Sjeldendagen 2022: Gjør vi nok for sjeldenpasientene?

Det hersker forsiktig optimisme på sjeldenfeltet. Men fortsatt har vi en lang vei å gå om vi skal gi sjeldenpasientene det helsetilbudet de fortjener.

Vi har et sjeldent godt utgangspunkt.

I år feirer vi for første gang Sjeldendagen med en ferdigstilt strategi for sjeldne sykdommer. Endelig har vi et konkret veikart for hvordan vi skal utrede, stille riktig diagnose og gi behandling til de med sjeldne diagnoser. Sjeldenstrategien er et vannskille som viser at vi som samfunn endelig tar disse pasientgruppene på alvor.

Det er på tide.

De få er mange

Teller man opp antall personer per sjeldne diagnose, kommer man ofte ikke langt. Men globalt lever totalt 300 millioner mennesker med en sjelden sykdom. Med andre ord - de få er mange. Vi kjenner i dag til mer enn 6000 ulike sjeldne diagnoser. Svært mange lever med sykdommen sin fra de er barn.

I løpet av et livsløp vil pasienter med sjeldne tilstander og deres pårørende møte et stort antall helsepersonell med liten eller ingen kompetanse på akkurat sin diagnose. For pasienter vil det ta flere år før man får stilt den riktige diagnosen. Og enkelte vil oppleve at behandlinger og medikamenter som kan bedre livskvaliteten deres, ikke er tilgjengelig for dem.

Fikk egen strategi i fjor

Derfor har det vært helt nødvendig med en egen og sammenhengende strategi for pasienter med sjeldne sykdommer – noe vi i Norge ikke hadde før frem til august i fjor.

Med Sjeldenstrategien er det nå konkretisert mål og prioriteringer som skal sikre en bedre hverdag for disse pasientgruppene. Arbeidet som er lagt ned her er solid. I anledning Sjeldendagen bør den feires og anerkjennes.

Samtidig kan det ikke stoppe her. Vi trenger konkrete forslag og løsninger på hvordan målene kan oppnås. Og det må skje raskt.

For lang behandlingstid

Tidligere har jeg skrevet om at Norge ligger bakpå når det kommer til nye innovasjoner. I mange tilfeller har vi vendt tommelen ned for behandlinger som kunne bedret pasienters livskvalitet betraktelig og som er tilgjengelig i våre naboland.

Norske pasienter får dermed et dårligere tilbud av nye medisiner og behandlingsmetoder sammenliknet med pasienter i land som England, Danmark og Sverige. Også saksbehandlingstiden og prosessen med å introdusere nye behandlingsmåter går rett og slett for langsomt i landet vårt.

I tillegg viser en gjennomgang av Legemiddelindustrien, at Beslutningsforum avviste rekordmange søknader om nye behandlinger i 2021. Spesielt var det behandlinger av sjeldne sykdommer som ble avvist.

Det nåværende systemet er ikke rigget for å følge den rivende medisinske utviklingen. Det norske godkjenningssystemet klarer ikke å gjøre raske nok justeringer og håndtere moderne, avanserte og persontilpassede behandlinger. Når over en tredjedel av legemidler under utvikling er til sjeldne sykdommer eller avanserte terapier, sier det seg selv at det er disse pasientgruppene som svært ofte viser seg å bli hardest rammet.

Pasientene må involveres

Skal vi gjøre fremgang på feltet, må pasienter involveres i større grad. De må lyttes til.

Sjeldenpasienter er ofte en neglisjert gruppe – det er ikke alltid lett å bli hørt når det er få enkeltindivider per diagnose og interesseorganisasjonene har beskjedne medlemstall.

Jeg beundrer de enkeltpersonene som brenner for diagnosen sin og kjemper for å utgjøre en forskjell for sine medpasienter – enten det er gjennom å fronte sykdommen i media, være talsperson for sin organisasjon eller drive opplysningsarbeid i ulike forum. De fortjener trampeklapp for å dra et lass som ikke skulle behøve å være så tungt.

Må jobbe samlet

Når vi markerer Sjeldendagen 28. februar, er det likevel med større optimisme enn på lenge. Sjeldenstrategien har gitt oss en felles plattform for samarbeid. Dedikerte aktører i hele helsektoren virker klare til å brette opp ermene og jobbe sammen for å oppnå målsettingene i strategien.

Å være en engasjert støttespiller og alliert av personer med sjeldne diagnoser har aldri vært viktigere. Det vet både vi i Takeda og andre med oss.

Vi skal jobbe utrettelig for å vise at vi tar sjeldenpasienter på alvor – hver eneste dag.