Skal kalkulere legemiddel-usikkerhet

Forskningsprosjektet PRECISE ble tildelt én million euro tidligere i år. Prosjektet ledes av Universitetet i Oslo, men er et samarbeidsprosjekt med Statens legemiddelverk, samt finske og svenske legemiddelmyndigheter.

– Vi har akkurat startet opp arbeidet. Målet er å utvikle helseøkonomiske metoder for bedre å kunne håndtere usikkerheten i persontilpasset medisin. Da er det mindre data å bygge beslutningene på og større usikkerhet knyttet til klinisk effekt og kostnadseffektivitet. Dermed er det også større risiko for å ta feil avgjørelse som igjen kan påvirke helsetjenesten negativt, sier Eline Aas, førsteamanuensis i helseøkonomi ved Universitetet i Oslo og prosjektleder av PRECISE.

Typiske trekk ved persontilpasset medisin er at det ofte er snakk om få pasienter med et stort medisinsk behov, der kliniske studier er små med kort oppfølgingstid.

Umodne data
Under den nasjonale helseøkonomikonferansen i Os redegjorde nylig doktorgradsstipendiat Mathyn Vervaart for PRECISE-prosjektet.

– Vi baserer oss på etablerte metoder, men videreutvikler disse for å ta dem i bruk på umodne og usikre data. Det blir en avveining mellom hvor verdifullt det er å innhente mer informasjon versus det å tilby tidlig tilgang av et legemiddel, sier Vervaart.

– Er dagens system for metodevurdering for dårlig tilpasset den nye situasjonen med persontilpasset medisin?

– Dagens rammeverk er ok, men det er ikke tilstrekkelig tilpasset umodne data. Usikkerheten må tas mer systematisk i betraktning, sier Vervaart.

Han sier ulike løsninger kan gjelde i ulike situasjoner, og åpner for nye pris- og avtaleløsninger.  

– Dersom dataene for et legemiddel er så usikre at det er bedre å vente, kan det likevel være andre løsninger. For eksempel at staten bare betaler for de pasientene som får resultater, i stedet for å betale alt på forhånd, sier han.

Industrien positiv
Audun Ohna er direktør for markedstilgang og pris i Roche Norge og leder av helseøkonomisk utvalg i Legemiddelindustrien (LMI). Han er positiv til prosjektet.

– Dette er et viktig og spennende prosjekt som vi trenger. I dagens system for Nye metoder så stopper det ofte opp i saker med lite data og stor usikkerhet, sier Ohna.

Som et eksempel viser han til at Bestillerforum nylig vedtok å ikke be om nasjonal metodevurdering for Larotrectinib (Vitrakvi) til behandling av den sjeldne kreftformen NTRK fusjonspositiv kreft. Begrunnelsen var at dokumentasjonsgrunnlaget er for tynt.

– Da sier man i praksis nei ettersom alle legemidler skal metodevurderes før de kan tas i bruk, påpeker Ohna.

Han ønsker derfor PRECISE-prosjektet velkomment.

– Må ikke bli sovepute
– Det er positivt at noen går dypere inn i denne tematikken. Hvis man skal ta hensyn til usikkerheten med umodne data må man også finne måter å håndtere det på. «Pay for performance» eller ulike tilbakebetalingsmodeller kan gjøre at pasientene får tilgang til legemidlene i den perioden hvor man samler inn mer data, sier han.

Dette er løsninger som LMI har foreslått tidligere, men som Beslutningsforum foreløpig har avvist. Planen er at PRECISE-prosjektet skal være ferdig i 2023.

– Jeg håper Legemiddelverket og systemet for Nye metoder ikke ser på dette prosjektet som en sovepute og stikker hodet i sanden de neste fire årene i påvente av utfallet av PRECISE. Det skjer en rivende utvikling innenfor persontilpasset medisin og det er uheldig hvis det ikke skal skje noe i systemet for Nye metoder de neste fire årene. Vi samarbeider gjerne for å komme frem til nye løsninger nå, sier Ohna.