Det haster med en kraftig justering på sjeldenfeltet

Nylig gikk fristen ut for innspill til prioriteringsmeldingen. Regjeringen har nå en sjelden mulighet til å gjøre livet litt lettere for personer med alvorlige og sjeldne sykdommer. Det må bli slutt på at sjeldenhet i seg selv skal være en barriere.

«Selv om sjeldne sykdommer er sjeldne, er det mange i Norge med sjeldne diagnoser. Målet vårt er å gi disse best mulig tilgang til likeverdig utredning og behandling.»

Ordene tilhører helseminister Ingvild Kjerkol. I åpningstalen hennes under Sjeldendagen 2023 var hun opptatt av å understreke at arbeidet med oppfølgingen av strategien for sjeldne var viktig for regjeringen.

Den nye prioriteringsmeldingen vil vise om ministeren mente alvor.

Likeverdig tilgang – også for de med sjeldne sykdommer

Vi i FFO – Norges største paraply for funksjonshemmede, kronisk syke og deres pårørende – har lenge vært opptatt av å få på plass en ny prioriteringsmelding. Vi har hele veien støttet de valgte prioriteringskriteriene alvorlighet, nytte og ressurs, men har særlig vært opptatt av å få innsikt i hvilke utilsiktede skjevheter dagens system medfører – og hvilke justeringer som er nødvendig.

På sjeldenfeltet haster det med en kraftig justering. Mange av våre medlemsorganisasjoner rapporterer nå at nåløyet for behandling til sjeldne stadig blir stadig trangere. Det er bekymringsverdig. Vi forventer ikke at sjeldne tilstander skal ha en høyere prioritet enn andre. Men de kan heller ikke nektes tilgang fordi de er sjeldne – alt annet likt.

Det vi ser nå er at sjeldenheten i seg selv blir en barriere for likeverdig tilgang til helsetjenester. Det er behov for en endring innen åpenhet, betalingsvilje og hvordan en legger til rette for å kombinere erfaring og forskning.

Sjeldne diagnoser

La meg forklare litt nærmere:

• Mange pasienter med sjeldne diagnoser befinner seg i et slags grenseland når vi snakker om prioritering på gruppenivå. Noen gang fordi de er svært få – men også fordi pasientgruppene er svært heterogene – slik blir «gruppen» enda mindre. I realiteten kan det være snakk om noen få individer. Dagens system har en begrenset evne til å ta hensyn til så små pasientgrupper. Ofte handler dette om at tilgangen til dokumentasjon blir vanskelig. Behandling for alvorlige sjeldne tilstander kan ha begrenset dokumentasjon om effekt. Ikke minst kan dokumentert effekt være heftet med stor usikkerhet. Dagens system legger til grunn at usikkerhet vektes negativ når beslutninger skal tas. Samtidig kan usikkerhet om effekt også representere en mulighet. Vi tenker at det bør være mulig å legge til rette for at denne muligheten kan utforskers nærmere ved å tillate bruk i kombinasjon med at erfaring og forskning kan bidra til bedre dokumentasjon og større sikkerhet over tid.
• Prisen på ny behandling er en stor og felles utfordring på helsefeltet. Legemiddelfirmaenes prispolitikk er utvilsomt en stor og krevende barriere for ny og innovativ behandling til sjeldne pasienter. Samtidig er det nok et ubestridelig faktum at man må kunne forsvare en større betalingsvilje og alternative prismodeller for behandling til sjeldne enn det man ser for de som trengs av større pasientgrupper.
• Vi opplever også åpenheten som beskrives i prioriteringsmeldingen ikke har vært godt nok praktisert. Prosessene oppleves som svært lukkede for pasientorganisasjonene og befolkningen som helhet. Uansett utfall av prioriteringene, er åpenhet hovedingrediensen for å lykkes. Vi i FFO mener på et prinsipielt grunnlag at hemmelig priser er et problem. Det er godt mulig at man innenfor dagens system oppnår betydelige rabatter som man ikke ville ha fått dersom prisene var kjente. Men vi mener at det i et prioriteringsperspektiv burde jobbes aktivt for å få større grad av åpenhet om priser. Vi har forståelse for at en beslutning mot hemmelig prising nok ikke kan tas av Norge alene. Vi vil imidlertid oppfordre myndighetene til å jobbe internasjonalt for en slik åpenhet.

Postnummeret avgjør

For å gi personer med sjeldne diagnoser best mulig tilgang til likeverdig utredning og behandling må det også gjøres noe med den geografiske ulikheten våre medlemmer opplever. Det er bl. a behov for en nasjonal finansieringsordning av unntaksordningen, slik at man unngår geografiske forskjeller i tilgang til behandling. I dag er det nemlig slik at pasientgrupper som tidligere fikk tilgang til behandling gjennom Helfo nå er avhengig av tilgang gjennom de regionale helseforetakene. Dette har utvilsomt medført at vi opplever ganske dramatiske geografiske forskjeller i behandlingstilbud. Et tilleggsaspekt til dette er at vi også noen ganger ser geografiske opphopninger i sykdomstilfeller. Dette kan gjelde spesielt sykdommer som oppstår pga. genetiske faktorer og går i arv. I slik tilfeller kan belastningen bli stor i enkelte foretak og slik sett utfordre sykehusets muligheter til å kunne tilby behandling.

Å prioritere er ingen lett øvelse, men regjeringen må følge opp egne løfter, og sikre at brukerne i tjenesten blir hørt. Personer med sjeldne diagnoser og sykdommer kan ikke bare bli hørt hvert skuddår.

Ingen oppgitte interessekonflikter