Oppblåste tall ga «nei» til livsviktig behandling

Kronikk: Margaretha Hamrin, leder av FH Norge
Martin Bogsrud, lege og seksjonsleder i Nasjonal kompetansetjeneste for familiær hyperkolesterolemi, Oslo universitetssykehus (OUS)
Gisle Langslet, overlege og faglig ansvarlig ved Lipidklinikken, OUS

TALL ER GRUNNLAG for beslutninger. Mens et tall kan innebære et klart «ja», kan et annet tall bety strengt og absolutt nei. Derfor er det så viktig at fakta som legges til grunn for faglige og politiske beslutninger er korrekte. Satt på spissen kan feil i beslutningsgrunnlaget bety forskjellen mellom liv og død.

Vi i FH-Norge, pasientorganisasjonen for personer med den arvelige genfeilen som gir familiær hyperkolesterolemi (FH), Lipidklinikken ved Oslo Universitetssykehus og Nasjonal kompetansetjeneste for familiær hyperkolesterolemi, har erfart hvor galt det kan gå når beslutningstakere tar avgjørelser, trolig intetanende, basert på feilinformasjon. Dette har nå rammet en liten gruppe på rundt tusen FH-pasienter, som fra en dag til en annen fikk beskjed om at refusjon for de nye PCSK9 hemmere likevel ikke vil bli gitt, til tross for at det er faglig enighet om at akkurat denne lille pasientgruppen har stort behov for dette medikamentet.

ARVELIG GENFEIL. Medlemmene av FH-Norge er en liten pasientgruppe som har svært høyt kolesterol allerede fra barnsben av. Dette skyldes ikke livsstil, men er arvelig. Høye verdier av det «dårlige» kolesterolet er som kjent forbundet med stor helsefare. Derfor har personer med ubehandlet FH en stor risiko for å utvikle hjerte- og karsykdom. Dette innebærer igjen redusert livskvalitet, sykdomshendelser og risiko for tidlig død.

Nyere forskning viser at personer med FH har åtte ganger økt risiko for å dø av hjerte- og karsykdom før 40-årsalderen, og alder for død av hjerte- og karsykdom er 15–21 år tidligere enn gjennomsnittsnordmannen. Når friske, sunne, ikke-røykende nordmenn helt ned i 20-årsalderen dør av en plutselig hjertehendelse, kan det skyldes at de har den arvelige genfeilen.

RISIKOEN. Helserisikoen skyldes den totale kolesterolbelastningen. Hos personer med FH er kolesterolverdiene forhøyet fra de første leveår. For å unngå en stadig økende kolesterolbelastning, bør kolesterolsenkende behandling starte allerede fra de er barn. Pasientgruppens utfordring er imidlertid at selv om kosthold og livsstil hjelper noe, kan de verken trene eller spise seg til lave nok kolesterolverdier.

De skal leve sunt og være i aktivitet, men på grunn av genfeilen kan de ikke klare å gjøre store deler av jobben selv – som majoriteten av befolkningen med livsstilsutløst hyperkolesterolemi.

Statiner og andre etablerte og rimelige kolesterolsenkende medisiner hjelper svært mange nordmenn som sliter med høyt kolesterol. Men ikke alle. Noen med FH er helt avhengig av nye og effektive medisiner for å få redusert kolesterolverdiene tilstrekkelig.

HVORFOR? I dag har den medisinske utviklingen heldigvis kommet så langt at vi har disse medisinene. Desto mer oppsiktsvekkende er det at beslutningstakere – mot entydige faglige råd – likevel har valgt å si nei til denne lille pasientgruppen.

Hvordan ble det slik? Her er vi tilbake til betydningen av korrekte og oppdaterte tall som grunnlag for viktige beslutninger.

Myndighetene er satt til å forvalte offentlige midler til det beste for fellesskapet. Når det for eksempel kommer nye medisiner som potensielt kan ha store budsjettmessig konsekvenser, setter myndighetene bremsene på for å sikre kostnadskontroll og sørge for at bare dem som virkelige trenger behandling, får den nye medisinen. Slik bør det være, og slik må det være.

PÅ FEIL GRUNNLAG? Utfordringen i denne saken er derimot at beslutningen kan være fattet på feil grunnlag. Står vi overfor en stor og ukontrollert pasientgruppe som vil innebære et stort innhugg i felleskassa? Nei. Er det medisinsk vanskelig å skille personer som har FH-genfeilen og derfor ikke god nok effekt av «vanlige» kolesterolsenkende medisiner, fra de 500.000 nordmenn som går på vanlige kolesterolsenkende midler og har god effekt av dem? Nei. Er det faglig uenighet om at flere personer med FH er helt avhengig av tilgang på nye medisiner for å ikke risikere tidlig død? Nei.

FH-Norge, Lipidklinikken og Nasjonal kompetansetjeneste for familiær hyperkolesterolemi  har stor forståelse for dilemmaene knyttet til prioriteringer i helsevesenet og støtter en kontrollert innført av nye legemidler. Vi mener imidlertid at sentrale helsebeslutninger som potensielt kan innebære en forskjell mellom liv og død, må være faktabaserte. Vi kan ikke si nei til det som kan være livreddende behandling for en svært liten pasientgruppegruppe, basert på en feilaktig oppfatning av at et «ja» vil føre til en ukontrollert flom av andre kolesterolpasienter.

FORSKJELLSBEHANDLING. Et klarsignal for behandling av høyrisikogruppen av personer med arvelig høyt kolesterol vil i praksis innebære et «ja» til en avgrenset pasientgruppe – per i dag om lag 1000 pasienter – og ikke det «oppblåste» tallet 10.000 og andre størrelser vi har sett versere i saken.

Slik saken står nå, vil de personene fra denne lille gruppen pasienter som fikk sin søknad innsendt innen 22. juni i år, være garantert medisinen. De som uheldigvis hadde legetime etter denne datoen, får avslag. Dette representerer en forskjellsbehandling mellom noen svært få pasienter med samme behov, som er fullstendig vilkårlig. Kan norske helsepolitikere leve med dette?

Oppgitte interessekonflikter:
Martin Bogsrud har mottatt honorar for foredrag og «Advisory board» fra Amgen samt honorar for foredrag fra Sanofi, MSD, Aegerion.
Gisle Langslet har mottatt honorar for foredrag og deltakelse i «Advisory Board» fra Amgen og Sanofi.

Kronikk og debatt, Dagens Medisin 16/2016