Slik kan genterapier få «ja» i Beslutningsforum

ARENDAL (Dagens Medisin): Innen kreftbehandling kan man med genteknologi omprogrammere immuncellene til pasienten (CAR-T celleterapi) slik at de mer effektivt leter opp og tar livet av kreftcellene. Men fordi teknologien og behandlingsmetoden er såpass ny, finnes det ikke store studier som gir et godt dokumentasjonsgrunnlag. Da kan veien til et «ja» i Beslutningsforum for Nye metoder bli vanskelig.

Hvordan evalueringen av Nye metoder vil påvirke tilgangen til genterapi for norske pasienter, var blant temaene under Arendalsuka 2021.

Sigrid Bratlie, som er molekylærbiolog og strategisk rådgiver i Kreftforeningen, beskriver genterapi som et paradigmeskifte innen behandling for kreft og sjeldne sykdommer, som hun mener må gjenspeile seg i forumet som sier ja eller nei til nye behandlingsmetoder.

– Vi har på kort tid gått fra klassisk til avansert behandling, fra å behandle store grupper med veldokumentert effekt til små grupper der det ikke foreligger mye dokumentasjon om langtidseffekt. Vi har gått fra langvarige behandlingsløp til engangsbehandlinger.

– Dette er krevende helseøkonomisk. Derfor må vi tenke nytt om finansiering, sier hun.

Høye forventinger

Evalueringen av Nye metoder er godt i gang, ledet an av Proba samfunnsanalyse. Prosjektgruppen skal levere sin rapport i oktober.

Kreftforeningen mener at dagens system for godkjenning og innføring av nye metoder er for «silobasert» – og uten noen som tar et helhetlig ansvar for at målene oppnås. Foreningen har klare forventninger til evalueringsrapporten.

– De legemiddelpolitiske målene om god behandlingskvalitet, lavest mulig pris, likeverdig og rask tilgang og tilrettelegging for forskning og innovasjon, skal vektes likt, men vi oppfatter at pris trumfer alt annet. Nye metoder er et for lite fleksibelt system, der innføring av nye metoder tar altfor lang tid og er for lite transparent, mener hun.

Bratlie og Kreftforeningen foreslår blant annet at det opprettes et sterkere sekretariat for Nye metoder, med ansvar for at alle målene oppnås.

– I tillegg må det legges til rette for både brukermedvirkning og klinikermedvirkning. Det må opprettes dialogarenaer og praktiseres mer åpenhet om beslutningsgrunnlag, argumenterer hun.

Når det gjelder genterapier, ser Bratlie det som helt avgjørende at Beslutningsforum tåler at det er usikkerhet i dokumentasjonsgrunnlaget. Hun skryter av at Beslutningsforum i vår ga betinget godkjenning til en genterapi mot synstap.

– Men i samme møte sa de nei til en celleterapi for lymfekreft, tross gode resultater som viser at halvparten av pasientene har svært god effekt av den. Vi trenger nye vurderings- og finansieringsmetoder der risikoen deles og budsjettkostnadene spres. Alternativet er at norske pasienter ikke får tilgang på ny og banebrytende behandling, og det mener vi er uakseptabelt.

«Må forholde oss til lovverket»

– Jeg er uenig i at systemet er lite dynamisk. Vi har stadig forbedret systemet og har nå både besluttet et rammeverk for alternative prismodeller og midlertidig innføring. Vi har allerede flere alternative prismodeller i pipelinen. I går hørte jeg innlegg fra en svensk representant som stadig får høre at de må se til Norge. Vi må passe oss for å kaste på hverandre eksempler på hvor dårlige vi er, sier Stig Slørdahl, administrerende direktør i Helse Midt-Norge og medlem av Beslutningsforum.

– Det er viktig at pasientene får best mulig behandling. Det er det vi brenner for. Det er det klinikerne ønsker. Det er politikerne som har laget rammeverket for prioritering og som gir oss de økonomiske rammene. Det må vi forholde oss til, minner han om.

Slørdahl tilbakeviser påstandene om at Norge generelt «henger etter» når det gjelder innføring av nye metoder.

– Det er retorikk. Også andre land møter de samme utfordringene rundt innføringen av nye legemidler, og studier har vist at vi ligger godt an i forhold til mange andre land i Europa. Vi er helt avhengig av et godt samarbeid med industrien, og at de kommer oss i møte med pris og dokumentasjon,

– Jeg kan nesten garantere: Er prisen bærekraftig og dokumentasjonen god, vil det ikke ta lang tid.

Kommer ikke unna risiko

Ifølge Slørdahl kommer man ikke utenom debatten om usikkerheten rundt langtidsvirkning.

– Når det gjelder genterapi, er dette en mulig permanent effektiv behandling, men vi er helt avhengig av å dele den økonomiske risikoen rundt langtidseffekt med industrien, sier han.

Slørdahl har likevel store forventninger til evalueringen.

– Vi ser frem til å finne områder vi kan forbedre oss på. Vi har gjort en del endringer de siste årene, og vi tror at dette vil gjenspeile seg i evalueringsrapporten.

Vil ha samfunnsperspektivet inn

Ole Frithjof Norheim, professor i medisinsk etikk ved Universitetet i Bergen (UiB), er uenig i at systemet for nye metoder er silobasert.

– Stortingsmeldingen om prioritering inneholder klare kriterier for å lage et rettferdig system der de som har størst behov for behandling, skal få det. Det er bare ett problem – det er prisen, sier han.

Norheim ledet utvalget bak stortingsmeldingen om prioritering 2015–2016.

– Uansett hvilke kreative finansieringsmodeller man innfører for kostbare medisiner, vil de fortrenge andre gode helsetilbud til andre pasienter. Da må budsjettene til helseforetakene økes.

Norheim mener personlig at man i større grad må se på samfunnsperspektivet inn i regnestykket når nye metoder vurderes.

– Dette var det ikke flertall for i det utvalget jeg ledet, ei heller i Helse- og omsorgsdepartementet. Dersom det skal tas inn, må vi også foreta nye beregninger innen andre områder slik at vi sikrer rettferdighet og likeverd.

Kan kreve lovendringer

Arbeiderpartiets Tuva Moflag utelukker ikke at resultatet av evalueringen vil kreve at man «skrur til» lovverket.

– Beslutningsforum var en lovfesting av systemet, før en evaluering var gjennomført. Det kan bety at vi må endre lovverket når evalueringen foreligger.

– De samfunnsøkonomiske konsekvensene av innføring av nye metoder må inn i beslutningsprosessen. Stortinget har vedtatt dette, etter et forslag fra oss. Særlig gjelder dette for kroniske sykdommer der man taper funksjoner, og som koster samfunnet titalls millioner kroner.

Erlend Larsen sitter i helse- og omsorgskomiteen på Stortinget for Høyre. Han mener det er viktig at evalueringen tar inn over seg at systemet man praktiserer, er åtte år gammelt.

– Utfordringene har også endret seg på åtte år. Jeg er både fasinert og skremt av utviklingen, sier han.

Larsen vil imidlertid ikke forplikte til å følge anbefalingene i Proba-rapporten.

– Vi må først få rapporten, se hva den inneholder og komme med de vedtakene vi mener er mest fornuftig.