Risdiplam innføres til behandling av SMA hos barn: – En positiv nyhet

Beslutningsforum for Nye metoder vurderte mandag ti nye metoder. Samtlige behandlinger innføres. 

Risdiplam (Evrysdi) innføres til behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos
barn fra to måneder, med en klinisk diagnose av type 1, type 2 eller type 3a SMA. 

– Åpenbar fordel 
Sean Wallace ved Barneavdeling for nevrofag ved Oslo universitetssykehus jobber med behandling av barn som har spinal muskelatrofi (SMA).

– En positiv nyhet for denne pasientgruppen. Det gir også en ekstra medikamentell behandlingsmulighet for en sårbar pasientgruppe. 

Han trekker fram at dette er en oral behandling og at pasientene dermed slipper en omfattende og invasiv behandlingsmetode.

– En åpenbar fordel for noen pasienter.

Han understreker at man selvfølgelig må følge opp resultater og effekt av denne medisinen i klinisk praksis. 

Wallace sier at det er relativt få publikasjoner knyttet til behandlingen, men at vitenskapen bak er solid. 

– De resultatene som er publisert viser at den kan gi en effekt som kan sammenlignes med Spinraza, men det er klart behov for systematisk oppfølging og registrering av effekt. 

Beslutningen som er fattet av Beslutningsforum for nye metoder er resultat av en lang prosess og en grundig vurdering av de menneskelige konsekvenser som følger både av beslutning om innføring så vel som beslutning om ikke å innføre en metode for utredning, behandling og/eller prosedyre/organisering, heter det i vurderingen.

Følgende kriterier legges til grunn for oppstart av behandling med Risdiplam (Evrysdi): 

• Det skal benyttes start- og stoppkriterier som
  pasienter skal vurderes opp mot ved oppstart av behandling og i det videre forløpet.
• Den etablerte nasjonale faggruppen med medlemmer fra alle
  regionsykehusene skal vurdere de enkelte pasientene opp mot start-
  /stoppkriterier.
• Alle pasienter som behandles med risdiplam (Evrysdi) skal inngå i det
  etablerte medisinske kvalitetsregisteret.
• Oppstart av behandling skal skje ved Oslo universitetssykehus, og videre
  oppfølging kan skje regionalt.
• Indikasjon for fortsatt behandling skal vurderes innen seks måneder etter
  oppstart og deretter minst hver fjerde måned de første to år, deretter årlig.
• Ved tvil om det fortsatt er behandlingsindikasjon etter gjeldende start-
  /stoppkriterier skal situasjonen vurderes av den nasjonale faggruppen før
  beslutning om fortsatt behandling/seponering blir tatt.
• Uansett respons, skal fortsatt behandling av hver enkelt pasient vurderes av
  den nasjonale gruppen minst en gang årlig.
• Foreldre/nærmeste pårørende og - der det er relevant pasienten, skal før
  oppstart av behandlingen være godt informert, både skriftlig og muntlig, om
  hvordan effekt av behandlingen vil bli evaluert og hvordan beslutninger om å
  fortsette med eller seponere risdiplam (Evrysdi) vil bli gjort.