Innfører CAR-T-behandling for pasienter med lymfekreft

– Vi har behandlet 13 metoder i dag og vi har ni som vi sier ja til og fire som ikke innføres. Beslutningsforum sier nei til Kymriah og ja til Yescarta. Det betyr at vi har innført CAR-T-behandling for denne pasientgruppen, sier Beslutningsforums leder og Helse Vest-direktør Inger Cathrine Bryne til Dagens Medisin. 

CAR-T-behandling er en form for immunterapi basert på at celler høstes fra en kreftpasient, endres, og så settes tilbake i pasienten.

Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) innføres til behandling av voksne pasienter med residivert eller refraktært diffust storcellet B-cellelymfom og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom, etter to eller flere linjer med systemisk behandling.

Tisagenlecleucel (Kymriah) innføres ikke – prisen er for høy i forhold til den dokumenterte kliniske nytten av behandlingen, ifølge Beslutningsforum. 

Femårsdata

– Begge disse CAR-T-produktene har vært til behandling over veldig lang tid og vi har ventet på å få en godkjenning, i det minste av én av dem, sa overlege Arne Kolstad i forkant av møtet. 

Bryne sier at vurderingen av CAR-T-behandling er håndtert på akkurat samme måte som andre legemidler til vurdering.

– Det er alltid et spørsmål om de møter prioriteringskriteriene og at det er en god sammenheng mellom dokumentasjon og pris. Derfor var det mulig å si ja til Yescarta i dag. 

Fagdirektør Bjørn Egil Vikse viser til at det nå har kommet femårsdata, som gir økt trygghet for at behandlingen er effektiv og trygg. 

I april i fjor ble axicabtagene ciloleucel (Yescarta) vurdert innført til behandling av diffust storcellet B-celle lymfom, primært mediastinalt B-celle lymfom og transformert follikulært lymfom.

Behandlingen fikk nei, med henvisning til at det er «betydelig usikkerhet om langtidseffekten av behandlingen», samt at prisen er for høy og at modellen for prisavtale som ble foreslått av legemiddelselskap ikke var «akseptabel».

– Pasientene må vente i årevis

– Vi er kjempeglade for at norske lymfekreftpasienter også får tilgang på livreddende celleterapi i den offentlige helsetjenesten. Nå er vi spente på fortsettelsen. I horisonten venter en bølge av nye gen- og celleterapier med livreddende potensial for pasienter med kreft og andre alvorlige sykdommer. Nye Metoder må fremtidssikres før den treffer, sier Sigrid Bratlie, strategisk rådgiver i Kreftforeningen. 

Bratlie sier at det er mange grep som kan tas innenfor dagens system og at resultatbaserte avtaler må brukes i mye større grad. På den måten kan man si ja til nye celleterapier raskere og samtidig sikre at pengene går dit det faktisk er nytte. 

– Denne gangen måtte femårsdata til for at beslutningstakerne følte seg trygge nok på langtidseffekten til å kunne si ja til en standardavtale. Men det er over tre år siden behandlingen ble tilgjengelig på markedet. Vi kan ikke akseptere at pasientene må vente i årevis hver gang det kommer en ny livreddende behandling. Derfor må systemet endres.

Samtidig trengs ny politikk som står i stil med den raske og omveltende utviklingen gen- og celleterapi og persontilpasset medisin fører med seg, mener Bratlie.

– I den nye varslede prioriteringsmeldingen bør føringen om at usikkerhet i dokumentasjonsgrunnlaget skal telle negativt, fjernes. 

Meldingen bør, ifølge Bratlie, også drøfte hvorvidt det skal legges vekt på samfunnsgevinster/produksjonseffekter, om alder bør være et prioriteringskriterium og hvordan klinikerne kan få større handlingsrom til å velge behandlinger til pasienter som skiller seg fra sin gruppe.

– Vi er glade for at norske pasienter som lever med disse aggressive formene for lymfomer endelig får tilgang til det nye behandlingsalternativet, sier Clemens Schödl, General Manager Nordics i Gilead Sciences, til Dagens Medisin. 

Schödl sier at de vil jobbe i nært samarbeid med norske lymfomleger og norske myndigheter for å gi tilgang til Yescarta.

Disse metodene fikk ja

• Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) til behandling av voksne pasienter med residivert eller refraktært diffust storcellet B-cellelymfom og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom, etter to eller flere linjer med systemisk behandling.
• (Tecentriq) som monoterapi til behandling av voksne med lokalavansert eller metastatisk urotelialt karsinom som ikke anses som egnet for cisplatin og hvor tumor har et PD-L1-uttrykk ≥5%. 
• Roksadustat (Evrenzo) til behandling av voksne pasienter med symptomatisk anemi som er assosiert med kronisk nyresykdom (CKD). 
• Dupilumab (Dupixent) som tilleggsbehandling til intranasale kortikosteroider for behandling hos voksne med alvorlig kronisk bihule-betennelse med nesepolypper (CRSwNP). 
• Tofacitinib (Xeljanz) til behandling av voksne pasienter med aktiv ankyloserende spondylitt som ikke har respondert tilstrekkelig på konvensjonell behandling.
• Tofacitinib (Xeljanz) til behandling av aktiv polyartikulær juvenil idiopatisk artritt (revmatoid faktor-positiv eller negativ polyartritt og forlenget oligoartritt) og juvenil psoriasisartritt hos pasienter som er 2 år og eldre, som har respondert utilstrekkelig på tidligere behandling med sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler (DMARDs).
• Risankizumab (Skyrizi) alene eller i kombinasjon med metotreksat (MTX) til behandling av aktiv psoriasisartritt hos voksne som har respondert utilstrekkelig på eller er intolerante overfor ett eller flere sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler (DMARDs).
• Tildrakizumab (Ilumetri) til behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis.
• Upadacitinib (Rinvoq) til behandling av moderat til alvorlig atopisk eksem hos voksne og ungdom ≥12 år som er aktuelle for systemisk behandling.

Disse metodene fikk nei

Imlifidase (Idefirix) innføres ikke til desensibiliserende behandling av voksne nyretransplantasjonspasienter med svært høy sensibilitet mot vevstyper (HLA) og positiv kryssmatch mot en tilgjengelig, avdød donor. Begrunnelsen er at prisen på legemidlet er for høy i forhold til den dokumenterte nytten.

«Med den svært store usikkerheten knyttet til nytten av metoden, er det behov for en betydelig redusert pris for at metoden skal vurderes på nytt. Sykehusinnkjøp bes gjenoppta forhandlingene med leverandør.»

​Tisagenlecleucel (Kymriah) innføres ikke til behandling av voksne pasienter med residivert eller refraktært (r/r) diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) etter to eller flere systemiske behandlinger, med begrunnelsen at prisen er for høy i forhold til den dokumenterte kliniske nytten av behandlingen. 

Niraparib (Zejula) innføres ikke som monoterapi til vedlikeholdsbehandling av voksne pasienter med BRCA negativ status og avansert (FIGO III og IV), høygradig kreft i ovarieepitel, eggleder eller primær peritoneal kreft, som responderer (fullstendig eller delvis) etter avsluttet førstelinje platinabasert kjemoterapi. Også her begrunner Beslutningsforum avgjørelsen med pris sett opp mot dokumentert klinisk nytte. 

Esketamin (Spravato) innføres ikke til bruk ved behandlingsresistent depresjon. «Det er lav kvalitet på tilgjengelig dokumentasjon, stor usikkerhet knyttet til vurderingen av klinisk nytte av behandlingen og prisen på legemiddelet er for høy i forhold til dokumentert nytte. Leverandøren oppfordres til å levere bedre dokumentasjon.»