Får pasienter med sjeldne, alvorlige sykdommer like god legemiddelbehandling som pasientene i våre naboland?

Stortinget vedtok i fjor en ny prioriteringsmelding for helsevesenet. Ett av de førende prinsippene i denne meldingen er at alle pasienter skal ha rett til likeverdig behandling. Likevel opplever vi at det er vanskeligere for små, eller svært alvorlig syke, pasientgrupper å få tilgang til nye innovative legemidler i Norge, nettopp fordi sykdommen deres er så alvorlig.

EMA har en sentral rolle i å tilrettelegge for utvikling og godkjenning av legemidler. For noen type legemidler har EMA utviklet egne regler. Dette gjelder legemidler for alvorlige sykdommer hvor det ikke finnes et eksisterende behandlingsalternativ eller det er små pasientgrupper.

Det finnes flere ulike ordninger for disse legemidlene, Oprhan drugs, PRIME og MA Under Exceptional Circumstances  (det vil si legemidler for alvorlige sykdommer hvor det eksempelvis foreligger begrensede behandlingsalternativ, det er små pasientgrupper, eller stort behov for behandling).

Reglene skal sikre raskere tilgang gjennom evaluering og godkjenning av legemidler til sykdommer der det finnes få behandlingsalternativer, eller der hvor etikken skaper begrensninger i mulighetsrommet for å gjennomføre kliniske studier.

Hvorvidt et godkjent legemiddel skal refunderes i Norge avgjøres imidlertid først etter en «metodevurdering», hvor Statens Legemiddelverk vurderer kostnadseffektiviteten til legemiddelet.

I Norge vurder vi alle legemidler etter de samme helseøkonomiske kriteriene. Det er oppsiktsvekkende at EMA har definert disse legemidlene som kritiske og definerer dem inn i ulike raske godkjenningsforløp, men at Norge ikke følger opp med ordninger som legger til grunn den samme dokumentasjonen for videre helseøkonomisk behandling.

Eksempelvis vil Legemiddelverket mene at dokumentasjonsgrunnlaget til et legemiddel er «umodent» hvis det kliniske utviklingsprogrammet bygger på Orphan drug, PRIME eller MA Under Exceptional Circumstances, og de vil i all hovedsak avslå som følge av usikkerhet i dataene. 76% av avslagene av onkologilegemidler i 2016 var grunnet usikkerhet i kostnadseffektivitet.

Jeg mener at det i alt for liten grad tas hensyn til at EMA på et tidlig tidspunkt har vurdert at det ikke er mulig og eller hensiktsmessig å fremskaffe et større datagrunnlag for Orphan drug, PRIME eller MA Under Exceptional Circumstances. Det er vanskelig å forstå hvorfor krav til metodevurderingen skal være lik for alle legemidler i Norge. Her kan det virke som Legemiddelverket har en egen agenda.    

Problemet med tilgang på medisiner for sjeldne og svært alvorlige sykdommer er kjent, og regjeringen adresserer temaet i sin Prioriteringsmelding. Der skisseres det en løsning på problemet: «Etablere en ordning der det ved vurdering av tiltak rettet inn mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, der det ofte ikke finnes god dokumentasjon av nytten, kan aksepteres høyere ressursbruk enn for andre tiltak. Rammene for et slikt system utredes nærmere, bl.a. knyttet til strenge krav til monitorering for å dokumentere nytten av behandling, system for reevaluering og mekanismer for å motvirke uønskede tilpasninger fra legemiddelindustrien». Dette er foreløpig ikke innført.

Man må ikke forstå dette som at jeg er uenige i at disse produktene skal gjennomgå en metodevurdering. Det skal naturligvis gjøres en vurdering av disse legemidlene! Jeg mener imidlertid at prioriteringsmeldingen gir større rom for å tillate og vekte enkelte av kriteriene for disse gruppene opp og usikkerheten i analysene ned, og ikke motsatt.

Det er på tide at det etableres en ordning i tråd med Prioriteringsmeldingen, som gjør at disse legemidlene kan bli tilbudt pasienter. I dag opplever vi at alvorlige syke pasienter ikke tilbys tilgjengelig behandling. Disse pasientene har ikke tid til å vente.