– Åpenbart spennende

Mandag vedtok Beslutningsforum for nye metoder at det nå kan startes forhandlinger om en resultatbasert prisavtale for legemiddelet onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) som tidligere er omtalt som verdens dyreste legemiddel.

Legemiddelet brukes mot sykdommen spinal muskelatrofi. 

– Dette er åpenbart en veldig spennende behandlingsmulighet, sier leder Terje Rootwelt ved Barneklinikken ved Oslo universitetssykehus (OUS) til Dagens Medisin.

– Særlig fordi vi forventer at nyfødtscreening for SMA snart blir innført.

Forventer innføring av screening

Helsedirektoratet har anbefalt å ta inn spinal muskelatrofi i nyfødtscreeningen. Da OUS sendt inn søknad om å utvide screeningprogrammet, ble det spesielt vist til legemiddelet onasemnogene abeparvovec (Zolgensma).

«For denne behandlingen ser det foreløpig ut til å være enda viktigere med tidlig diagnose (=nyfødtscreening)» skrev sykehuset i sin søknad. 

– Høringsrunden om SMA-screening er nylig avsluttet, og vi regner med at regjeringen tar en beslutning om ikke så lenge, sier Rootwelt.

Lite dokumentasjon

Sean Wallace i den nasjonale faggruppen for spinal muskelatrofi deler oppfatningen om medikamentet åpenbart er interessant.

– Dette er en ekte genterapi som i teorien kan erstatte det ikke-fungerende SMN1-genet hos pasienter med SMA. Det er også interessant at det er en engangsterapi. Per i dag må disse pasientene få gjentakende spinalpunksjoner for intratekal behandling.

Wallace understreker likevel at det er lite vitenskapelig dokumentasjon på effekten av medisinen:

– Det er relativt få publiserte studier om Zolgensma, men den informasjonen vi har nå tilsier at medisinen kan ha en veldig god effekt – særlig jo tidligere man begynner med behandlingen.

Legen poengterer at det er viktig å være varsom i tolkningen av foreløpig kunnskap.

– Vi er i kontakt med behandlere i utlandet hvor de har hatt mulighet til å prøve ut dette og fått informasjon fra dem, men det er viktig å si at dette er anekdotisk materiale – ikke forskningsbasert. Vi vet også at det for eksempel har vært tilfeller av alvorlig leverbetennelse hos noen pasienter.

– Vanskelige vurderinger

Som kommentar til at Beslutningsforum spesifikt ber leverandør om å redusere prisen for å oppfylle prioriteringskriteriene, sier Rootwelt:

– Jeg skjønner dette er vanskelige vurderinger, men jeg er glad for at det er dialog om dette.

Lederen for Barneklinikken er også positiv til at Beslutningsforum har besluttet at den nasjonale faggruppen for SMA skal forelegges en eventuell avtale før den legges frem for Beslutningforum. 

–  Jeg opplever at den nasjonale faggruppen som har jobbet sammen siden Spinraza ble godkjent, har jobbet godt sammen – gruppen er også bredt sammensatt av personer fra ulike fagmiljøer. Her er det snakk om et annet behandlingsprinsipp, men gjelder samme sykdom og samme type oppfølging.

Flere dyre legemidler

Wallace er ikke overrasket over at det er en resultatbasert avtale som nå er aktuelt.

– Dette er nok et resultat av at det kommer flere og flere så kalte «orphan drugs» med en svært høy kostnad.

Wallace synes det er bra at den nasjonale faggruppen skal forelegges avtalen og eventuelle vilkår:

– Jeg mener at det bra at leger med erfaring og kompetanse er involvert i disse prosessene. Når det gjelder krevende helseøkonomiske spørsmål, er det bra at flere er involverte.