Norskutviklet behandling med effekt i kombinasjon med cellegift

Under kongressen ASH som går virtuelt i år, ble det presentert fase 2-data på bemcentinib kombinert med cellegiften cytarabin, for pasienter med akutt myelogen leukemi (AML), som ikke kan få høyintensiv standardbehandling, som for eksempel stamcelletransplantasjon.

Bemcentinib er en såkalt AXL-hemmer, som utvikles av BerGenBio.

Ifølge abstractet til studien, viser fase 2-dataene foreløpig at kombinasjonsbehandlingen er effektiv, og veltolerert blant pasienter med AML.

Analysene som lå til grunn for dataene som presenteres på kongressen er på åtte personer, av totalt 24 pasienter som er i studiearmen med kombinasjonsbehandling. Seks av åtte pasienter hadde klinisk nytte av behandlingen. 

Kjent med behandlingen
Forsker og overlege Bjørn Tore Gjertsen ved Haukeland universitetssjukehus er medforfatter på abstractet, og forteller at de har deltatt i studien siden 2014.

– Vi doserte den aller første pasienten i studien i 2014. Studien gikk fra en dosebestmmende fase 1-studie til en flerarmet fase 2-studie.  Nå håper vi at fase 2-studien snart skal bli ferdig. Det som er nytt, er at dette er data fra en ekspansjonsarm, hvor de gir lavdose cytarabin og bemcentinib, sier han til Dagens Medisin.

Gjertsen viser til at cytarabin som monoterapi er en gammel behandling, som ikke det er mye interesse rundt, men at kombinasjoner som med bemcentinib gir ny aktualitet til denne godt tålte og rimelige behandlingen.

Håper på fase 3
–  I kombinasjon med bemcentinib ser vi ganske gode resultater. Jeg håper at vi får muligheten til å være med på fase 3-studien, for å undersøke medikamentet videre.

Fase 3-studier er studier som har flere deltakere og har randomisering, slik at studien skal kunne konkludere om behandlingen er bedre enn standardbehandling. 

Gjertsen presiserer at pasientene som har prøvd ut behandlingen er pasienter som skal ha palliativ behandling. Det vil si dem som har alvorlig tilfelle av sykdommen, og mange som er over 70 år. 

– Hos yngre pasienter bruker vi allogen stamcelletransplantasjon som konsolideringsbehandling, med mål om kurasjon, presiserer han.

Alvorlig lidelse
–I utgangspunktet er akutt myelogen leukemi en sjelden tilstand. Den forekommer hos 4 av 100.000 per år. I aldersgruppen over 70 år, forekommer den 17 ganger per 100.000, forklarer Gjertsen.

Det innebærer at begge tilstandene er definert som sjeldne, ettersom den nye europeiske definisjonen er færre enn fem av ti tusen.

Sykdommen har rundt 20 prosent overlevelse, over 3 år.

– Hvor gode er resultatene for disse pasientene som får palliativ behandling?

– Det er vanskelig å sammenligne, men det ser ut til å være konkurransedyktig og pasientene har virkelig hatt glede av behandlingen.

Interessekonflikter: Bjørn Tore Gjertsen opplyser at han har eierinteresser i Alden Cancer Therapy II og Kinn Therapeutics. Han har hatt rolle som rådgiver eller mottatt foredragshonorar fra Pfizer, Sanoofi, OCC, BerGenBio, Seattle Genetics, Astellas, Novartis og Boehringer Ingelheim.