Er det plass til de sjeldne i pasientens helsetjeneste?

Kronikk: Lilly Ann Elvestad, generalsekretær i Funksjonshemmedes Fellesorganisasjon (FFO)

SYKDOM RAMMER mange av oss. Som oftest er sykdommen kjent og har en etablert behandling. Takket være et godt helsevesen får du som regel rask tilgang på behandling, du blir utskrevet og forhåpentligvis frisk.

For personer som rammes av en sjelden sykdom, er forløpene ofte langt mer kompliserte og langvarige. Veien frem til en endelig diagnose kan ta mange år, og tilgangen til behandling enda flere. I mange tilfeller finnes det ingen behandling i det hele tatt.

PREGER HELE LIVET. Sjeldne sykdommer er som regel medfødt og genetiske, med både alvorlige, mange og sammensatte konsekvenser: Bevegelseshemminger og utviklingshemminger kan påvirke muskler og gi nevrologiske utfall, for å nevne noen. Ofte medfører de store smerter, omfattende behandlinger og inngrep.

Sykdommen preger hele livet - og alle livets arenaer. Noen risikerer redusert livslengde, men stadig flere lever med sykdommen gjennom barndom, ungdomstid, voksenliv og helt inn i alderdommen. Mange mister muligheten til å få seg en utdanning og jobb. Det kan også være vanskelig å stifte familie eller få en meningsfull fritid.

PLASS FOR DE SJELDNE? Behovet for god behandling og oppfølging er stort og ressurskrevende. Kan pasienter med en sjelden tilstand forvente like god behandling og oppfølging som personer med mer vanlige sykdommer? Er det plass til sjeldne tilstander i pasientens helsetjeneste? Helse- og omsorgsminister Bent Høie (H) har varslet en strategi på feltet.

Pasienter med sjeldne tilstander møter store utfordringer og jeg vil påstå at sjeldenheten i seg selv nok er det største hinder for oppfølging og effektiv behandling. Nåløyet for tilgang til ny behandling er trangt – og vi opplever at det blir stadig trangere. Slik burde det ikke være. Vi trenger en offensiv strategi på feltet, etterfulgt av en konkret tiltaksplan.

REALISTISK – ELLER GRUNNLØST? Kan vi ha realistiske forventninger, eller er optimismen grunnløs? For å si det veldig enkelt: Strategiens potensial avhenger fullt og helt av ambisjonene. Jeg forventer en strategi som tydelig setter pasientens behov i sentrum, og som sannsynliggjør bedre behandling og oppfølging. Målsettingene må være tydelige, med:

• mulighet for raskere diagnostisering,
• raskere tilgang for behandling, og
• god tverrfaglig oppfølging gjennom hele livet.

Å leve med en kompleks diagnose, krever en helhetlig oppfølging – inkludert mestringstiltak og psykososial oppfølging. Vi trenger ikke en virkelighetsbeskrivelse – virkeligheten kjenner vi godt allerede.

EN MANGELVARE. Sjeldenpasientens aller største utfordring er mangel på, og avstand til, oppdatert kunnskap. Er man heldig, finnes det kunnskap om diagnosen og mulig behandling i spesialisthelsetjenesten. Er man enda heldigere, er behandlingen kjent og tilgjengelig. Stadig flere opplever at behandlingen er avvist – ikke nødvendigvis fordi den ikke har god nok effekt, men fordi den rett og slett er vurdert for dyr.

De aller fleste behandlingene er ikke kurative. De er symptomlindrende. Da er behovet for kompetanse i primærhelsetjenesten og hjelpetilbudet i kommunen helt avgjørende: kunnskap hos fastlegen, hos fysio- og ergoterapeut – og i hjelpeapparatet for øvrig. Altfor mange pasienter opplever at dette er en stor mangelvare i dag. Slik kan det ikke være.

SIST I KØEN? Prioriteringsmeldingen stadfestet at sjeldenhet ikke skulle være et særskilt kriterium for prioritering av behandling. Betalingsvilligheten kunne være noe høyere ettersom antallet pasienter likevel var få, og for de mest sjeldne kunne en akseptere et svakere dokumentasjonskrav. «Nye Metoder» er systemet som vurderer og beslutter hvilken behandling som kan tilbys. Hva er de sjeldnes erfaringer med dette systemet? Er det en likeverdig tilgang til nye behandlingsmetoder? Eller er tilgangen i praksis stengt fordi dokumentasjonen er for svak, og fordi avstanden mellom høye priser og betalingsvilligheten er for stor?

Nye Metoder er nå i ferd med å bli evaluert. Erfaringer tilknyttet til sjeldne diagnoser må vurderes særskilt, og det må sannsynliggjøres at sjeldne sykdommer også i praksis får tilgang til ny behandling på samme nivå som andre. Det er en stor utfordring at dokumentasjon av en behandlingseffekt ofte blir mangelfull. Ikke på grunn av slett arbeid, men fordi det er for få pasienter. Når behandlingen ikke er kurativ, men symptomlindrende, er det lett å forstå at det kan være krevende å nå opp når prioriteringer skal gjøres.

PASIENTENS BEHOV. Hvem som defineres som sjelden, ble endret i 2019, og flere pasientgrupper inngår nå i definisjonen. Definisjonen er forankret i prevalens. Den tidligere definisjonen var tydelig på at sykdommen, i tillegg til prevalens, både måtte være medfødt og ha sammensatte symptomer. Dette kravet er nå borte.

Funksjonshemmedes Fellesorganisasjon (FFO) har i lang tid etterlyst en behovskartlegging – særlig for dem som nå regnes som sjeldne etter den nye definisjonen. Behovene er svært ulike, og strategien bør beskrive hvordan man kan sikre likeverdige tilbud for alle. Dersom strategien tar mål av seg til å vurdere endringer i organisering og dimensjonering av tjenestetilbud, anbefaler vi på det sterkeste at endringene forankres i oppdatert og konkret kunnskap om behovene til dem tjenestene er til for – pasienten.

LIKESTILLING? Personer med en sjelden tilstand har ikke forventninger om særfordeler fordi de er sjeldne. De forventer de samme mulighetene som andre.

Det er vår erfaring at personer med en sjelden diagnose har en lengre vei å gå enn andre for å få behandling og riktig oppfølging. Gruppen er uensartet, og behovene er svært ulike.

Mitt håp er at strategien kan fungere som en stødig taburett, som kan gi sjelden-pasienten mulighet til å «hente godene» fra vårt helse- og velferdstilbud på samme nivå som alle andre. Det er likestilling – og det gir mulighet for likeverd.

Ingen oppgitte interessekonflikter

Dagens Medisin, fra Kronikk og debattseksjonen i 03-utgaven