Rådyre legemidler innført uten kostnadsvurderinger

Fra 1. januar i år ble reglene slik at alle nye medisiner skal metodevurderes av Statens legemiddelverk (SLV) før de kan tas i bruk. Det innebærer at det skal gjøres en vurdering av nytte, ressursbruk og alvorlighet også for legemidler som tas inn i blåreseptordningen.

Tidligere var det en «bakdør» for legemiddelselskapene inn i refusjonssystemet fordi legemidler som ble gitt på individuell refusjon ikke var underlagt samme krav til vurdering som andre legemidler.

– Dette har vært en åpen dør som har gitt noen tilgang til legemidler uten at de er vurdert faglig eller økonomisk. Regningen har vært sendt folketrygden. Nå tetter vi dette hullet ved at alle legemidler skal vurderes på samme måten, sa helseminister Bent Høie (H) da han presenterte endringene i prioriteringsmeldingen i 2016.

Uavklart
Et halvt år etter at endringene trådte i kraft står helsemyndighetene overfor nye utfordringer, for hva med legemidlene som allerede er tatt i bruk?

– Vi har en rekke legemidler som er tatt i bruk i dag som vi antar ikke oppfyller prioriteringskriteriene. Det er ikke avklart hva vi skal gjøre med disse legemidlene, sier Elisabeth Bryn, enhetsleder i Statens legemiddelverk.

Et slikt legemiddel er eculizumab (Soliris). Legemiddelet er allerede i utstrakt bruk på individuell stønad for to sjeldne sykdommer, og selskapet har søkt EMA-godkjenning for ny indikasjon for å behandle pasienter med sykdommen myasthenia gravis. Dette er en sjelden autoimmun lidelse som fører til muskelsvakhet og lammelse. Øyner rammes oftest først, men sykdommen kan også angripe all tverrstripet muskulatur og bli livstruende.

Eculizumab gis som intravenøs infusjon for å redusere symptomer for pasienter som ikke har nytte av annen behandling.

Les også: Disse 12 legemidlene gir prioriteringstrøbbel

4,4 millioner per pasient
I 2017 var det 20 pasienter som fikk eculizumab i Norge til en prislapp på 87,4 millioner kroner årlig, ifølge tall fra Reseptregisteret. Det vil si at legemiddelet koster 4,4 millioner kroner per pasient årlig. Ettersom behandlingen er kontinuerlig er dette trolig langt over det myndighetene normalt anser som kostnadseffektiv behandling. 

Legemiddelet er tatt i bruk uten at det er gjennomført en vurdering av kostnadseffektiviteten, og det er heller ikke bestilt en slik vurdering. I mars 2017 valgte Bestillerforum å ikke be om en slik utredning ettersom finansieringsansvaret lå hos Folketrygden. Nå er legemiddelet ett av om lag 60 legemidler hvor finansieringsansvaret vurderes overført til sykehusene.

– Dette er ett av legemidlene som trolig må vurderes på nytt. Det blir en veldig krevende prosess å håndtere disse legemidlene. Det må gjøres noe for å få lavere priser, sier Bryn.

Selskapet Alexion, som markedsfører eculizumab, skriver i en e-post til Dagens Medisin at prisen avspeiler den verdien legemiddelet gir til pasienter, pårørende og samfunn, samt investeringer som ligger bak utviklingen av dette og fremtidige legemidler.

– Det er viktig å huske på at kostnadene og risikoen ved investering er fordelt på vesentlig færre pasienter sammenlignet med mer vanlige sykdommer. Vi søker dialog med myndigheter over hele verden for å finne ansvarlige og bærekraftige finansieringsløsninger, slik at pasientene får nytte av våre legemidler, skriver kommunikasjonsansvarlig Zeyna Ballée i Alexion.

Les LMI-svar: - Norge er et lite marked

Kan bli strengere
På listen over legemidler som sykehusene skal overta finansieringsansvaret for, står en rekke andre dyre legemidler som er tatt i bruk uten at det er gjort kostnadsvurderinger. Ti pasienter fikk i fjor legemiddelet Elosulfase alfa (Vimizim) til en samlet prislapp på over 57 millioner kroner, altså en årlig kostnad på 5,7 millioner kroner per pasient med den arvelige, medfødte stoffskiftesykdommen Mukopolysakkaridose type IV.

Enda dyrere per pasient er legemiddelet Alglukosidase alfa (Myozyme) til behandling av Pompes sykdom, en sjelden og arvelig muskelsykdom. Behandlingen kostet 5,8 millioner kroner per pasient i fjor. På listen finner vi også fire andre legemidler som årlig koster over fire millioner kroner per pasient. Syv av legemidlene koster staten over 30 millioner kroner årlig hver – uten at pengebruken er vurdert opp mot prioriteringskriteriene om nytte, ressursbruk og alvorlighet som alle nye legemidler må gjennom.

– Hva gjør dere med disse legemidlene?

– Det er ikke avklart. De som allerede har fått legemidlene får behandling inntil det er gjort en ny vurdering. I fremtiden kan kanskje evalueringen og oppfølgingen av effekt bli strengere. Det er alltid alternativkostnader, og når man velger å ta i bruk de kjempedyre legemidlene er det noe annet som ikke kan gjøres, sier Bryn i SLV.

Les også: «Like viktig som å starte en behandling, er å avslutte den. Det er touchy, men riktig»

Opp til Bestillerforum
Dagens Medisin har spurt Helse- og omsorgsdepartementet hva legemiddelmyndighetene skal gjøre med disse legemidlene.

– Det er de regionale helseforetakene som må vurdere hvilke etablerte legemidler som eventuelt skal opp i systemet for Nye metoder, skriver Bent Høie i en e-post til Dagens Medisin.

Fagdirektør Baard Christian Schem i Helse Vest leder Bestilerforum, som prioriterer hvilke legemidler som skal metodevurderes. Han sier Bestillerforum foreløpig ikke har tatt stilling til om eculizumab (Soliris) eller andre dyre legemidler som er tatt i bruk, skal opp til vurdering. 

– Etablerte metoder som vil være aktuelle for metodevurdering er de som er særdeles dyre per pasient, eller der de samlede budsjettkonsekvensene er veldig store. Men det er en annen terskel for å avslutte påbegynt behandling enn å ikke starte ny behandling på nye pasienter, sier han.