Omdiskutert SMA-legemiddel innføres

GREV WEDELS PLASS, OSLO (Dagens Medisin): Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) innføres til behandling av spinal muskelatrofi. 

– Etter en lang prosess på nesten tre år nå har vi kommet frem til en struktur på denne avtalen. Det er en vurdering av nytte for pasientene, basert på dokumentasjonen som foreligger, og effektiviteten, og om kostnadene står i forhold til det. Slik avtalen nå er strukturert er det grunnlag for å si det, sier Inger Cathrine Bryne, leder i Beslutningsforum til Dagens Medisin.

– Det er en omfattende beslutning med en rekke inklusjons- og eksklusjonskriterier, påpeker Bryne, som også er administrerende direktør i Helse Vest.

«Verdens dyreste legemiddel»

Mandag fikk Beslutningsforum saken om det som tidligere har blitt omtalt som «verdens dyreste legemiddel» på sitt bord. 

Forumet, som består av de administrerende direktørene i de regionale helseforetakene (RHF-ene), avgjør om metoder skal tas i bruk i den offentlige helsetjenesten. 

Vurderingen var allerede historisk fordi dette er første gang Beslutningsforum har åpnet for en resultatbasert avtale, og ikke kun flat rabatt. 

Legemiddelet onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) benyttes mot den genetiske sykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Dagens Medisin har tidligere denne uken omtalt at legemiddelet nylig fikk grønt lys i tre europeiske land som følge av et internasjonalt samarbeid.

Begrenset åpenhet

Bryne sier at forumet ikke kan gå ut med alle detaljer om den nye avtalen. 

– Det er begrenset hva vi kan si om avtalen, men det er snakk om utfallsmål. Detaljene rundt dette ønsker legemiddelfirmaet at ikke gjøres kjent. Men det dreier seg om motoriske utfall, behov for pustehjelp og selvfølgelig også død, dette er jo en svært alvorlig sykdom.

– Hvor mye er det snakk om at firmaet kan måtte betale tilbake?

– Det kan jeg ikke gå inn på. 

Bryne kan heller ikke gå inn på hvor mye avtalen vil koste i løpet av ett år, som følge av avtalen med firmaet.

– Men vi har funnet at avtalen er innenfor det som er akseptabelt.

Komplisert struktur

– Det er en komplisert avtalestruktur, en resultatbasert avtale. Derfor har det vært ekstremt viktig å over lang tid, ha et godt samarbeid med den nasjonale faggruppen for SMA, i tillegg til Sykehusinnkjøp, Oslo universitetssykehus og Sykehusapotekene - om alle mulige faglige og juridiske spørsmål, som er en del av grunnlaget for denne avtalen.

Behandlingen skal gjennomføres ved Oslo universitetssykehus HF (OUS) og behandlende lege skal registrere relevante behandlingsdata i kvalitetsregister for SMA slik at effekten kan følges over tid i tett samarbeid med den nasjonale SMA-faggruppen, opplyser Beslutningsforum.

Nyfødte vil få tilbud

Diagnose stilt før symptomer oppstår, det vil si presymptomatisk, er ett av inklusjonskriteriene (se listen over kriterier nederst i saken). 

På grunn av nyfødtscreening for SMA som ble innført 1. september, er det nå mulig å avdekke sykdommen blant norske spedbarn før symptomene har meldt seg. 

– De barna vi finner gjennom nyfødtscreeningen, med to eller tre kopier av dette reservegenet – vil være aktuelle for denne behandlingen. Det vil nok sannsynlivis bli den hyppigste bruken av dette, sier Terje Rootwelt, administrerende direktør i Helse Sør-Øst til Dagens Medisin. 

Fra klinikkleder til Beslutningsforums medlem

Rootwelt, ledet frem til nylig Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetssykehus, har tidligere beskrevet medisinen som «en åpenbart veldig spennende behandlingsmulighet» overfor Dagens Medisin.

Han var med på å fatte dagens beslutning.

– Det er slik at habilitetsvurderinger knytter seg til om du har personlige fordeler eller gevinst ved å delta i en beslutningsprosess. Det er helt åpenbart at både Bestillerforum og Beslutningsforum har medisinske fagfolk med når man tar beslutningene og at det er en stor fordel for kvalitet på beslutningene som fattes, sier Bryne om Rootwelts deltakelse i forumet. 

Legen selv er glad for dagens avgjørelse.

– Denne prosessen har pågått over flere år med bred involvering av fagmiljøet. Det er en lang prosess som har ført til at vi kan fatte denne beslutningen, som jeg i likhet med andre synes er gledelig.

Ikke klart for innføring

Beslutningsforum ønsker å komme i gang med bruken av den nye behandlingen, så raskt som mulig, men det er ennå ikke mulig, forteller leder Bryne.

– Det er noe som ikke er helt ferdig. Det gjelder personvern, GDPR, og er knyttet til overføring av informasjon mellom OUS og firmaet. Det er noe firmaet skal få på plass. Vi håper at det tar svært kort tid.

I protokollen fra møtet heter det at «før avtalene kan tre i kraft og metoden tas i bruk må Novartis Gene Therapies etablere en tilfredsstillende løsning for kryptering av personopplysninger som sendes ved bestilling og øvrig kommunikasjon mellom Sykehusapotekene/Oslo universitetssykehus og Novartis Gene Therapies.»

Følgende kriterier legges til grunn for oppstart av behandling med Zolgensma:

•  Spedbarn <6mnd med manifest 5q SMA type 1 med bi-allelisk mutasjon i SMN1-genet. Pasienten skal ikke ha tydelige symptomer ved fødsel (type 0) og ikke trenge ventilasjonsstøtte > 16 timer pr. døgn 
• Spedbarn < 6 mnd. med presymptomatisk påvist bi-alllelisk mutasjon i SMN1- genet og påvist 2 eller 3 kopier av SMN2-genet 
• Barn 6-18 mnd. og med en vekt < 13.5 kg der behandling med Spinraza har gitt bivirkninger eller komplikasjoner, kan i spesielle tilfeller vurderes for overgang til Zolgensma såfremt de ikke er uttalt svake og kan puste selv 
• Pasienter <6 mnd. som har startet med Spinraza før Zolgensma var tilgjengelig, kan konverteres til Zolgensma