Får oppdatering om SMA-forhandlinger

I mai åpnet Beslutningsforum for en resultatbasert prisavtale for legemiddelet «onasemnogene abeparvovec» (Zolgensma).

Hovedregelen for at Beslutningsforum, som består av de administrerende direktørene i helseregionene, skal si ja til å innføre et nytt legemiddel i spesialisthelsetjenesten, er at det tilbys en flat rabatt. Den nye typen åpner imidlertid for at prisen vil avgjøres med utgangspunkt i resultatene av behandlingen.

Når forumet møtes på mandag, står legemiddelet på agendaen. Vanligvis betyr dette at et forumet skal si ja eller nei til innføring, men det fremgår av sakslisten at mandagens sak kun er en statusoppdatering om prisforhandlingene, som gjennomføres av Sykehusinnkjøp.

Omtalt som verdens dyreste

Spinal muskelatrofi skyldes en feil på SMN1-genet og fører til tap av nerveceller og muskelsvinn, og forkortet livslengde.

Legemiddelet onasemnogene abeparvovec består av en engangsbehandling som skal hindre at sykdommen spinal muskelatrofi utvikler seg og har blitt omtalt som «verdens dyreste legemiddel» med en pris på 2,1 millioner dollar i USA.

Dagens behandling nusinersen (Spinraza), som er tilbudt barn, er en livsvarig behandling - som også er svært dyr. Legemiddelet skapte store kontroverser før innføringen i Norge.

Innfører screening

1. september starter man for første gang å screene nyfødte for spinal muskelatrofi.

Barn med spinal muskelatrofi har nytte av å starte behandling tidlig for å unngå nerveskade.

Fagmiljøet ved Oslo universitetssykehus som har ansvar for screeningprogrammet, har tidligere gitt uttrykk for at behandling med onasemnogene abeparvovec har spesielt god effekt ved tidlig oppstart - noe som er mulig om nyfødtscreening avdekker sykdommen. 

I sommer ble det publisert forskningsfunn om bruk av medisinen til barn uten oppståtte symptomer, såkalt presymptomatiske. 

Ba om lavere pris

Da det ble besluttet å inngå forhandlinger om en resultatbasert avtale, het det følgende i vedtaket:

«Beslutningsforum for nye metoder ber leverandøren redusere prisen på produktet vesentlig slik at det er mulig å oppfylle prioriteringskriteriene. Dette er en forutsetning for at arbeidet med alternativ avtale kan fortsette».