BØR ENDRES: Prioriteringsforskriften bør endres for å fjerne det uheldige skillet mellom eksperimentell og utprøvende behandling, skriver Michael Bretthauer.

I Norge har vi et kunstig skille mellom eksperimentell og utprøvende behandling

Det er ikke det enkelte fagmiljøet ved en avdeling som bør avgjøre om en behandling er etablert eller utprøvende.

Michael Bretthauer Professor, Institutt for Klinisk Medisin, Universitetet i Oslo Overlege og seksjonsleder, Avdeling for Transplantasjonsmedisin, Oslo Universitetssykehus Associate Editor, Annals of Internal Medicine, Philadelphia, USA
Publisert

Medisinsk praksis fornyes kontinuerlig. Hva vi i dag anser som beste behandling eller beste diagnostiske metode kan være utdatert allerede imorgen. Klinikere må kontinuerlig evaluere behandlingene som tilbys i dag og vurdere om nye behandlinger skal tas i bruk eller ikke. Noen ganger lønner det seg å vente fordi sikker kunnskap om fordeler og ulemper er mangelfull. Andre ganger kan vi bli beskyldt for å være for sent ute med behandlinger som for lengst er innført med påstått god effekt i «utlandet».

Utprøvende eller eksperimentell behandling?

Internasjonalt skilles medisinske behandlinger og intervensjoner i «eksperimentelle» og «etablerte». I Norge har man innført en særregel som er ukjent i andre land. I forbindelse med innføring av benmargstransplantasjoner ved Rikshospitalet på 1980-tallet ble kategorien «eksperimentell» delt i to, nemlig «eksperimentell» og «utprøvende».

Denne underlige delingen fikk dessverre innpass i den såkalte Prioriteringsforskriften da den kom i 2001. Forskriften sier at «eksperimentell behandling er udokumentert behandling som ikke er ledd i kontrollerte undersøkelser, og hvor virkning, risiko og bivirkninger er ukjent eller ufullstendig klarlagt», mens «utprøvende behandling er behandling som utprøves som ledd i en vitenskapelig studie, men der kravene til fullverdig dokumentasjon i forhold til etablert behandling ennå ikke er tilfredsstillende».

Nasjonalt Råd for prioritering i helse- og omsorgstjenesten (som ble avviklet i 2017) påpekte allerede i 2009 at det særnorske skillet mellom «eksperimentell» og «utprøvende» er klinisk uhensiktsmessig og etisk ulogisk.

Rådet skrev at Forskriftsteksten er «til hinder for å synliggjøre overgangen mellom forskning og behandling» og vanskeliggjør at «ressursene i helsetjenesten brukes til godt dokumentert (med andre ord «etablert») behandling». Rådet ba Helsedirektoratet om endring i Forskriften, men teksten er uforandret i dag.

Mange er i dag enig med Prioriteringsrådet om at Forskriften bør endres. Det er medisinsk, etisk og vitenskapelig riktig å oversette «eksperimentelt» med «utprøvende», fordi et eksperiment er en utprøving. Det finnes ingen logisk distinksjon mellom «eksperimentelt» og «utprøvende. Delingen er forvirrende og kontraproduktiv. I denne kronikken brukes utrykket utprøvende.

Equipoise

Begrepet «Equipoise» er sentralt for å avgjøre om en medisinsk behandling eller metode kan anses som etablert. Equipoise betyr at det er usikkerhet om en ny behandling eller metode er bedre eller dårligere enn nåværende behandling. Equipoise-begrepet kan også brukes når to eller flere nye (utprøvende) behandlinger eller metoder sammenlignes. En vurdering av equipoise er avgjørende for å kartlegge om en behandling er etablert og at den derved kan brukes i ordinær klinisk praksis, eller om metoden er utprøvende og derved ikke bør tilbys pasienter utenfor kliniske studier.

Etablert eller utprøvende - hvem bestemmer?

I Norge har pasienter rett til behandling eller helsehjelp når behandlingen har «forventet nytte» og ressursbruken står i rimelig forhold til nytten. Det betyr at pasienter kun har rett til de behandlinger eller utredninger som er blitt kategorisert som etablert. Behandlinger som ikke er kategorisert som etablerte bør kun tilbys innenfor kliniske studier som er godkjent av regional etisk komite. «Nye metoder» overtok etter det tidligere Nasjonale rådet for prioritering i helse- og omsorgstjenesten og har siden 2020 hatt ansvar for vurdering av nye metoder i spesialisthelsetjenesten.

Det er ikke det enkelte fagmiljøet ved en avdeling som bør avgjøre om en behandling er etablert eller utprøvende. En kirurgisk behandling eller medisinsk test regnes altså ikke som etablert bare fordi et eller flere fagmiljøer i Norge eller i utlandet har begynt å bruke den. Denne avgjørelsen krever systematisk vurdering av kunnskapsgrunnlaget og tallfesting av alle fordeler og ulemper av behandlingen sammenlignet med alternativene. Medisinstudentene i Oslo og Tromsø har nå egne fag på studiet der de trener på slik systematisk vurdering for å kunne anvende de når de blir leger.

Det forekommer at det oppstår uenighet mellom fagmiljøer eller mellom fagmiljøer og etisk komite eller myndighetsorganer (Nye Metoder eller lokale metodeutvalg). Et eksempel er saken om kunstig pulmonalklaff på Rikshospitalet i 2011.

Terskelen for etablert behandling

Det finnes i dag ingen allment gyldig terskel for når en ny kirurgisk behandling eller annen ikke-medikamentell metode krysser grensen fra utprøvende til etablert. Det bør være vår ambisjon at f.eks. nye kirurgiske metoder testes i gode randomiserte studier med pasientrelevante endepunkter før de tas i bruk Dessverre gjelder dette få kirurgiske metoder som tas i bruk i dag.

At slike studier er vanskelig og dyre å gjennomføres er ikke gode argumenter for å la være. Det våre pasienter som må betale prisen når vi innfører noe som ikke er godt nok dokumentert og fører til mer pasientskade enn -gagn. Det finnes nylige eksempler der det har vært tilfelle, f.eks. med brystimplantater som lakk og hofteproteser som brakk (7,8). Ingen av dem var blitt testet i gode kliniske studier før de ble tatt i bruk som «etablert behandling».

Kronikken er delvis basert på en nylig fagartikkel i «Kirurgen».

Omstridt behandling

I 2011 publiserte barnekardiologisk fagmiljø på Rikshospitalet resultater med kateterbasert innsetting av kunstig pulmonalklaff hos 10 barn og ungdommer med medfødt hjertefeil i Tidsskriftet. Fagmiljøet hadde ikke søkt etisk komite og pasientene hadde ikke samtykket som i en klinisk studie. Fagmiljøet medga at behandlingen var ny og ikke etablert i Norge, men mente at den var blitt brukt noen steder i utlandet og derfor kunne anses som etablert..

Leder for regional etisk komite Stein Evensen kritiserte fagmiljøet og mente at prosjektet brøt med viktige etiske prinsipper. Evensen påpekte at det fantes ingen randomiserte studier noe sted i verden som kartla fordeler og ulemper med innsetting av kunstig pulmonalklaff hos barn med medfødt hjertefeil og at kunnskapsgrunnlaget derfor var for svakt til at behandlingen kunne kalles etablert. Stedene i utlandet hadde også tatt metoden i bruk uten kliniske studier. Evensen påpekte at Helseforskningsloven regulerer at det er de etiske komiteene som skal vurdere om en behandling er utprøvende og derved kommer innunder reglene i Helseforskningsloven, eller er etablert og derved kan tilbys på norske sykehus utenfor en klinisk studie.

Tidsskriftets redaktører var enig med Evensen i at fagmiljøet på Rikshospitalet burde ha forespurt etisk komite før de startet å tilby behandlingen. Men redaktørene mente også at det kan finnes situasjoner der nye behandlinger med bakgrunn i kunnskap frembrakt utenom kliniske studier med stor sannsynlighet vil være bedre enn annen behandling, og at man i disse tilfeller kan argumentere for at kliniske studier er uetiske. Perkutan kateterbasert innsetting av kunstig pulmonalklaff hos barn med medfødt hjertefeil kunne etter redaksjonens vurdering være en slik metode.

Ingen oppgitte interessekonflikter

kirurgi behandlingsmetoder behandlingsanbefalinger debatt prioritering prioriteringsmeldingen

Mest lest siste syv dager:

Powered by Labrador CMS