CAR-T-behandling blant 14 nye metoder til vurdering: – Vi har store forventninger

Tirsdag skal direktørene i de fire regionale helseforetakene ta stilling til 14 metoder. Blant disse er CAR-T-behandling – en form for immunterapi basert på at celler høstes fra en kreftpasient, endres, og så settes tilbake i pasienten.

– I fagmiljøet har vi fått et inntrykk av at vi er veldig nær en godkjenning fra Beslutningsforum. Begge disse CAR-T-produktene har vært til behandling over veldig lang tid og vi har ventet på å få en godkjenning, i det minste av én av dem, sier Arne Kolstad, overlege på Sykehuset Innlandet Kreftavdelingen og professor ved NTNU. 

Dagens Medisin har tidligere omtalt et ønske fra fagmiljøet om å få innført CAR-T-behandling for lymfekreftpasienter via en slags hurtigordning.

– Langt etter

CAR-T-behandlingen som Beslutningsforum skal vurdere er tisagenlecleucel (Kymriah) og axicabtagene ciloleucel (Yescarta).

Sistnevnte ble i april i fjor vurdert innført til behandling av diffust storcellet B-celle lymfom, primært mediastinalt B-celle lymfom og transformert follikulært lymfom.

Behandlingen fikk nei, med henvisning til at det er «betydelig usikkerhet om langtidseffekten av behandlingen», samt at prisen er for høy og at modellen for prisavtale som ble foreslått av legemiddelselskap ikke var «akseptabel».

– Vi har store forventninger nå, ettersom vi ligger langt etter de fleste europeiske land når det gjelder godkjenning av denne typen behandling, sier Kolstad om at saken tas opp på ny.

40 prosent i remisjon

Dersom en eller begge behandlingene får ja av Beslutningsforum, sier Kolstad at Radiumhospitalet er klare til å gi pasientene behandlingen. Overlegen forklarer at dette gjelder pasienter med diffust storcellet B-cellelymfom som har fått tilbakefall etter minst to tidligere regimer.

– Det er pasienter som vi vet at vi ikke har noen realistisk kurativ behandling tilgjengelig i dag, og erfaringene med CAR-T-behandlingen tilsier at rundt 40 prosent av dem vil kunne få en varig remisjon, sannsynligvis er de kurert. 

Norske lymfekreft-pasienter fikk i 2018-2019 delta i en studie og prøve ut behandlingen ved Oslo universitetssykehus Radiumhospitalet. CAR-T behandlingen pasientene fikk var tisagenlecleucel (Kymriah). 

– Pasientene som ble inkludert i studien fikk behandling, men etter at studien stoppet er det ingen som har fått CAR-behandling i Norge for denne sykdommen. 

– Det blir en veldig stor skuffelse hvis vi ikke får minst ett av produktene godkjent. 

Overlegen forteller at det pågår et arbeid for å organisere en nasjonal gruppe bestående av eksperter fra de ulike universitetssykehusene.

– De vil kunne behandle søknader om CAR-T-behandling i Norge, og kunne på best mulig måte gi tilbudet til de pasientene som vi mener er egnet for behandlingen. 

Les også: – Behandlingstiden for CAR19-celleterapi for diffust storcellet B-celle-lymfom har vært uakseptabelt lang

20 pasienter i året

– Vi håper at de blir godkjent – det er på høy tid. Våre utenlandske kolleger har hatt begge disse to tilgjengelig i over tre år og vi håper nå å kunne komme på banen ved å tilby dette til våre lymfekreftpasienter. Det har vi jobbet hardt for å få til, sier Alexander Fosså, overlege ved avdeling for kreftbehandling ved Oslo universitetssykehus, Radiumhospitalet og leder i Norsk lymfomgruppe.

– Det er en liten undergruppe pasienter som vi i dag ikke har kurativ behandling å tilby – hvor dette kan bety helbredelse.

Opptil 20 pasienter i året er innenfor denne indikasjonen.

– Vi håper at Beslutningsforum og Nye Metoder lærer av dette og at vi kan gjøre godkjenningsprosessen bedre for de veldig små pasientgruppene i framtiden. Ellers henger lymfekreftpasientene våre etter på en helt uhensiktsmessig måte.

Les også: Vi så at sykdommen hadde gått kraftig tilbake hos mange av pasientene allerede tre måneder etter oppstart av behandling

Alexander Fosså oppgir å ha mottatt honorar for rådgivning fra legemiddelselskapene Novartis og Kite Pharma.  

Dette er alle metodene som skal vurderes av Beslutningsforum på tirsdag: 

• Imlifidase (Idefirix) til desensibiliserende behandling av voksne nyretransplantasjonspasienter med svært høy sensibilitet og positiv kryssmatch mot en tilgjengelig, avdød donor - Revurdering.
• Tisagenlecleucel (Kymriah) til behandling av voksne pasienter med residivert eller refraktært (r/r) diffust storcellet B-cellelymfom (DLBCL) etter to eller flere systemiske behandlinger - Ny vurdering. 
• Axicabtagene ciloleucel (Yescarta) til behandling av voksne pasienter med residivert eller refraktært diffust storcellet B-cellelymfom og primært mediastinalt storcellet B-cellelymfom, etter to eller flere linjer med systemisk behandling – Revurdering.
• Niraparib (Zejula) som monoterapi til vedlikeholdsbehandling av voksne pasienter med BRCA negativ status og avansert (FIGO III og IV), høygradig kreft i ovarieepitel, eggleder eller primær peritoneal kreft, som responderer (fullstendig eller delvis) etter avsluttet førstelinje platinabasert kjemoterapi.
• (Tecentriq) som monoterapi til behandling av voksne med lokalavansert eller metastatisk urotelialt karsinom som ikke anses som egnet for cisplatin og hvor tumor har et PD-L1-uttrykk ≥5%. 
• Roksadustat (Evrenzo) til behandling av voksne pasienter med symptomatisk anemi som er assosiert med kronisk nyresykdom (CKD). 
• Dupilumab (Dupixent) som tilleggsbehandling til intranasale kortikosteroider for behandling hos voksne med alvorlig kronisk bihule-betennelse med nesepolypper (CRSwNP). 
• Tofacitinib (Xeljanz) til behandling av voksne pasienter med aktiv ankyloserende spondylitt som ikke har respondert tilstrekkelig på konvensjonell behandling.
• Tofacitinib (Xeljanz) til behandling av aktiv polyartikulær juvenil idiopatisk artritt (revmatoid faktor-positiv eller negativ polyartritt og forlenget oligoartritt) og juvenil psoriasisartritt hos pasienter som er 2 år og eldre, som har respondert utilstrekkelig på tidligere behandling med sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler (DMARDs).
• Risankizumab (Skyrizi) alene eller i kombinasjon med metotreksat (MTX) til behandling av aktiv psoriasisartritt hos voksne som har respondert utilstrekkelig på eller er intolerante overfor ett eller flere sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler (DMARDs).
• Tildrakizumab (Ilumetri) til behandling av moderat til alvorlig plakkpsoriasis – Revurdering. 
• Upadacitinib (Rinvoq) til behandling av moderat til alvorlig atopisk eksem hos voksne og ungdom ≥12 år som er aktuelle for systemisk behandling –Revurdering. 
• Esketamin (Spravato) til bruk ved behandlingsresistent depresjon – Revurdering.​
• Mobocertinib til behandling av voksne pasienter med lokalavansert eller metastatisk ikke-småcellet lungekreft med EGFR ekson 20 innsettingsmutasjon. MT-trukket. Referatsak​.