Skuffet over CAR-T-avgjørelsen

Mandag ble det klart at to nye genterapier – såkalt CAR-T-behandling – fikk nei av Beslutningsforum for innføring i det offentlige for å behandle diffuse storcellete B-cellelymfomer.

– Jeg er skuffet på vegne av pasientene, sier overlege Harald Holte ved Radiumhospitalet til Dagens Medisin etter at avgjørelsen til Beslutningsforum ble kjent mandag. 

Holte forklarer at CAR-T-behandlingen, som har vært oppe til behandling i Nye metoder, er tredjelinjebehandling for diffuse storcellete B-cellelymfomer.

– Det er en aggressiv type lymfekreft som utgjør 350 nye pasienter per år i Norge. To av tre blir kurert ved førstelinje, forklarer Holte.

Ved 2 linjesbehandling for ellers friske pasienter under 70 år og som har effekt av ny behandling, gis konsoliderende høydosebehandling med tilbakeføring av egne stamceller (HMAS), forklarer han.  

15-20 pasienter årlig
Holte peker på at flere studier viser at minst 50 prosent av pasientene oppnår komplett remisjon av CAR-T-behandlingen, og et lite mindretall av disse har hittil fått tilbakefall, slik at det er håp om at 40 prosent blir kurert. 

Behandlingen er antatt å være aktuell for 15-20 pasienter i Norge årlig på indikasjonen i søknaden.

Data fra studiene på tisagenlecleucel (Kymriah) og axicabtagene ciloleucel (Yescarta) er presentert i blant annet det prestisjetunge tidsskriftet New England Journal of Medicine.

– Godkjent i andre land
– Dette er godkjent innenfor nasjonale helsebudsjett i land det er naturlig å sammenligne seg med. Land som Sverige og England og en rekke europeiske land på kontinentet i Vest-Europa har godkjent dette. Her vil Norge skille seg ut, sier han. 

Stig Slørdahl, leder for Beslutningsforum, presiserte i dag at Danmark har valgt å si nei til den nye genterapien. Til det, har Holte følgende kommentar:

– Man behøver ikke alltid sammenligne seg med dem som sier nei. Men ut i fra de økonomiske kalkylene som Statens Legemiddelverk (SLV) har forutsatt, så er vi ikke vi i fagmiljøet overrasket. 

Legemiddelverket har i metodevurderingen av begge CAR-T-terapiene konkludert med at den «estimerte gevinsten i totaloverlevelse og kvalitetsjustert overlevelse» er svært usikker, sammenlignet med kjemoterapi.

Kritisk til vurderingsgrunnlag
Holte viser til at SLV legger til grunn at flere av pasientene gjør det bedre med dagens standardbehandling for gruppen av pasienter som mottar CAR-T-behandling, enn det firmaene har forutsatt i sine beregninger og som fagmiljøet i Norge mener.

– En annen sak er at livskvaliteten etter denne behandlingen er rimelig god, og bedre enn etter ytterligere tung kjemoterapi. Men dette har muligens ikke kommet frem i dokumentasjonen som er sendt inn til SLVs metodevurdering, sier han.

– Vår formening i fagmiljøet er at overlevelsen over tid for pasientene som har fått denne behandlingen er stabil, sett i forhold til annen tredjelinjebehandling. Men dette er det litt for tidlig å konkludere sikkert med, for vi har ikke hatt tilstrekkelig lang observasjonstid. 

Tror regnestykket blir annerledes
Bakgrunnen for at Beslutningsforum mandag sa nei til å innføre CAR-T for B-cellelymfom, var at behandlingen ikke var å anse som kostnadseffektiv.

Holte tror dette regnestykket vil se annerledes ut når observasjonstiden blir lengre.

– Kostnadseffektiviteten blir nok bedre, når vi får mer data.

Interessekonflikter: Harald Holte har mottatt forskningsbidrag som har gått til avdelingen, og foredragshonorar fra flere selskaper som markedsfører CAR-T produkter. (Novartis, Celgene og Gilead).