Tror flere pasienter kunne fått råd om ny behandling med CUP

Nylig omtalte Dagens Medisin at det nå pågår samtaler mellom legemiddelindustrien og sykehusene om «compassionate use»-programmer.

Som hovedregel blir legemidler først tilgjengelige etter at de har fått en markedsføringstillatelse (MT), men det finnes noen unntak. Ordningen «compassionate use» innebærer at alvorlig syke pasienter uten andre behandlingsalternativer kan få prøve ut lovende legemidler før de har fått MT.

Uenigheter mellom sykehusene og industrien har imidlertid ført til at det har vært inngått færre slike avtaler de siste årene. 

– Det er veldig gledelig at det kan komme en løsning i nær fremtid. Det vil ikke løse problemet helt med tilgang på legemidler uten markedstillatelse, men viktig gjennombruddsbehandling vil kunne bli tilgjengelig for pasienter som ikke har tid til å vente på en formell godkjenning, sier Halfdan Sørbye til Dagens Medisin.

– Virker som en god idé

Sørbye er onkolog og leder Ekspertpanelet. Panelet ble etablert i 2017 og består av en rekke eksperter innen ulike felt. Panelets oppgave er å gi råd om eventuelle aktuelle behandlingsmuligheter for pasienter med alvorlig sykdom og kort forventet levetid. Det store flertallet av saker som blir meldt inn til panelet, gjelder kreftsykdom.

Sørbye er positiv til at det nå kan være mulig å komme til enighet om vilkårene for behandling med kort varighet.

– Mange av de aktuelle behandlingene for kreftpasienter vil være begrenset i tid, så om et slikt skille kan fremskynde en løsning, virker det umiddelbart som en god idé.

20 pasienter kunne vært aktuelle

I de aller fleste sakene Ekspertpanelet behandler konkluderer panelet med at pasienten bør få behandlingen som allerede er planlagt av behandlende lege eller at det ikke finnes flere aktuelle behandlinger.

Panelet ga imidlertid råd om enten deltakelse i kliniske studier eller såkalt off label-behandling i 23 saker i fjor.

«Off label»-behandling er utprøvende legemiddelbehandling med et legemiddel utenom godkjent indikasjon. 

Men ytterligere 20 pasienter kunne vært aktuelle for utprøvende behandling, dersom den hadde vært tilgjengelig i Norge, fremgår det av Ekspertpanelets egen årsrapport for 2020.

– Vi får inn flere saker hvor det finnes en lovende behandling som vi mener det ville være verdt å prøve ut, men hvor behandlingen ikke er tilgjengelig, sier Sørbye.

20 pasienter kunne vært aktuelle

I noen av tilfellene hvor det er aktuelt med off label-behandling, gir panelet råd om å ta en gentest. Gentesten vil avdekke om pasientens kreftsvulster har spesifikke genfeil som er assosiert med gode resultater ved bruk av de aktuelle legemidlene.

De 20 pasientene det her er snakk om, ville fått råd fra Ekspertpanelet om videre utredning, oftest med en gentest, for å kartlegge mulige behandlingsalternativ. Men fordi behandlingene ikke er tilgjengelige i Norge, får de heller ikke råd om dette.

I disse tilfellene kan det være aktuelt å gi pasientene legemidler gjennom  «compassionate use»-programmer.

– Disse programmene gir pasienter tidlig tilgang på svært lovende behandling. Mange av disse medikamentene vil etter hvert bli godkjent av Beslutningsforum for nye metoder, men det tar tid. Våre tall illustrerer at det er et «hull» i muligheten til å gi lovende behandling til pasienter som ikke har tid til å vente til medikamentene blir godkjent, sier Sørbye.

– Det er veldig vanskelig å få tilgang til compassionate use-programmer i Norge i dag. Det var kun én pasient som fikk tilgang til et slikt program etter vår anbefaling i fjor.

– Viser barrierer

– Disse tallene fra Ekspertpanelet viser at det er et behov for dette tilbudet, sier assisterende generalsekretær Ole Alexander Opdalshei i Kreftforeningen.

– For noen kreftpasienter er denne ordningen deres eneste mulighet til å få videre behandling.

Opdalshei er positiv til at det nå kan komme en løsning i saken.

– Det er veldig bra at det nå er samtaler om CUP. Det har tatt tid og det er tydelig at det er krevende å bli enige, men dette er et viktig tilbud og vi har store forventninger til at man nå får landet dette.