Stamcelletransplantasjon bedre enn standardbehandling ved systemisk sklerose

Folkehelseinstituttet har oppsummert effekt og sikkerhet, foretatt en kostnadsanalyse og har diskutert etiske problemstillinger knyttet til autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AHSC) ved diffus systemisk sklerose.

Dette er noen av oppsummeringen fra rapporten:

• Etter to år og videre i forløpet var totaldødelighet og organsvikt lavere i AHSCT-gruppen enn blant pasienter fikk standard behandling med cyklofosfamid-injeksjoner.
• Hudaffeksjon ble redusert etter AHSCT målt to og fem år etter behandling, og lungefunksjon og total ble også noe bedret.
• Stamcelletransplantasjon ga bedring i egenopplevd fysisk helse målt to og fem år etter behandling.

Ifølge rapporten var transplantasjonsrelatert dødelighet var høy, men det var usikkerhet knyttet til tallene.

Folkehelseinstituttet (FHI) viser til at behandlingen er etisk utfordrende fordi den kan medføre tidlig død, men også bedre pasientens funksjon og være livsforlengende samt at utvelgelsen av pasienter som er egnet for behandlingen er utfordrende.

Det er beregnet at kostnadene forbundet med transplantasjon er cirka 600.000 kroner per pasient i behandlingsåret.

Legenes erfaring
Øyvind Molberg, professor ved UiO og seksjonsoverlege ved avdeling for revmatologi, hud- og infeksjonssykdommer ved OUS Rikshospitalet, sier at FHIs konklusjon er i tråd med hva fagmiljøet selv erfarer.

– Vi ser dette i klinikken. De som blir bedre etter stamcelletransplantasjon får et bedre fysisk funksjonsnivå og økt livskvalitet, sier Øyvind Molberg til Dagens Medisin.

AHSC er den samme behandlingen Gunhild Stordalen gjennomgikk ved et sykehus i Nederland. Da Stordalen i 2014 gjorde det kjent at hun led av systemisk sklerose, bidro det til stor oppmerksomhet om sykdommen. Den gang var dette en behandling som ikke ble utført på norske sykehus.

Les mer om behandlingen i denne saken: Fire har fått «Gunhild»-behandling i Norge

To dødsfall
Molberg forteller at OUS-legene har behandlet åtte pasienter siden sykehuset fikk starte opp med stamcelletransplantasjon sommeren 2015. To av de åtte døde, fire pasienter er blitt bedre, og to har en stabil sykdom.

– De to dødsfallene blant de åtte vi har hatt igjennom dette løpet, kom tidlig. Etter dødsfallene gjorde vi en veldig kritisk gjennomgang av kriteriene for behandling. Siden da har vi vært veldig aktpågivende og føler oss nå så trygge som vi kan være, kommenterer Molberg.

Gjorde et unntak
Våren 2015 ba Bestillerforum daværende Kunnskapssenteret (nå Folkehelseinstituttet) om å gjøre en fullstendig metodevurdering av behandlingen.

I juni samme år fattet Beslutningsforum et sjeldent unntaksvedtak, basert på forespørsel fra et samlet fagmiljø. Stikk i strid med vanlig praksis, ble det åpnet for behandling mens arbeidet med metodevurderingen pågikk og at behandlingen skulle skje på OUS Rikshospitalet.

Arbeidet med metodevurderingen ble påbegynt i august 2016, og rapporten ble levert til Bestillerforum i juli i år.

Ingen endring i praksis
Nå blir det opp til Beslutningsforum å avgjøre om denne typen behandling skal være standard for utvalgte, aktuelle pasienter. Nye Metoder har ikke fastsatt dato ennå for når saken skal avgjøres av Beslutningsforum.

– Vil et eventuelt ja fra Beslutningsforum innebære noen endringer i praksis?

– Nei, det vil ikke det. Vi har hatt nasjonal enighet om at vi skal gjøre dette mens dokumentasjon på behandlingen utredes. Vi har et godt samarbeid med Avdeling for blodsykdommer, som er de som gjennomfører transplantasjonen. Men det vil være fint å få det godkjent som en nasjonal metode med et ja fra Beslutningsforum, svarer Molberg og legger til:

– I år ser det kanskje ut som vi får fem pasienter gjennom behandlingen. Vi har hatt to, og har tre til som er høyaktuelle. Vi er veldig strenge på hvem som bør få dette og snakker på forhånd veldig grundig med pasienten om fordeler og ulemper.

Avslår én av to
Fagmiljøet har tidligere antatt at cirka fem til ti pasienter årlig kan være aktuelle for stamcelletransplantasjon.

– Hvor mange pasienter har dere vurdert som mulig aktuelle for stamcelletransplantasjon?

– Vi har ikke gjort opp tall på dette, men vi avslår omtrent halvparten av dem vi utreder. Vi avslår dem hvor vi finner alvorlig indre organaffeksjon, fordi foreliggende dokumentasjon viser at slik affeksjon øker risikoen for komplikasjoner knyttet til transplantasjonen, sier Molberg.