Beslutningsforum legger feilaktige premisser til grunn for avgjørelsene

Kronikk: Fredrik Schjesvold, leder Oslo Myelomatosesenter, på vegne av Norsk myelomatosegruppe

EN NYLIG STUDIE viste at Beslutningsforum opererer i henhold til instruks ved sine avgjørelser. Dette er bra og prioritering er en nødvendighet for det norske helsesystemet. Problemet oppstår når manglende kompetanse gjør at Beslutningsforum legger feilaktige premisser til grunn for avgjørelsene.

Studien var ikke egnet til å fange opp dette.

MANGLENDE FORSTÅELSE. Nylig ble belantamabmafodotin (Blenrep), en medisin for tungt behandlet myelomatose, avslått, uten en reell økonomisk vurdering, på grunn av manglende forståelse av hva alternativene er, og til tross for at Beslutningsforum har blitt informert om dette fra «eksperter», inkludert meg selv. Manglende kompetanse og forståelse kombinert med liten lydhørhet for eksperters tilbakemeldinger, leder dessverre til slike avgjørelser som ikke er i tråd med intensjonen.

I den aktuelle saken ble legemiddelet avslått fordi «Det er ikke dokumentert at belantamabmafodotin (Blenrep) har en klinisk nytte som tilsier at legemiddelet kan ha en høyere pris enn andre tilgjengelige behandlingsalternativer». Det er altså ikke at det er for dyrt i forhold til gevinsten, det er fordi Beslutningsforum mener at det ikke eksisterer noen gevinst.

Avgjørelsen fra Beslutningsforum er basert på flere premisser, hvorav alle er gale.

EMA-GODKJENT. Det enkleste argumentet er jo at hvis sitatet ovenfor hadde vært korrekt, nemlig at det ikke er en noen klinisk nytte overfor andre tilgjengelige alternativer, så hadde ikke medikamentet blitt godkjent av EMA, noe det jo har. EMA sier at “the medicine addresses an unmet medical need and the benefit of immediate availability outweighs the risk from less comprehensive data than normally required”. Det er altså godkjent fordi den kliniske nytten er så stor, i sterk kontrast til Beslutningsforums konklusjon.

IKKE AKTUELL KOMPARATOR. Beslutningsforum har valgt panobinostat i kombinasjon med bortezomib og dexametason som komparator i en forenklet vurdering, til tross for at tilbakemeldingen de har fått fra eksperter sier at panobinostat ikke er aktuelt for denne populasjonen. Bakgrunnen for at panobinostat er markedsført, er en studie i pasienter som hadde fått 1-3 tidligere linjer, og hvor ingen var refraktære for proteasomhemmer. Belantamabmafodotin (Blenrep) er markedsført i pasienter som har fått minst 4 tidligere linjer, og hvor alle er refraktære for proteasomhemmer. Disse pasientpopulasjonene er derfor ikke overlappende i det hele tatt, og panobinostat kan ikke være en komparator for denne gruppen. Dette illustreres av at det i 2021 ble solgt totalt 26 kapsler panobinostat totalt i Norge, ifølge Farmastats salgstall, tilsvarende ca. 4 sykluser, sannsynligvis til 1 eller 2 pasienter. Dette er altså noe vi i praksis ikke bruker i det hele tatt i Norge. Beslutningsforum ble informert om dette, men valgte å se bort fra det.

ET PROBLEM. Den andre faktoren er at Beslutningsforum ikke forstår hvordan senlinje kreftbehandling foregår, og dette er et problem som går utover denne ene metodevurderingen. La oss se bort fra at panobinostat ikke er dokumentert, ikke virker og ikke brukes i Norge, og akseptere Beslutningsforums konklusjon om at panobinostat skal gis til disse pasientene. Etter 1-2 sykluser med panobinostat vil pasientene progrediere igjen. Hva skal man da gjøre? Da må jo selv Beslutningsforum være enig i at panobinostat ikke er et alternativ og at Blenrep har en klinisk nytte. Det samme kan man si hvis man bruker andre medikamenter i stedet for, det vil si før, Blenrep. Beslutningsforum ble informert om dette, men valgte å se bort fra det.

Generelt forstår de ikke at en senlinjebehandling ikke fortrenger noe annet, den kommer i tillegg, uavhengig av hvilken rekkefølge man gir behandlingen i. Og i denne situasjonen har Blenrep større nytte enn noe annet som foreløpig er vurdert for senlinje myelomatosebehandling. I SLVs rapport er forventet levetid for disse pasientene 3-5 måneder, mens overlevelse i kliniske studier med Blenrep viser en overlevelse på 13,7 måneder. Det er denne gevinsten man må vurdere Blenrep utfra. Beslutningsforum ble informert om dette, men valgte å se bort fra det.

ANBEFALES TIL SLUTT. Det nevnes i Beslutningsforums vurdering at panobinostat trekkes frem i handlingsprogrammet for myelomatose som relevant for denne gruppen. Det er riktig at panobinostat nevnes, som noe man kan prøve til slutt, etter at man har prøvd alt annet. Det som derimot ikke nevnes er at at Blenrep anbefales før panobinostat, og at panobinostat anbefales sist av alle medikamenter, på grunn av den lave forventede effekten, noe som gjenspeiles i bruken beskrevet ovenfor. Dette visste Beslutningsforum, men valgte å ikke skrive det i rapporten.

Vi er alle enige i prinsippene for Nye Metoder, men det er forstemmende å se hvor lav kompetanse disse vurderingene gjøres med, og hvor lite systemet er villig til å lytte til råd de får fra innhyrede eksperter. Med avslaget på Revlimid vedlikehold i friskt minne, er vurderingen av Blenrep likevel et nytt bunnpunkt.