Klare for beslutning om «verdens dyreste legemiddel»

Spinal muskelatrofi er en genetisk sykdom som skyldes en feil på SMN1-genet.

Sykdommen fører til tap av nerveceller og muskelsvinn, og forkortet livslengde. 

Nå skal Beslutningsforum, forumet som tar avgjørelser om innføring av nye metoder i den offentlige helsetjenesten, ta stilling til om legemiddelet  onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) kan tas i bruk i behandling av sykdommen. 

Legemiddelet har tidligere blitt omtalt som det dyreste legemiddelet i verden, med en pris på 2,1 millioner dollar i USA, tilsvarende rundt 20 millioner kroner.

I juni fattet Beslutningsforum et historisk vedtak om å åpne for å inngå en resultatbasert avtale om legemiddelet.

- Den vanskeligste saken

Dagens behandling mot sykdommen sto i sentrum for en debatt med svært høy temperatur for noen år tilbake. Nusinersen (Spinraza) er også en svært kostbar behandling og daværende leder Lars Vorland omtalte saken om innføring som den vanskeligste saken forumet noen gang hadde behandlet.

Forskjellen på nusinersen, som i dag er i bruk for barn, og legemiddelet som nå skal vurderes, er at det første er en livslang behandling og det andre er en engangsbehandling. 

Settingen er også endret siden innføringen av nusinersen i 2018.

Oppdager sykdom tidlig

Forrige måned startet for første gang nasjonal nyfødtscreening av spinal muskelatrofi i Norge. Det er ventet at screening vil kunne avdekke rundt syv tilfeller i året.

Screeningen kan være med på å påvirke beslutningen som skal fattes på mandag. 

Ved å screene nyfødte vil det nå være mulig å oppdage sykdommen allerede før barna får symptomer, og starte behandling på et tidligere stadium.

Oslo universitetssykehus, som har ansvaret for screeningprogrammet, har pekt på at det kan være enda viktigere med tidlig diagnose ved bruk av dette SMA-legemiddelet. Det vil være mulig ved nyfødtscreening.

Dette ble i sommer på ny påpekt av leder Terje Rootwelt ved Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetetssykehus, som beskrev medisinen som "en åpenbart veldig spennende behandlingsmulighet".

Rootwelt er i dag Helse Sør-Øst-sjef og medlem i Beslutningsforum.

Tilsammen skal Beslutningsforum ta stilling til ti behandlinger, ifølge sakslisten.  Møtet avholdes i Oslo mandag klokken 9.