Dette ble konklusjonene etter Beslutningsforum sitt junimøte

GARDERMOEN (Dagens Medisin): Mandag morgen avholdt Beslutningsforum sitt junimøte.

På agendaen sto en rekke ulike behandlinger mot flere ulike sykdommer.

Også avtaleverk om gen- og celleterapier og finansiering av legemidler mot sjeldne sykdommer, sto på sakskartet.

På møtet ble også den mye omtalte hjertemedisinen tafamidis vurdert på ny.

Beslutningsforum sier ja til innføring av legemiddelet. Her kan du lese mer om vedtaket.

Genterapi

Som orienteringssak tok Beslutningsforum opp forhandlinger om en genterapi:

Genterapi ex-vivo med funksjonell kopi av genet for arylsulfatase A (Libmeldy) til behandling av metakromatisk leukodystrofi.

Beslutningsforum ber om at det arbeides videre med saken.

– Det har vært et tett samarbeid mellom Finland, Norge og Sverige, det såkalte FINOSE-samarbeidet, på dette området. Det er veldig krevende avtaleformater som har en rekke kompliserte både juridiske og økonomiske betraktninger knyttet til seg, sier Inger Cathrine Bryne, leder i Beslutningsforum, til Dagens Medisin.

Hun sier at man nå har et avtaleverk man skal bruke fremover, for nye avtaler om gen- og celleterapier. 

– Der har også legemiddelindustrien, ved LMI, gitt innspill underveis i prosessen. Avtaleverket er ikke helt likt mellom landene. Det er noe ulikheter mellom Norge, Sverige og Finland, blant annet er noe ulikt juridisk, men grunnelementene i avtalestrukturen er de samme.

– Hvilke følger regner dere med at det vil få for vurderingen av nye legemidler i Norge?

– Det vil først og fremst bety noe for prosessene og elementene som skal inn i en slik avtale. Det betyr at man ikke starter på nytt hver gang man skal gjøre en slik vurdering, men har en struktur på hva som må være med, som alle parter er innforstått med.

Fagdirektør Baard-Christian Schem sier at når man har kompliserte forhandlinger om juridiske og tekniske ting, er det viktig å ha et standardisert avtaleverk.

– Da sparer vi tid. Det må vi gjøre der vi kan.

Ja og nei

Utover dette behandlet Beslutningsforum behandlinger mot ulike former for kreft og MS.

Disse metodene ble vurdert:

• Pembrolizumab (Keytruda) i kombinasjon med lenvatinib (Kisplyx) til førstelinjebehandling av avansert nyrecellekarsinom (RCC) hos voksne. Innføres.
• Pemigatinib (Pemazyre) monoterapi til behandling av voksne med lokalt avansert eller metastatisk kolangiokarsinom (gallegangskreft) med fibroblastvekstfaktorreseptor 2 (FGFR2)-fusjon eller -rearrangering, med progresjon etter minst én tidligere linje med systemisk behandling. Innføres ikke.
• Belantamabmafodotin (Blenrep) som monoterapi ved multippelt myelom hos voksne, som har fått minst fire tidligere behandlinger og med sykdom som er refraktær for minst én proteasomhemmer, ett immunmodulatorisk middel og et anti-CD38 monoklonalt antistoff, og som har vist sykdomsprogresjon ved den siste behandlingen. Innføres ikke.
• Nintedanib (Ofev) til behandling av progressiv kronisk fibroserende interstitiell lungesykdom. Saken ble ikke behandlet i påvente av ytterligere informasjon.
• Imlifidase (Idefirix) til desensibiliserende behandling av voksne nyretransplantasjonspasienter med svært høy sensibilitet og positiv kryssmatch mot en tilgjengelig, avdød donor. Innføres ikke.
  Tralokinumab (Adtralza) til behandling av moderat til alvorlig atopisk dermatitt hos voksne som er kandidater for systemisk behandling. Innføres ikke.
• Diroksimelfumarat (Vumerity) til behandling av relapserende-remitterende multippel sklerose (RRMS) hos voksne. Innføres.
• Hydroksykarbamid (Siklos) til forebygging av tilbakevendende smertefulle vasookklusive kriser, inkludert akutte brystlidelser hos voksne, ungdom og barn > 2 år som lider av symptomatisk sigdcellesykdom. Innføres ikke.
   

Vedtak om legemidler for sjeldne sykdommer

Beslutningsforum vurderte også en sak om en rekke legemidler mot sjeldne sykdommer. Dette gjelder legemidler hvor finansieringsansvaret er overført fra folketrygden til de regionale helseforetakene.

Dagens Medisin har tidligere omtalt at pasienter endte med å betale medisiner av egen lomme da finansieringsansvar ble flyttet i 2018.

Mandag vedtok Beslutningsforum at 22 legemidler for sjeldne sykdommer innføres, hvor finansieringsansvaret er overført fra folketrygden til spesialisthelsetjenesten.

Det blir ikke gjort en omfattende metodevurdering på hvert enkelt legemiddel.

Siden 2019 har de regionale helseforetakene overtatt finansieringsansvaret for rundt 70 legemidler til sjeldne sykdommer. I dag brukes disse legemidlene gjennom unntaksordningen, noe som fører til ekstraarbeid i helsetjenesten, som nå kan unngås. Beslutningsforum skriver i en pressemelding at det ikke forventes at legemidlene, som allerede er i bruk, vil gi budsjettkonsekvenser.

– Dette er en stor ryddesjau og et forsøk på å forenkle saksbehandlingen mest mulig slik at legemidlene ikke kommer opp som enkeltsaker, sier Baard-Christian Schem.

– Er dette en måte å sikre at sykehusene tar ansvaret og sikre at pasienter ikke faller mellom to stoler?

– All ryddejobb som dette, gjør at det blir lettere for sykehusene å forholde seg til regelverket som finnes, sier Schem.

Han forteller at det er et komplisert felt, blant annet fordi medikamentene ofte brukes utenfor godkjente indikasjoner, mens refusjonsordningene tar inn over seg de godkjente indikasjonene.

– Har man for stor hjernekapasitet er det bare å gå inn på dette feltet, så får man mer enn nok å streve med for å forstå alle detaljer, sier fagdirektøren. 

Vurderte ventilering

Det store flertallet av saker som vurderes av Beslutningsforum, gjelder legemidler. Men på sakslisten denne gang sto også en mer uvanlig sak – om ventilasjon av operasjonsstuer.

Dagens Medisin har tidligere omtalt at Folkehelseinstituttet har funnet at tilgjengelig informasjon viser liten eller ingen forskjell i infeksjonsforekomst ved bruk av kaminær ventilasjon (LAF) sammenlignet med annen ventilasjon. 

Beslutningsforum skriver i sin avgjørelse: «Det er derfor ikke mulig å gi en anbefaling om valg av type ventilasjon ut fra denne metodevurderingen alene, men resultatene kan benyttes som en del av en bredere vurdering der også andre relevante forhold tas i betraktning.»