Sa ja til hjertemedisin

GARDERMOEN (Dagens Medisin): Mandag morgen avholdt Beslutningsforum sitt junimøte. På agendaen sto en rekke ulike behandlinger mot en rekke sykdommer.

På møtet ble legemiddelet tafamidis (Vyndaqel) vurdert på ny.

Beslutningsforum har til nå sagt nei til innføring av legemiddelet til behandling av villtype eller arvelig transtyretin amyloidose kardiomyopati (ATTR-CM) hos voksne.

Lørdag kunne Aftenposten melde at en pasient nå har gått til sak mot staten for å få denne medisinen.

Fikk ja likevel

Til tross for at behandlingen har fått nei av Beslutningsforum, har én pasient fått behandlingen dekket av det offentlige som følge av et vedtak fattet av Statsforvalteren i Agder.

Statens helsetilsyn gikk inn i saken og konkluderte med at vedtaket var feil, men at mannen skulle få fortsette på behandlingen.

Den siste tiden har flere pasienter klaget på at de ikke får tilgang til behandlingen i det offentlige helsevesenet, og politikere har tatt til orde for at helseministeren må komme på banen i saken.

Det har statsråd Ingvild Kjerkol (Ap) kontant avvist. I sitt svar på et skriftlig spørsmål fra Frp-politiker Sylvi Listhaug i forrige uke, skrev ministeren at hun mener at det ikke ville være riktig av henne «å gripe inn i saken».

– Godt samarbeid

Nå får altså norske pasienter tilgang til behandlingen gjennom en såkalt pris-volum-avtale.

Legemiddelet kan benyttes fra 15. juli.

– Vi har vi besluttet at Vyndaqel (tafamidis) innføres og så har det vært et veldig godt samarbeid med det kardiologiske fagmiljøet. Vi har satt opp kriterier for hvilke pasienter som skal ha tafamidis, sier Beslutningsforums leder Inger Cathrine Bryne til Dagens Medisin.

– Hvorfor har dere bestemt at det nå er greit å innføre dette?

– Det har pågått forhandlinger helt frem til nå, og nå har vi kommet frem til en avtale med legemiddelfirmaet som er innenfor prioriteringskriteriene vi skal følge.

Pris-volum

Det har vært diskusjon om hvor mange pasienter som er aktuelle for behandling med legemiddelet. Innføringen skjer gjennom en såkalt pris-volum-avtale. Det vil si at prisen avhenger av hvor mange som får legemiddelet. 

– Det betyr at det er terskler for pris som – som regel – endrer seg ved en grense. Du betaler en lavere pris dersom du går over et visst volum, forklarer Bryne, som også er administrerende direktør i Helse Vest.

– Har dette vært en krevende sak for Beslutningsforum?

– Det er et legemiddel vi har ønsket å innføre, men vi var opptatt av å følge prioriteringskriteriene – slik vi alltid gjør. Det gjør vi både for å sikre likebehandling innenfor gruppen og mellom grupper. 

Også fagdirektør Baard-Christian Schem i Helse Vest poengterer at saken er behandlet som andre saker. 

– Det er alltid krevende når man har mennesker med alvorlig sykdom som ikke får behandlingen man gjerne ville gitt dem, men vurderingsmessig har ikke dette egentlig vært en vanskelig sak. 

– Et tankekors

– Dette er en etterlengtet og gledelig beslutning, sier generalsekretær Frode Jahren i LHL i en skriftlig kommentar til Dagens Medisin.

– For pasientene med hjerteamyloidose er Vyndaqel eneste tilgjengelige behandling, og vedtaket vil forlenge mange liv. I dag er det mange LHL-medlemmer og deres familier som kommer til å feire med kake.

Han tror oppmerksomheten om saken har hatt betydning for avgjørelsen. 

– Beslutningsforum har tidligere avslått Vyndaqel tre ganger, og det har vært en seig kamp å få denne behandlingen godkjent. Jeg er helt sikker på at den offentlige debatten de siste månedene og at pasientene har stått frem med sine historier, har vært medvirkende til dagens beslutning. Selv om dette er en gledens dag er det allikevel et tankekors om systemet, sier Jahren.

– På høy tid med endringer

Det er Pfizer som markedsfører tafamidis. Daglig leder i Pfizer i Norge, Sissel Lønning Andresen, er fornøyd med den ferske beslutningen.

– Vi er glade for at vi endelig har oppnådd enighet om finansiering av Vyndaqel på norske sykehus. Dette er viktig for mange pasienter med hjertesykdommen ATTR-CM, som nå vil få tilgang til behandling som er helt avgjørende for deres overlevelse og livskvalitet, sier hun.

Arnesen er imidlertid kritisk til tiden som har gått før legemiddelet nå blir innført, etter å ha blitt vurdert for fjerde gang av Beslutningsforum.

– Denne prosessen har tatt godt over to år, samtidig som behandlingen har blitt tilgjengelig i land etter land rundt oss. I denne tiden har norske pasienter enten ikke fått behandling, eller dekket behandlingen av egen lomme på private sykehus.

Pfizer-lederen er kritisk til utviklingen hvor flere nye legemidler kun er tilgjengelig på private sykehus. 

– Dette er dramatisk i et land hvor vi er så opptatt av lik tilgang for alle pasienter. Det er nå på høy tid med konkrete endringer, både i det norske systemet for vurdering og finansiering av nye legemidler, størrelsen på legemiddelbudsjettet, og hvilken betalingsvilje vi skal ha i Norge for nye og innovative behandlinger.

Dette er kriteriene for bruk av tafamidis, ifølge protokollen fra møtet:

• Oppstart av behandling kan kun gjøres av kardiolog med erfaring i behandling av transtyretin amyloidose (ATTR), ansatt ved universitetssykehus eller annet helseforetak med kardiologisk enhet med kompetanse på behandling for denne pasientgruppen.
• Pasienten må ha en sikkert diagnostisert ATTR kardiomyopati, vanligvis med nukleær-medisinsk påvist amyloid i myokard. Pasienten skal ved oppstart være i NYHA-klasse I eller II.
• Pasienten skal ha en forventet gjenstående levetid betydelig over 18 måneder.
• Ved progresjon til vedvarende (minst 6 måneder) NYHA-klasse III, skal beslutning om å fortsette behandlingen tas i samråd med kardiolog med erfaring i behandling av ATTR, ansatt ved universitetssykehus eller annet helseforetak med kardiologisk enhet med kompetanse på behandling for denne pasientgruppen.
• Ved rask progresjon til vedvarende NYHA-klasse III i løpet av 6 måneder etter initiert behandling, bør behandlingen avsluttes.