Fremtidens kreftbehandling: Persontilpasset behandling krever tilpassede metoder

Persontilpasset medisin har for alvor gjort sin inntreden som den ledende behandlingstypen for visse typer kreft. Ny kunnskap gjør det mulig å tilby mer presis og målrettet diagnostikk og behandling. Kreft er en sykdom som skyldes genfeil i kreftcellene. Persontilpasset medisin angriper direkte eller indirekte denne genfeilen, som kan være årsaken til ulike former for kreft. En ny behandling for brystkreft kan også benyttes for lungekreft for eksempel hvis det er samme genfeil som driver kreftutviklingen.  

Dette kan gi bedre behandling til personer som vil ha nytte av den, og samtidig unngå unødig behandling av pasienter som ikke vil ha effekt av den.  En bedre og mer målrettet behandling vil ikke bare ha betydning for den enkelte pasient, men også bidra til at ressursene i helsetjenestene brukes mer fornuftig. Dette er en av løsningene på bærekrafts-utfordringene som norsk helsetjeneste står overfor.

For femte året på rad, forener Oslo Cancer Cluster, Kreftforeningen og Legemiddelindustrien (LMI) krefter under Arendalsuka på torsdag, for å sette søkelyset på fremtidens kreftbehandling og hvordan vi kan sikre at norske pasienter får tilgang til de nyeste innovasjonene.

Annerledes data – store utfordringer

Molekylærbiologisk og genetisk kunnskap har ført til at man innen medisinen har en helt annen forståelse av sykdomsforløpet og årsaken til sykdom. Denne innsikten er årsaken til at man både kan målrette behandlingen og finne de pasientene som vil ha nytte av den spesifikke behandlingen.

Utviklingsprogrammene har endret fokus fra statistisk sannsynlighetsvurderinger til mer årsak-virkningssammenhenger. Samtidig er datagrunnlaget for de helseøkonomiske modellene endret. Disse modellene baseres på statistisk sannsynlighet for effekt i motsetning til biologisk årsak-virkning forståelse.

En stor utfordring med inntoget av persontilpasset medisin, er hvordan man i Norge vurderer og måler helsegevinst. Systemet her er tilrettelagt for å gjøre vurderinger for større pasientgrupper, som dermed gir bredere statistisk grunnlag for å dokumentere at behandlingen er effektiv. Mens moderne behandling, som i økende grad baserer seg på bedre forståelse av sykdomsmekanismen, innebærer behandling av mindre pasientgrupper for å dokumentere effekt og sikkerhet av behandlingen, gir et mer usikkert datagrunnlag for de tradisjonelle beregningsmodellene for helseøkonomiske effekter som baseres på statistiske modeller.

For eksempel vil systemet i dag vurdere effekten av legemidler for sykdommer som prostatakreft eller lungekreft, mens persontilpassede behandlinger i stedet rettes mot spesifikke genforandringer som kan oppstå ved flere kreftsykdommer, uavhengig av hvor i kroppen kreften oppstår.

Med dette oppstår tre utfordringer med dagens system:

1) Dokumentasjon for effekt av persontilpasset medisin er ofte basert på få pasienter, kort oppfølgingstid, nye effektmål, og annerledes studiedesign, som gjør måling av kost-nytte vurderinger for helsetjenesten mer statistisk usikker enn det man har vært vant til.

2) Persontilpasset medisin gis ofte i mange ulike kombinasjoner og rekkefølger for hver enkelt pasient. Det er i praksis umulig å gjøre kostnad-nytte-vurderinger av alle mulige behandlingsvarianter. Myndighetene vet dermed ikke hvor mye helsegevinst de kan regne med per pasient.

3) Når helsegevinsten av behandling av en genforandring er dokumentert ved, eksempelvis, brystkreft, er den ikke nødvendigvis dokumentert for alle de andre sykdommene der genforandringen kan oppstå. Dermed vet ikke myndighetene hvilken helsegevinst som oppnås ved de andre sykdommene.

Alle diss tre problemstillingene fører til at nye medisiner ikke alltid tas i bruk . Dette til tross for at forskningsmiljøene og klinikere mener det er stor sannsynlighet for at behandlingene har effekt for pasientene.

Nytenkning og felles løsninger.

Dagens system mangler den avgjørende fleksibiliteten for å virkelig tilrettelegge for bruken av persontilpasset medisin. Dersom vi skal sikre pasienter rask tilgang til de nyeste innovasjonene, er forutsigbarhet, fleksibilitet og fortgang i byråkratiet helt fundamentale faktorer.

Det var derfor gledelig å lese i Helsenæringsmeldingen tidligere i år, at det nå er en uttalt ambisjon fra Regjeringen å legge til rette for bruk av personligtilpasset medisin.

Ett av de fem kriteriene norske beslutningstagere bruker for å vurdere om nye legemidler kan tas i bruk, er vurdering av helsegevinsten legemidler gir. Med persontilpasset medisin ser vi at effekten ofte blir vurdert som usikker. Da vil beslutningstagerne som regel kreve en betydelig prisreduksjon som kompensasjon for usikker helsegevinst. Ofte bes det om atskillig større prisavslag enn det andre land gjør. Slike norske særkrav kan være vanskelig for en internasjonal leverandør å etterkomme. Resultatet vil bli at norske pasienter ikke får tilgang til persontilpasset medisin, mens pasienter med samme diagnose i andre land får behandlingen.

Derfor mener jeg det er viktig at vi fortsetter å styrke samarbeidet og dialogen mellom industrien og det offentlige. Alle ønsker at norske pasienter skal få tilgang til den beste behandlingen. Alle ønsker et bærekraftig helsevesen.

Derfor må vi jobbe sammen for å få på plass:

• Tester og utstyr for å finne mutasjoner og biomarkører
• Nok personell med tilstrekkelig kapasitet til å gjøre teser og analyser av mutasjoner
• Nye kriterier for vurdering av effekt av nye legemidler innen persontilpasset medisin
• Nye løsninger for å godkjenne slike legemidler for bruk og finansiering
• Budsjett for å støtte den offentlige strategien for persontilpasset medisin
• Lovhjemmel for deling av pasientsensitive data mellom institusjoner og for forskningsformål

Offentlig-privat samarbeid

I Helsenæringsmeldingen fra 2019, blir det presisert at behovet for samarbeid mellom det offentlige og industrien er viktig for å utvikle flere verktøy og mekanismer som vil sikre bruk av de mest effektive, nye produktene. Norge har kompetanse egnet for både utvikling og implementering av persontilpasset medisin. Og Helsenæringsmeldingen viser definitivt ambisjoner om at Norge i større grad vil ta del i den rivende utviklingen som pågår globalt.

De politiske signalene er der- og vi i industrien står klar til å hjelpe!