– Viljen til å styrke forskningen på barn har en tendens til å drukne

NorTrials er ett av grepene i handlingsplanen for kliniske studier som regjeringen la frem på starten av året. Målet er å etablere «én vei inn i norsk spesialisthelsetjeneste for kliniske studier» gjennom et partnerskap mellom de regionale helseforetakene og næringslivet. Det skal gjøres ved å opprette egne dedikerte forskningssentre innen dedikerte fagområder.

Men ikke alle passer nødvendigvis inn i en slik mal, mener barneforskningsmiljøet.

– Vi er bekymret for at man ikke ser behovet for å skape dedikerte strukturer for å gjøre studier for barn, sier Thomas Halvorsen til Dagens Medisin.

Angår hele familien

Halvorsen er overlege ved Barne- og ungdomsklinikken på Haukeland universitetssjukehus, professor ved Universitetet i Bergen og leder for Norsk kompetansenettverk for legemidler til barn.

Kompetansenettverket har også et undernettverk kalt NorPedMed som organiserer kliniske forskningsposter for barn ved sykehusene. Slike forskningsposter finnes ved flere av de største sykehusene, og har som mål å styrke tilbudet om studier for barn.

– Det er så mye som er spesielt ved studier på barn, sier Halvorsen.

Han peker på flere momenter som gjør at barne-studier skiller seg fra voksenstudier:

– Det er ikke bare barna, men «hele familien» som blir involvert når et barn deltar i en studie. Studiepersonalet må være vant til å håndtere barn og forstå familiens situasjon. Man må også alltid beregne mer tid når man har med barn å gjøre, for eksempel må de «få lekt seg ferdig» før en kan ta blodprøver.

Etikken er snudd opp-ned

Synet på forskning på barn er snudd opp-ned de senere årene, forklarer Halvorsen.

– Tidligere ville man ikke inkludere barn i forskning på legemidler fordi det var uetisk å forske på barn. Nå er dette helt snudd på hodet. Barn er ikke «små voksne», og vi har skjønt at vi trenger studier for å lære om hvilke effekter medisiner har på barn.

Det er imidlertid flere systemårsaker til at det er vanskeligere å få på plass studier for barn, blant annet at godkjenningsprosessen tar lengre tid og krever flere etiske overveielser og at det kan være mindre å tjene på studiene for industrien – fordi det ofte er snakk om små pasientgrupper og salgspotensialet for medisinene kan bli lite.

I 2006 vedtok EU en egen pediatriforordning med krav om at industrien må legge frem planer for utprøving for barn (paediatric investigation plan) når de søker om markedsføringstillatelse for et nytt legemiddel eller bruk på en ny indikasjon, i tilfeller der legemiddelet er relevant for barn.

– Vi ser at det har blitt flere utprøvinger etter dette, sier Halvorsen.

I Norge var det etablering av egne forskningsposter på sykehusene som gjorde at utviklingen skjøt fart, ifølge Halvorsen.

– Det var først etter at vi fikk «Klinisk Forskningspost for Barn» at Norge begynte å levere på kliniske utprøvinger blant barn. Nå har vi velfungerende «Klinisk Forskningspost for Barn» i Bergen og Oslo, og vi er på god vei ved AHUS, Stavanger, St. Olav og UNN, forteller han.

Halvorsen er stolt av de norske forskningsmiljøene og trekker frem et god sarmarbeid med industrien. Han viser også til tre forskerinitierte barne-studier som har blitt gjort tilgjengelige i Norge, som ledd i NorPedMed-nettverket sin deltakelse i EU-prosjekter:

• WE-studien er en forskerinitiert studie som forskningsmiljøet ved NTNU og St. Olavs hospital står bak. Studien undersøker om botulinumtoxin (Botox) hjelper på gangfunksjonen hos barn med cerebral parese og spasmer i muskulaturen, og har også blitt rullet ut i Frankrike og Polen som ledd av et EU-samarbeid.
• POPART er en irsk studie som undersøker bedre måter å administrere sufactant (lungemodning) til ekstremt premature barn. Her har Norge vært blant landene som har inkludert flest studiepasienter.
• TREOCAPA er en annen studie for ekstremt premature barn. Her undersøker forskerne om paracetamol kan brukes til å hindre at ductus arteriosus skaper problemer for barna.

Skeptisk til ett senter

Nå håper barneforskningsmiljøet at det nye initiativet NorTrials vil komme barna til gode.

– Vi ser på planene om «én vei inn» og tenker at NorPedMed er en sånn «vei inn». Vi er små og sårbare, men har en struktur som man med relativt enkle midler kan utvikle, sier legen.

–Vi er redde for at vi ikke «passer» inn i NorTrials. Det er litt trist hvis det blir sånn, sier han og viser til at planen er å lage egne sentre innen ulike felt.

– Barn feiler på en måte alt det voksne feiler og mer til, men det er mange færre barn i hver sykdomskategori enn voksne. Skal barn håndteres innen organspesifikke sentre, så kan man fort komme til å slite med å rekruttere nok pasienter. En «sentertenkning» kan fungere i noen sammenhenger, men skal vi ha med oss hele Norge så må vi ha et landsdekkende nettverk. Voksne kan reise langt for å bli med i en studie – men det bør barn få slippe.

Vil ha flere forskningsposter

Flere velfungerende forskningsposter for barn står øverst på ønskelisten for Halvorsen og kollegene nå.

– Vi ønsker oss like gode forskningsposter andre steder i landet som vi har klart å utvikle i Oslo og Bergen – men det krever vilje fra foretaksledelser og frikjøp av dedikert helsepersonell.

– Hvorfor har det fungert i Oslo og Bergen?

– Ledelsen, både på avdelings- og foretaksnivå, som har valgt å prioritere dette og dedikerte barneleger har sett det som en viktig og spennende jobb. Hos oss i Bergen ble beslutningen tatt på direktør-nivå av Stener Kvinnsland i sin tid.

– Vi vet at mange vil styrke forskningen på barn, men denne viljen har en tendens til å drukne når det kommer til realitetsbehandling, både innen industrien og i sykehusene. Det er så mange ulike og sterke interesser involvert, både faglig og økonomisk, sier Halvorsen.

– Hvilken respons har dere fått fra dem som jobber med å utvikle NorTrials?

– Vi har bare fått høre at de jobber med saken. Det kan være at et landsdekkende nettverk av forskningsposter for barn ikke passer med modellen de har sett for seg. Kanskje må man ha særskilte initiativ rettet mot barn, men vi håper at noen ser det spesifikke barnebehovet.

– For tidlig å si

Etableringen av NorTrials er gitt som et oppdrag fra Helse- og omsorgsdepartementet til de regionale helseforetakene (RHF-ene), som skal samarbeide med industrien. Helse Midt-Norge leder arbeidet på vegne av RHF-ene.

Siv Mørkved er assisterende fagdirektør i Helse Midt-Norge og prosjektleder for NorTrials. Mørkved opplyser til Dagens Medisin at det nå jobbes med etableringen.

– Vil NorTrials omfatte en satsing på studier på barn?

– Det er for tidlig å si hvilke områder som skal bli NorTrials-sentre.

– Barneforskningsmiljøet er skeptiske til å samle alt i ett senter og ønsker støtte til kliniske forskningsposter gjennom NorTrials. Er det aktuelt?

– I NorTrials-satsingen ligger det mange føringer, med krav til NorTrials-senter, profesjonelt mottakerapparat for henvendelser fra industrien, fordeling av midler til studiepersonell og promotering av Norge som attraktivt land for å gjennomføre kliniske studier. Hvis man leser i handlingsplanen for kliniske studier, så gir den ganske tydelige beskrivelser. Det samme gjelder i statsbudsjettet, hvor det ble satt av 30 millioner til etableringen. En prosjektgruppe og arbeidsgruppe har jobbet videre for å konkretisere dette.

Vil få årlige tildelinger og frikjøp

I handlingsplanen fremgår det at det skal opprettes «dedikerte kliniske forskningssentre på definerte områder» og at sentrene vil få «i størrelsesorden 2 mill. kroner i årlig støtte i en femårsperiode».

Føringene i statsbudsjettet for 2021 tilsier at de 30 millionene «bl.a.» skal gå til etablering av NorTrials-sentre, frikjøpsordninger for studiepersonell og markedsføring av Norge som utprøverland.

Skal bestemme kursen videre

Det jobbes nå med å ferdigstille en rapport om kursen videre for etableringen NorTrials, ifølge Mørkved. Når den er klar skal legges frem for de administrerende direktørene i de regionale helseforetakene.

– Rapporten inneholder ikke forslag om hvilke miljø som bør bli NorTrials-sentre, men et forslag til hvordan man, i samarbeid med industrien, kan komme frem til en struktur for hele NorTrials-satsningen og prosessen for utvelgelse av sentre. Målet er å etablere en struktur som kan videreføres, og at det vil være mulig å opprette flere NorTrials-sentre i årene som kommer.