Medmenneskelig og medfølende behandling i tidlig fase

Kronikk: Andreas Berg, daglig leder og eier i Tailormade Consulting AS

JEG HADDE gleden av å delta under Dagens Medisin Arenas temamøte, som inkluderte opphetede diskusjoner rundt «Compassionate Use» og de nylig publiserte retningslinjene på Nye Metoder. Min refleksjon i ettertid er at begge parter mister litt fokus på hva Compassionate Use er når diskusjonen hetes opp.

Compassionate Use i Norge er to ulike oppsett for å sikre medmenneskelig/medfølende behandling til svært syke pasienter uten andre behandlingsalternativer – der alle tilgjengelige alternativer har vært forsøkt. Man har et oppsett for å søke enkeltpasienter via godkjenningsfritak /«compassionate use named patient», og et system der man kan søke compassionate use for en vel definert gruppe av pasienter: Compassionate Use Program (CUP).

Les også: «Compassionate Use» på ville veier

INNTIL VIDERE. Godkjenningsfritak brukes også ved eldre, utgåtte medikamenter, og der den enkelte lege er ansvarlig for importen til sin pasient. Godkjenningsfritak er forankret i Legemiddelforskriften $2.5. I gjennomsnitt er det, ifølge Legemiddelverket, cirka 150.000 slike søknader/notifiseringer per år. Normalen er at det betales for medisinene.

CUP startet som en viktig bro for pasienter som var med i kliniske studier og som trengte behandling videre inntil medikamentet de var med i utprøvingen av, ble kommersielt tilgjengelig. Dette kunne være perioder på to–fem år, og det var naturlig for legemiddelbransjen å fortsette å tilby denne behandlingen gratis i denne mellomperioden.

CUP er forankret i europeisk regelverk; artikkel 83 i EC 726/2004. Ifølge Legemiddelverket har det vært cirka 20 slike søknader i Norge etter 2005.

MELLOMPERIODEN. Ettersom pasienter og behandlere blir mer og mer oppdaterte på medisinske nyvinninger via nettsøk og lignende, søkes det kontinuerlig informasjon rundt behandlingsalternativer som kan hjelpe pasienter i en fortvilt situasjon. Ut ifra dette har Legemiddelindustrien tilrettelagt for Compassionate Use der det er produksjonskapasitet for dette.

Problemet i det norske systemet er at Compassionate Use per definisjon gjelder kun inntil perioden frem til medisinsk godkjenning og markedsføringstillatelse i Norge. Da er legemiddelet godkjent, men det er fortsatt en mellomperiode i Nye Metoder frem til Beslutningsforum har avgjort om behandlingen skal innføres i Norge i lys av prioriteringskriteriene. I denne mellomperioden på 0,5–2 år har helseforetakene måttet betale for disse pasientene som tidligere har mottatt denne medmenneskelige behandlingen gratis. Betalingen har likeså vært til full pris, og før en helseøkonomisk vurdering har vært gjort. Det er derfor veldig forståelig at man har søkt nye modeller.

GRATIS HELE LIVET? Hva er så utfordringen med den nye standardavtalen som kommer fra Beslutningsforum?

Ved å flytte all risiko fra helseforetakene til legemiddelindustrien, vil sannsynligheten for gode CUP-program gå ned og pasienter vil ikke motta livsviktig, medmenneskelig behandling. Ifølge dagens liste på Nye Metoder gjelder vedtaket allerede 61 medikamenter til svært ulike, alvorlige sykdommer.

Spesielt denne klausulen er svært vanskelig: «Dersom legemiddelet besluttes ikke innført, er leverandøren forpliktet til fortsatt å levere legemiddelet kostnadsfritt til de pasientene som har påbegynt behandling, inntil behandlingen avsluttes av medisinske grunner».

Det betyr altså at legemiddelet skal gis gratis potensielt hele livet til pasienter som mottar en behandling Beslutningsforum har bestemt ikke skal innføres i helseforetakene i Norge.

KONSEKVENSER. Hva er mulige konsekvenser av dette?

• Skjevhet i behandlingstilbud ettersom noen få pasienter fortsatt mottar medisiner gratis, mens de fleste med den relevante sykdommen er avskåret fra behandling i offentlige sykehus etter et negativt vedtak i Beslutningsforum.
• CUP skjer i private sykehus og ikke i helseforetakene.
• Klinikere vil starte opp flest mulig pasienter i tidsrammen for CUP for å sikre behandling uavhengig av Beslutningsforums endelige vedtak. Dette gjøres da i en fase med lite kliniske data og ingen helseøkonomiske data, og strider mot intensjonene.
• En økt sannsynlighet for reduksjon av CUP-programmer i Norge med slike særordninger som forplikter et firma til potensielt livslang, gratis behandling. Særlig mindre selskap med behandling for sjeldne sykdommer vil slite med å kunne gjøre dette i praksis.
• Norge blir mindre attraktivt for kliniske studier ettersom man ikke har CUP-program på plass etter at studien er slutt.
• Skjevhet i CUP-programmene i disfavør av eksempelvis kroniske, alvorlige sykdommer hos barn.
• Store politiske diskusjoner siden konsekvensene av vedtaket kan stride mot legemiddelpolitiske mål med bred enighet.

FLOKEN KAN LØSES. Legemiddelindustrien sliter også med en del av de praktiske elementene – og at alle kostnader ved selve CUP-programmet skal bæres av firma. Mitt innspill vil være at dette ikke bør bety noe i et program som er satt opp av medmenneskelige hensyn. Man bør heller ikke ha noe problem med at CUP skal gjelde alle pasienter innenfor gitte kriterier, så lenge forpliktelsen ikke er potensielt livslang.

Mitt forslag til å løse floken, er derfor: Man endrer den vanskeligste klausulen til for eksempel: «Dersom legemiddelet besluttes ikke innført, er leverandøren forpliktet til fortsatt å levere legemiddelet kostnadsfritt til de pasientene som har påbegynt behandling, inntil andre behandlingsalternativ er tilgjengelig eller at behandlingen kan avsluttes av medisinske grunner med en maksimal periode på fem års kostnadsfri behandling etter oppstart. Om det ikke finnes andre alternativ etter fem år, skal leverandør og helseforetak forhandle andre løsninger for finansiering ved fortsatt medisinsk behov.

Dette tar høyde for at kontinuerlige innovasjoner kan løse floken.

LIKEBEHANDLING. Alternativt kan man avslutte behandlingen ved negativt vedtak i Beslutningsforum om innføring i Norge. Dette er en veldig røff og lite medmenneskelig måte å gjøre det på, men sikrer i alle fall likebehandling av pasientene.

Det blir spennende å følge debatten fremover. Min henstilling er at man må på huske pasientene og det medmenneskelige/medfølende aspektet i programmene og kontraktene.

Interessekonflikt/disclaimer: Artikkelforfatteren har mer enn 25 års fartstid i legemiddelbransjen i Norge og internasjonalt. Han eier enmannsbedriften Tailormade Consulting AS, som tilbyr bedriftsrådgivning innen helseindustri i Norge og Norden. Teksten inngår ikke som en del av et kundeoppdrag, men representerer kun artikkelforfatterens personlige meninger.