USA hvor legemidler blir godkjent med på bakgrunn av mindre data, sier medisinsk fagdirektør Steinar Madsen i Legemiddelverket til Dagens Medisin.

Han viser til at det samtidig har blitt et nærmere samarbeid mellom legemiddelfirmaene og godkjenningsmyndighetene under hele utviklingsprosessen for legemidler.

Store krav til myndighetene
– Det stiller store krav til integritet og etikk hos myndighetene. Myndighetene må alltid ha pasientenes ve og vel som rettesnor. Det er nyttig at det gjøres slike studier og at det settes et kritisk søkelys på godkjenningen av nye legemidler.

– Vi er tjent med åpenhet og debatt – ikke minst av hensyn til pasientene. Ett fremskritt i så måte er tilgang til pasientdata fra de kliniske undersøkelsene som ligger til grunn for godkjenning av legemidler. Det gjør det mulig for uavhengige forskere å kikke legemiddelindustrien og legemiddelmyndighetene i kortene.

Madsen legger til at såkalte real-world-data, det vil si data fra pasienter som behandles utenfor studier, er viktig.

– Denne studien viser også at det er viktig å etablere gode rutiner for overvåking av effekten av legemidlene i klinisk praksis. Da trenger vi ikke bare registre, men nye metoder basert på store data og kunstig intelligens som løpende kan gi oss informasjon.