Ny rapport om å innføre metoder «på prøve»

Ved starten av fjoråret ga helse- og omsorgsminister Bent Høie sykehusene et oppdrag med mål om å tilrettelegge for innføring av persontilpasset medisin i helsetjenesten. Oppdraget gikk ut på å «utrede og implementere ordninger for midlertidig innføring og revurdering av nye metoder» i Nye metoder. Arbeidet har vært ledet av Helse Midt-Norge. Covid-pandemien førte i til en utsettelse, men nå er arbeidet sluttført.

Dagens Medisin har fått innsyn i sluttrapporten som onsdag ble oversendt til Helse- og omsorgsdepartementet, etter å ha vært behandlet i et møte mellom de administrerende direktørene i de regionale helseforetakene (RHF-ene) tidligere i måneden.

Til tross for at oppgaven var både å «beskrive nødvendige endringer» og å «sette opp en plan for å implementere endringene» konkluderer rapporten med at aktørene i Nye metoder i fellesskap må «operasjonalisere kriteriene og fastsette prosess for midlertidig innføring, inklusive hvordan usikkerhet skal håndteres i beslutningene og bruk av alternative prisavtaler».

«Arbeidsgruppen bes arbeide videre med dette.»

Det skuffer leder Daniel Heinrich i Norsk onkologisk forening:

– Jeg er glad for at man har sett det åpenbare behovet for et praktisk gjennomførbart system, og synes det er fint at det pekes på at kliniske fageksperter må involveres i større grad – men jeg kan ikke se at det kommer noen konkrete forslag til en ny ordning her.

Her kan du lese hele sluttrapporten. 

Hard nøtt

Utviklingen innen persontilpasset medisin har over tid vært en hard nøtt for helsetjenesten. Noen legemidler har fått midlertidig innføring med krav om ny vurdering, men det har ikke vært noen systematikk i behandlingen av hver sak.

Nylig omtalte Dagens Medisin at lymfekreft-leger ønsker å få på plass en løsning for et «fast track» for midlertidig innføring av spesielt lovende behandlinger.

Legene viste til den nye genterapien CAR-T som har vist effekt på pasienter med alvorlig lymfekreft, men som har fått tommelen ned for innføring med henvisning til usikker langtidseffekt, i tillegg til høy pris og en prisavtale som Beslutningsforum ikke ønsket å gå med på.

Da svarte leder for Beslutningsforum, Inger Cathrine Bryne, med å vise til arbeidet med rapporten som nå foreligger.

Større forventninger

Daniel Heinrich har selv deltatt i en referansegruppe og deltatt i diskusjoner imens arbeidet med rapporten har pågått.

– Jeg hadde betydelig større forventninger til dette arbeidet. Konklusjonen er korrekt – men den er for rund. Dette betyr at det også fremover vil bli diskusjoner om hvert enkelt medikament og hver enkelt indikasjon.

– Hva tror du det skyldes at det ikke kommer flere føringer?

– Det skal sies at det har vært vanskelig å komme med råd om hvordan dette skal gjøres. Det er en vanskelig oppgave. Likevel mener jeg at hvis man får et oppdrag, så bør man svare det ut. Jeg opplever at det har blitt lyttet til innspillene som har kommet, men nok en gang ender likevel arbeidet med en rapport som ikke får betydning.

– Og lagt i en skuff?

– Nei, den vil nok bli lest og diskutert – men da som et dokument som beskriver problemet.

Bør følge prioriteringskriteriene

Heinrich mener at det mest konkrete nye som fremkommer i rapporten er at det anføres at prioriteringskriteriene bør gjelde også ved midlertidig innføring av en metode.

– Jeg synes dette er legitimt. Vi har vedtatte prioriteringskriterier som politikerne støtter opp om. Vi snakker fort om kostnader på titallsmillioner. En midlertidig innføring kan vare i tre til fem år. Det ville være urettferdig om man ikke brukte kriteriene, men vil nok måtte være litt rundere i kantene i noen vurderinger, sier Heinrich.

– Snever tolkning

Legemiddelindustrien (LMI) som representerer legemiddelselskapene, mener rapporten er et viktig steg på veien mot mer systematikk i midlertidig innføring av legemidler.

– Det er bra at vi endelig har et rammeverk på plass, sier seniorrådgiver Hege Edvardsen i Legemiddelindustrien (LMI) til Dagens Medisin.

–  Selv om vi synes vi at de har tolket mandatet sitt litt vel snevert og kunne nok ønsket oss en rapport som ga noe tydeligere føringer og løsningsforslag.

Må finne veien

Edvardsen beskriver rapporten som et «veikart».

– Det viktigste for oss er at de sies at det skal settes opp klare kriterier i det man bestemmer seg for en midlertidig innføring, for eksempel at man skal bli enige om utfallsmål og hvilke data som skal samles inn. Det er kjempebra – for det er veldig viktig for firmaene med klare forventninger fra start om hva det er tenkt at industrien skal komme med.

– Når disse skal utformes og operasjonaliseres er det viktig at vi fra industrien er koplet inn i prosessen.

Rette representanter

Industrien er også positiv til at det økt kliniker- og brukerinvolvering vektlegges i rapporten.

– Men det er viktig at personene som får disse oppdragene er godt kjent med sykdomsområdet og pasientene som er direkte påvirket av beslutningene, og ikke generalister. De må være representanter for fag og pasient - ikke for system. 

Edvardsen understreker at rapporten kun er «et steg på veien».

– Før vi tester, vet vi ikke hvordan det vil fungere. Så nå handler det om å komme i gang og få prøvd dette ut.

–Hva tenker du om at det står at prioriteringskriteriene skal gjelde også i en slik midlertidig innføringsfase?

– Ingen er uenige i at man må prioritere, men det er viktig å huske på at dette er pasienter med et stort udekket medisinsk behov og lovende behandlinger, så det må være en del av vurderingen.

Krav om klar plan

Administrerende direktør Stig Slørdahl i Helse Midt-Norge hadde ikke mulighet til å stille til muntlig intervju med Dagens Medisin fredag, men har svart på skriftlige spørsmål per e-post.

På spørsmål om hvordan de foreliggende rapporten svarer på oppdraget, skriver Slørdahl:

–  Denne rapporten legger grunnlaget for en raskere innføring av en del nye metoder. Dette kan være metoder som det tar lang tid å samle relevante effektdata på, som for eksempel ved genterapi og adjuvant behandling, men det må allerede på beslutningstidspunktet være en klar plan om kriterier for en revurdering og hvilken kunnskapsgenerering som er nødvendig ved revurderingen. Fortsatt skal det være sannsynliggjort at prioriteringskriteriene er oppfylt, skriver Slørdahl.

I e-posten understreker Slørdahl også at det er en forutsetning av industrien blir med på en risikodeling ved midlertidig innføring.

– Helhetlig tilnærming

– Onkolog-leder Daniel Heinrich etterlyser konkrete forslag til en ny ordning for midlertidig innføring og mener ikke at han finner det i den foreliggende sluttrapporten. Hva er din kommentar til dette?

– Vurderingen vår er at denne rapporten legger grunnlaget for et videre arbeid med å operasjonalisere kriteriene og fastsette prosess for midlertidig innføring. Det arbeidet er allerede påbegynt og svarer ut noe av det Heinrich etterspør. I tillegg vil fageksperter bli involvert i den videre prosessen.

RHF-sjefen viser til at det ble vedtatt et rammeverk for alternative prisavtaler i fjor, og at også det danner grunnlag for midlertidig innføring.

– Vi har allerede tatt i bruk midlertidig innføring i noen få tilfeller, men vi har manglet en helhetlig tilnærming – som vi får nå, skriver Slørdahl.