Postivt fra Nye Metoder i oppfølging av IMPRESS-studien

Nye Metoder og Beslutningsforum har vært gjenstand for til dels hard kritikk fra både legemiddelindustri, klinikere og pasientorganisasjoner de siste årene. Det var derfor på sin plass at Solberg-regjeringen bestemte seg for å evaluere ordningen, og i november 2021 kom rapporten fra PROBA, som pekte på flere utfordringer. De viktigste funnene som er blitt trukket frem er mangel på tillit mellom partene, den lange saksbehandlingen i Legemiddelverket samt manglende kliniker-involvering i beslutningsprosessen.

CONNECT er et privat-offentlig samarbeid som arbeider for å innføre persontilpasset medisin på en vitenskapelig - og smart måte. Arbeidet i CONNECT er organisert i fire arbeidsgrupper og inkluderer legemiddelindustriselskaper, de regionale helseforetakene (onkologer og tildels fagdirektører) med de offentlige aktørene FHI, SLV og Sykehusinnkjøp som observatører. Kreftforeningen har også en viktig plass i samarbeidet.

Noe av det viktigste CONNECT har oppnådd er å bygge opp tillitt mellom partnere og sentralt i dette arbeidet står IMPRESS-studien. Dette er en utprøver-initiert studie der man prøver ut allerede godkjente medisiner på nye indikasjoner, sakalt «off-label bruk». Det skal også nevnes at InPreD er en viktig del av hele bildet og skal sørge for en nasjonal diagnostikk som grunnlag for presisjonsmedisin. Dette har vært mulig å få til ved at legemiddelselskaper har inngått separate avtaler gjennom IMPRESS, ved at de betaler en fast kostnad og donerer studiemedisin gratis mens IMPRESS-studien pågår. En viktig del av diskusjonen har dreid seg om hvordan disse medisinene skal finansieres videre etter at selve IMPRESS-studien er avsluttet, for de pasientene som har en definert klinisk respons etter behandlingen. Dette kalles ekspansjonskohorter.

Etter en henvendelse fra styringsgruppen i CONNECT, bestemte nylig Nye Metoder ved fagdirektørene i helseforetakene at spesialisthelsetjenesten i det offentlige overtar betalingsansvar hos disse pasientene, gitt at legemiddelselskapene betaler de første 16 ukene av for ekspansjonskohortene. Dette er et meget gledelig og viktig vedtak. Man skal med andre ord ikke måtte gå den tidkrevende veien om en kost-nytte analyse hos Legemiddelverket først. I praksis er dette etter mitt syn, en form for «pay for performance», som også burde åpne veien for nytenkning og andre finansieringsløsninger for preparater som ikke inngår i IMPRESS.

Det er fremsynt av IMPRESS`studieledelse at man har avtaler om datadeling fra lignende studier i Nederland og Norden. IMPRESS er en studie for kreftpasienter med langt fremskreden sykdom som har gjennomgått all standardbehandling etter nasjonale retningslinjer. Det er nok uvant og ufordrende fra et regulatorisk perspektiv at en utprøverinitiert, off-label studie ender opp med en «off-label godkjenning», selv om den er begrenset til en liten gruppe pasienter, basert på respons i studien. De ulike legemiddelselskaper har inngått studie-avtaler for IMPRESS, men som ikke uten videre gjelder oppfølging etter studien (ekspansjonskohortene). Dette er jo løsbart, men kostnadene henger også sammen med det totale antall pasienter i kohortene.

 Dette er usedvanlig gode nyheter for pasientene og vil forhåpentligvis også kunne sette en ny standard hva gjelder klinikerinvolvering og viktigheten av kliniske erfaringer på tvers av indikasjoner. Dette vil også innebære en bedret diagnostikk nasjonalt, som er forankret i InPred-prosjektet i CONNECT. Jeg ser også her en gryende anerkjennelse av man har begynt å tenke på godkjenning på basis av genprofiler og ikke nødvendigvis låst til hvor svulsten er lokalisert i kroppen.

Det vil på et tidspunkt oppstå spørsmål knyttet til legemidlenes fremtidige indikasjoner og bruk. Å få et legemiddel regulatorisk godkjent for en bestemt sykdomsgruppe krever en lengre utprøving, en lang rekke krav til dokumentasjon og godkjenning i den europeiske legemiddelmyndigheten EMA. Og man kommer ikke utenom at det er et kostnadsspørsmål.

Uansett er dette gode nyheter, og sammen bør vi kunne løse de utfordringer som kan oppstå, før brikkene er på plass.