Nye lovende funn om kombinasjonsbehandling for barn med hjernekreft

ASCO, CHICAGO (Dagens Medisin): I en fase 2/3-studie presentert på ASCO mandag har forskere sammenlignet en oral kombinasjonsbehandling med standard kjemoterapi for behandling av den mest vanlige hjernekreft-typen blant barn.

Kjemoterapi krever som kjent at pasientene kommer til sykehuset og er også assosiert med senvirkninger.

– Det er virkelig spennende å se så gode resultater på behandlinger som er målrettet mot de unike genetiske egenskapene til svulsten hos unge pasienter, sier Melissa M. Hudson, som er professor i pediatrisk kreft og divisjonsdirektør ved St. Judes Children's Research Hospital - og ASCOs ekspert på pediatriske kreftformer.

110 barn i 20 land

Studien randomiserte 110 barn i alderen 1 til 17 år fra 20 land med BRAF V600-
mutante lavgradige gliomer til den nye målrettede kombinasjonsbehandlingen og standard behandling. 

Dabrafenib (Taflinar) pluss trametinib (Mekinst) økte den totale responsraten betydelig sammenlignet med standardbehandlingen kjemoterapi-kombinasjon av karboplatin pluss vinkristin hos pediatriske pasienter med mutasjonspositive lavgradige gliomer.

Sekundære funn viste en forbedret klinisk fordelsrate og forlenget progresjonsfri overlevelse for pasientene i gruppen randomisert til å motta kombinasjonsbehandlingen sammenlignet med kontrollgruppen.

«Svært lovende»

Median oppfølging var på 18,9 måneder.

– I gruppen som mottok kombinasjonsbehandling hadde 47 prosent en fullstendig eller delvis respons. I kontrollgruppen var andelen 11 prosent, redegjør Hudson, som understreker at man i denne typen studier også ser på den kliniske ytelsesraten (CBR).

CBR er definert som andelen pasienter som hadde en fullstendig respons, delvis respons eller hadde stabil sykdom i seks måneder eller mer.

– CBR hos dem som fikk den målrettede behandlingen var 86 prosent, mot 46 prosent i gruppen som fikk standardbehandling.

– Median progresjonsfri overlevelse (PFS) var 20,1 vs. 7,4 måneder, sier professor Hudson videre.

Pasientene i denne gruppen hadde også færre høygradige bivirkninger (47 vs. 94 prosent) og færre seponeringer av behandlingen på grunn av uønskede hendelser (4 vs. 18 prosent).

Ny standard

– Det ser ut som om denne studien vil sette en ny standard for behandlingen av denne mest vanlige pediatriske krefttypen, spår hun.

– Når kan denne behandlingen benyttes i klinikken?

– Studien fortsetter å følge disse barna for å finne den riktige varigheten av behandlingen. Det som er vanskelig med disse målrettede behandlingene er å finne ut når man skal stanse. Når det er trygt å avslutte. Men uansett er dette tidlige funn som jeg vil beskrive som «utrolig lovende», sier Hudson.

Risikoratifisering

Tradisjonelt har pediatriske studier på kreft fokusert på hvor lite behandling det er forsvarlig å gi for å være sikker på å få kontroll på kreften, men uten at barnet risikerer å få senvirkninger av behandlingen.

– Vi kaller det risk ratification. Behandlingen skal være trygg, men også sørge for god livskvalitet, forklarer Hudson.

– Under årets ASCO er det flere og flere studier innen dette området som ser på mer målrettede behandlinger mot kreft hos barn, slik at behandlingen konsentreres til de områdene som trenger det og skåner friskt vev.

– Men som sagt, trenger vi litt lengre oppfølgingstid for å finne riktig behandlingstid. Uansett, denne studien viser en «major difference in outcome».

Vet mer om et år

– Hvor lang tid før vi får de endelige resultatene?

– Pluss, minus ett år. Fingers crossed, avslutter Hudson.

Forskerne håper å finne ut om denne behandlingen passer inn i Verdens helseorganisasjons (WHO) globale initiativ for barnekreft.

Denne studien ble finansiert av Novartis Pharmaceuticals Corp.

Interessekonflikter: Førsteforfatter Eric Bouffet har vært konsulent/rådgiver for Novartis og mottatt forskningsmidler fra Roche. 

Dagens Medisin dekker kreftkonferansen ASCO i Chicago. Les alle sakene våre her og meld deg på nyhetsbrev.