Får tilgang på ny MS-medisin i stamcellestudie

Den store norske stamcellestudien, RAM-MS, innfører okrelizumab som sammenligningsbehandling også i Norge.

Studien er et samarbeid mellom danske, svenske, nederlandske og norske forskere, som undersøker behandling av alvorlig attakkvis multippel sklerose (MS) med ulike legemidler (kladribin, okrelizumab, alemtuzumab) eller stamcellebehandling. 

Dagens Medisin har omtalt studien som ledes fra Haukeland universitetssjukehus en rekke ganger, siden oppstarten i 2018.  

– Endelig
Frem til nå, har kun samarbeidslandene randomisert pasienter til okrelizumab. I og med at sistnevnte behandling ikke er godkjent av Nye metoder. 

– Vi har nå endelig fått tillatelse for å bruke okrelizumab som komparator. Det er vi veldig fornøyd med, sier UiB-professor og overlege Øivind Torkildsen ved Haukeland universitetssjukehus til Dagens Medisin. 

Studien er et samarbeidsprosjekt mellom de hematologiske, immunologiske og nevrologiske fagmiljøene i Bergen.

– Vi fikk melding fra fagdirektør nå nylig om at vi fikk tillatelse til å bruke okrelizumab. Dette var jo ikke godkjent i Norge utenom OVERLORD-studien. 

OVERLORD er en annen studie som sammenligner off label-behandlingen rituksimab med okrelizumab. 
Viktig for studien
Okrelizumab er sannsynligvis den mest effektive MS-medisinen, bortsett fra stamcelletransplantasjon (HSCT).
– At okrelizumab nå er godkjent som komparator, er viktig for pasientene, fordi det sikrer god behandling til pasientene som deltar i studien og randomiseres til medikamentell behandling. Vi regner med at muligheten for å bruke okrelizumab som komparator vil gi en enda raskere rekrutteringen til studien i Norge.
Torkildsen peker på at Stephen Hauser ved University of California, San Fransisco har sagt følgende om utsiktene for stamcellebehandling: 

«If you want to be the champ, you have to beat the champion»

Stephen Hauser er forskeren som var førsteforfatter på flere store studier på B-celleterapier. 

Blant annet flere av fase 2-studiene som ble gjort på rituksimab, og på de store fase 3-studiene som liggere bak markedsføringsgodkjenningen til okrelizumab. 

«Han mener okrelizumab»
– Når han sier champion, da er det okrelizumab han mener, sier Torkildsen. 

– Det er han som fant ut at B-celleterapi virker så bra mot MS. Og derfor mener han at stamcelletransplantasjon også må testes opp mot B-celleterapi. 

Torkildsen forklarer til Dagens Medisin at det var viktig å prøve ut stamcellebehandling mot ulike preparat som har markedsføringsgodkjenning, så stamcellestudien også skal bli relevant for land som kun bruker medikament som har markedsføringsgodkjenning. 

Rituksimab, som brukes mye i Norge har ikke markedsføringsgodkjenning for MS, og ville derfor ikke vært en fornuftig sammenligning i land hvor ikke dette benyttes. 

– Når stamcellebehandling sammenlignes med en annen terapi som brukes i mange land, så blir studien mer relevant. Derfor var det vitenskapelig viktig å sammenligne med behandling som er internasjonalt akseptert. 

Interessekonflikter: Øivind Torkildsen har mottatt foredragshonorar fra flere legemiddelselskaper som lager b-celleterapier.