– Et skritt på veien mot sann persontilpasset medisin

For første gang vurderer Beslutningsforum å innføre et legemiddel i den offentlige helsetjenesten med såkalt tumoragnostisk indikasjon.

Vanligvis godkjennes et legemiddel for lungekreft, brystkreft eller en annen kreftsykdom. Men de senere årene er stadig flere behandlinger innrettet mot spesifikke genfeil i kreftsvulstene. Disse mutasjonene kan forekomme innen flere kreftformer. En tumoragnostisk indikasjon innebærer at ett legemiddel kan benyttes dersom en bestemt genfeil finnes i kreftsvulsten, uavhengig av hvor kreften har oppstått.

Kreftlegemiddelet entrektinib (Rozlytrek) er et slikt tilfelle. Mandag bestemte Beslutningsforum at det skal åpnes for å bruke en ny type prisavtale for dette legemiddelet. 

– Vi har akseptert at en benytter seg av rammeverket for alternative prismodeller fra juni 2020. Dermed har de nå mulighet til å gå i en bredere dialog om alternativ prissetting, sier leder Inger Cathrine Bryne til Dagens Medisin.

Rammeverket som ble vedtatt i fjor åpner for at sykehusene ikke lengre kun må holde seg til å inngå innkjøpsavtaler basert på flat rabatt, men at det kan åpnes for at Sykehusinnkjøp kan forhandle om avtaler med andre vilkår.

– Hva slags avtale er det da snakk om, er det for eksempel en resultatbasert avtale?

– Rammeverket åpner for flere varianter, inkludert det du nevner, så vil det være opptil behandlingen å vise hva man kommer frem til at kan være en god inngang for tilgang til dette spesifikke legemiddelet.

Les mer: Åpner for nye prisavtaler

En ny virkelighet

Legemiddelet entrektinib vurderes innført for NTRK-fusjonspositive svulster. Det finnes også andre tumoragnostiske legemidler, som larotrectinib (Vitrakvi).

Fagdirektør Baard-Christian Schem i Helse Vest sier dette om mandagens vedtak:

– Dette er et uttrykk for en tilpasning til en ny virkelighet, enkelt og greit. Det er noe mange har etterlyst gjennom lengre tid.

– En ny virkelighet?

– Dette er et medikament med en tumoragnostisk indikasjon. Det dreier seg ikke om spesifikke klassiske oppdelinger i tumorformer. Der vil vi møte problemer med at vi ikke har den klassiske typen kliniske studier. Dette er et forsøk på å møte den virkeligheten.

– Riktig skritt

Overlege Tor-Christian Aase Johannessen ved Haukeland universitetssjukehus følger med på den nyeste utviklingen innen kreftforskningen og har blant annet i flere år deltatt på den årlige store kreftkongressen ASCO.

Johannessen tror tumoragnostiske legemidler vil spille en større og større rolle innen kreftfeltet i årene som kommer.

– Alle kan se på et CT eller MR-bilde og påvise eventuell sykdomsvekst som følge av behandlingssvikt. Kunsten er å forstå hvorfor svulsten vokser og hva utvikling av resistens mot behandling skyldes. Den underliggende tumorbiologien er alltid viktig, og det vil komme mange nye legemidler som retter seg mot spesifikke gen-forandringer i årene som kommer.

Han er glad for Beslutningsforums vedtak om å åpne for forhandlinger om innføring av medikamenter med tumoragnostisk indikasjon.

– Dette er veldig positivt og et riktig skritt på veien mot sann persontilpasset medisin.

Over 60.000 i måneden

Johannessen jobber i hovedsak med pasienter med sarkomer, ben- og bløtvevssvulster, og hjernesvulster.

Han har selv nylig startet behandling med det aktuelle legemiddelet for en voksen pasient med bløtvevssvulst.

Prislappen er langt fra liten:

– En måneds behandling koster i underkant av 70.000 kroner. Jeg måtte søke fagdirektøren i Helse Bergen, og argumentere ut fra vitenskapelige studier for å få lov å ta dette i bruk, forklarer Johannessen.

– I tillegg måtte vi kunne påvise den aktuelle genfusjonen som entrektinib retter seg mot.

Behandlingen er gitt neoadjuvant, det vil si før operasjon, for å forsøke å redusere størrelsen på svulsten.

– Det var nok sentralt for vurderingen at kirurgi med én gang ville kunne gi et stort funksjonstap for pasienten, sier Johannessen, som understreker at det også ble gjort en avtale om at behandlingen er begrenset til noen måneder før virkningen skal vurderes.

Kun små studier

En grunn til at tumoragnostiske legemidler skiller seg ut, er at det ofte er gjennomført få og små studier.

Johannessen anslår at det finnes en håndfull fase 1- og fase 2-studier av effekten av dette aktuelle legemiddelet, og at disse i hovedsak er studier på barn og unge voksne når det gjelder bløtvevssvulster. 

Det skyldes at legemiddelet er innrettet mot NTRK-fusjonsgenet. Dette er en sammenkobling i en vekstfaktorreseptor som gir cellene kontinuerlig signal om å dele seg, forklarer Johannessen.

Samlet sett er NTRK-fusjonsgenet lite hyppig forekommende.

– I kreftsvulstene er det mange genmutasjoner og det kan være vanskelig å vite hvilke mutasjoner som er ansvarlige for at svulsten vokser og hvilken som kun er «passasjerer». Når det gjelder NTRK-funsjons-genet, så vet vi med stor grad av sikkerhet at det bidrar til å opprettholde veksten i de tilfeller hvor det påvises, sier Johannessen.

Legen mener derfor at behandlingen er lovende.

– Det ser ut til at det er en relativt høy sannsynlighet for at kreften vil la seg behandle i en eller annen grad. Men på sikt vil resistensutvikling også kunne skje med disse legemidlene.

Selv er han uansett glad for å ha fått muligheten til å prøve ut en ny behandling.

– Det er spennende å få anledning til å forsøke denne behandlingen. Du får et helt annerledes syn på hvordan du innretter behandlingen når en ser mer på hvordan svulsten opprettholder vekst, enn å se på hvilket organ eller type vev svulsten har oppstått i. Så får vi se hvordan det går med behandlingen etter hvert.

Tor-Christian Aase Johannessen opplyser at han ikke har noen interessekonflikter i saken.