Ikke grunnlag for systematisk off label-bruk

Innlegg: Heidi Ramstad, medisinsk direktør i Roche Norge

I FORBINDELSE MED den pågående diskusjonen rundt innføring av Ocrevus i MS, er det nødvendig å rette opp i en misforståelse tilknyttet dokumentasjonsgrunnlaget for rituksimab i multippel sklerose (MS).

Fagdirektør Bård Christian Schem i Helse Vest uttaler til Dagens Medisin (14/2018) at «Det er ikke godkjent markedsføringstillatelse for rituksimab fordi den aktuelle produsenten ikke vil søke».

IKKE TILSTREKKELIG. Det er imidlertid viktig for Roche å understreke at den eksisterende dokumentasjonen for Mabthera (rituksimab) i MS ikke er tilstrekkelig for godkjenning av EMA. Det bør derfor, av hensyn til pasientene, heller ikke gi grunnlag for systematisk off label-bruk. 

Dokumentasjonsgrunnlaget for Mabthera (rituksimab) i MS består av to randomiserte kliniske studier: En placebokontrollert fase II-studie i attakkvis MS (RMS) med 104 pasienter og oppfølgingstid på 48 uker var signifikant positivt for primærendepunktet (reduksjon i antallet kontrastladende lesjoner). En placebokontrollert fase II-/III-studie i primær progressiv MS (PPMS), en sjeldnere og mer alvorlig form av sykdommen, inkluderte 439 pasienter som fikk behandling over 96 uker. Resultatene av studien i PPMS viste dessverre ingen signifikant forskjell på det primære endepunktet, som var tid til bekreftet sykdomsprogresjon.

VARIASJON. Disse varierende resultatene gjorde at Roche vurderte sannsynligheten for en godkjenning som lav. Siden Roche på det tidspunktet hadde flere andre B-celle-rettede antistoffer i pipeline, som ut fra struktur og virkningsmekanisme teoretisk kunne gi god effekt og sikkerhetsprofil i MS, valgte Roche å gå videre med utviklingen av ocrelizumab.

I ettertid ble dette bekreftet gjennom et omfattende studieprogram og regulatorisk godkjenning både i RMS og PPMS.

KVALITET. Med utgangspunkt i forskning på B-cellenes rolle i MS, har rituksimab i enkelte fagmiljøer de siste årene blitt brukt off-label i MS. Det har i den sammenheng også blitt offentliggjort data fra ukontrollerte registerstudier som bekrefter at målrettet B-celleterapi er klinisk meningsfullt i MS.

Pasienters tilgang til ny, effektiv og sikker behandling sikres imidlertid best gjennom medisinske fremskritt – basert på solid vitenskapelig dokumentasjon og godkjenning innenfor omforente internasjonale myndighetskrav.

FORVENTNINGER. Ocrevus er et nytt, veldokumentert legemiddel, og er hittil det eneste legemiddelet som har klinisk dokumentert effekt og som er godkjent i PPMS.

Roche deler derfor norske klinikere og MS-pasienters forventninger til at innføringen av Ocrevus ikke forsinkes ytterligere med bakgrunn i en prinsipiell diskusjon som omhandler off label-bruk av et eldre legemiddel med en lignende virkningsmekanisme.

Interessekonflikt/disclaimer: Artikkelforfatteren er ansatt i Roche Norge, en del av Roche-gruppen. Selskapet har hovedkontor i Basel, Sveits og har rundt 92.000 ansatte i mer enn 100 land. Roche er produsent av rituksimab og også av det nye legemiddelet ocrelizumab.

Kronikk og debatt, Dagens Medisin 15/2018