Transplantasjon av øyceller utviklet i laboratoriet: – Revolusjonerende

Under Dagens Medisins DM Arena-seminar «Diabetes/Post-EASD» ble den nyeste forskningen innen stamcelletransplantasjon for type 1-diabetes presentert. 

Pasienter som har type 1-diabetes kan slutte å ta insulin etter øycelletransplantasjonen, uttalte seniorforsker Hanne Scholz. 

I bukspyttkjertelen, pankreas, som veier omtrent hundre gram, er det bare to gram som utgjør de glukoseregulerende øycellene.

Øycellene består av flere celletyper – seksti prosent er betacellene som produserer insulin, tretti prosent alfaceller som produserer glukagon og ti prosent andre hormonproduserende celler.

Hos personer med type 1-diabetes er de insulinproduserende betacellene ødelagt av immunsystemet.

Øyceller laget på laboratoriet

Scholz trekker fram diabetesforsker Camillo Ricordi, som under kongressen European Association of the study of Diabetes (EASD) presenterte den første kliniske utprøvingen av transplantasjon av øyceller utviklet fra stamceller i laboratoriet. 

– Det er ganske revolusjonerende, sier seniorforskeren. 

Gjennom studien ble en pasient transplantert sommeren 2021 etter 40 år med type 1-diabetes.

Pasienten hadde hatt fem hypoglykemiske hendelser det siste året, insulinforbruket var på 34 enheter per dag og langtidsblodsukkeret var på 8,6 prosent.

Dag 120-150 etter transplantasjonen hadde pasienten gått ned til 2,6 enheter med insulin per dag og HbA1c på 6.7. Etter ni måneder brukte vedkommende ingen insulin og HbA1c var på 5,2. 

– De to første pasientene har kun fått halv dose av det man tenker at de skal få. Man vet ikke helt hvordan man skal bestemme dosen, og forskerne startet dermed med halv dose for de to første pasientene. Totalt 17 skal delta i studien. 

Hos den andre pasienten så man også effekt, men her har man kun resultatene fem måneder etter transplantasjon. 

Tilgang på donorer

Ved Oslo Universitetssykehus (OUS) tilbys øycelletransplantasjon til pasienter med vanskelig regulerbar type 1-diabetes. Øycellene isoleres fra pankreas fra avdød giver og deretter settes cellene som en transfusjon inn i portvenen og fester seg i leveren.

Den første transplantasjonen ble gjennomført i 2001. Opptil ti pasienter får denne behandlingen hvert år.

Dette er et nasjonalt program der endokrinologer kan henvise pasienter til avdeling for transplantasjonsmedisin. 

Transplantasjon av øyceller har vist seg å være en sikker og suksessfull behandling, i form av å redusere hypoglykemiske hendelser og sekundære komplikasjoner, i tillegg til å øke livskvaliteten til pasienten, forklarer seniorforskeren. 

– Enkelte pasienter trenger ikke insulin etter behandling, mens andre tar litt på morgenen. Selv om pasienten må bruke noe insulin, så er de godt regulert.

Scholz forteller at pasientene som har fått denne behandlingen har fram til transplantasjonen måttet stå opp tre-fire ganger i løpet av natten. 

Mange har ikke kunnet kjøre bil eller gå tur alene i skogen på grunn av alvorlige eller hyppige hypoglykemier.

– De får en bedre livskvalitet, selv de som ikke er helt kurert. 

Hvorfor bare de med vanskelig regulerbar type 1-diabetes?

– Fordelen må veges mot risiko. Pasientene må settes på livslang immundempende behandling for å hindre avstøtning, noe som i seg selv er forbundet med bivirkninger. Dette er årsaken til at man ikke kan tilby behandlingen til alle.

Hun legger til at tilgangen på donororganer er en begrenset ressurs.

– Det vi kunne tenke oss er å ha en ubegrenset kilde til nye betaceller. 

Putte cellene inn i «teposer»

– Nå får vi følge med på studien, som trolig er på veg til Europa, den pågår foreløpig i USA, sier Scholz. 

Hun presiserer at det fremdeles er pasienter med ustabil type 1-diabetes, med hyppige eller alvorlige hypoglykemier, som skal få behandlingen som nå prøves ut i USA.

Dette på grunn av de immundempende medikamentene som pasientene må bruke etter transplantasjonen.

– Imidlertid vil denne studien kunne gi oss anledning til at vi får en ubegrenset ressurs av insulinproduserende celler til behandling. 

For at man skal kunne behandle enda flere må man gjøre noe med cellene slik at immunsystemet ikke gjenkjenner dem som fremmed vev. 

– Da må vi enten fjerne HLA-typene eller sette på immunmodulerende molekyler, eller putte cellene inn i noen «devicer» – du kan tenke deg en tepose – hvor insulin, glukose, oksygen og næring kan gå inn og ut, men hvor immuncellene ikke kan gå inn og angripe.

Hanne Scholz oppgir å ha mottatt forskningmidler fra Novo Nordisk Fonden og Diabetesforbundet.