Følger råd om utprøvende behandling

Årsrapporten for Ekspertpanelet som gir en ny vurdering av sakene til alvorlig syke pasienter med kort levetid, viser at panelet tok stilling til 115 saker i fjor. Alle sakene med unntak av én handlet om kreftsykdom.

I 16 saker ga panelet som består av eksperter innen en rekke felt råd om såkalt off label-behandling. Det vil si utprøvende behandling med et medikament som i utgangspunktet er godkjent til behandling av en annen pasientgruppe, bruk utenfor godkjent indikasjon.

Rådene ble fulgt i alle sakene med unntak av to hvor pasientene var blitt sykere og derfor ikke kunne få slik behandling.

– En prosess

– Det er en kontinuerlig prosess å vurdere hvilke råd vi bør gi, sier Halfdan Sørbye som leder Ekspertpanelet og er onkolog ved Haukeland universitetssjukehus.

– Det er vanskelig å sette grensen for hvor når skal gi et råd om off label-behandling. Vi har sagt at det skal være en rimelig god sjanse for effekt, og at det er snakk om en meningsfull effekt.

Samler ikke data på effekt

I Danmark har det vært et tilsvarende ekspertpanel siden 2003.

– Danskene gir nok mer råd om slik behandling enn oss. Så vidt jeg forstår, er det nok om rådet gir teoretisk grunn til effekt, sier Sørbye.

– Vi synes vi har vært liberale, men kanskje har vi ikke vært liberale nok. Samtidig er det ikke enkelt. Vi vet jo også at rådene i stor grad følges opp, sier Sørbye.  

– Hva vet dere om effekten av behandlingen som anbefales?

– Danskene vet ikke noe om effekten. Det vet heller ikke vi. For å kunne samle inn slike data, må vi har REK-godkjenning (godkjenning fra Regional etisk komite journ. anm). Vi ville nok kunne få det, men samtidig er det et begrenset antall saker, så det spørs hvor mye man vil lære av det.

Det er også snakk om veldig ulike saker, forklarer Sørbye.

– I den siste saken vi behandlet, var det publisert behandlingsdata om kun to andre tilfeller i verden. Det er når det gjelder de veldig sjeldne sykdommene vi kanskje gjør mest nytte for oss. I de tilfellene er det ikke mye data og en må bruke skjønn, som å se til andre lignende sykdommer og kasuistikker.

Anbefaler gentester

I 14 saker i fjor ga Ekspertpanelet råd om ny gentest eller annen utredning. Dette gjelder saker hvor en anbefaler å gjøre en gentest på en kreftsvulst, fordi det kan være en behandling som er aktuell hvis man har en bestemt genfeil, forklarer Sørbye.

– Det kan for eksempel være å gjenta en gentest på et senere tidspunkt fordi dette kan ha endret seg, eller det kan handle om å ta en test for å avgjøre om en skal gi råd om off label-behandling.

Det har over tid vært rettet kritikk mot mangelen på genpanel-testing og stor variasjon i tilbudet om slik testing ved norske sykehus.

I den nye kreftstudien IMPRESS som startet inkluderingen av pasienter i starten av april, skal pasienter tilbys et større genpanel på 500 gener.

– Vi vil nok gi færre råd fra oss om gentesting, fordi mange pasienter vil få utført testing som en del av IMPRESS. Bekymringen er likevel at IMPRESS har få behandlinger tilgjengelig. Det kan være at de som jobber med IMPRESS overtar noe av jobben med å gi råd om behandlingsforslag, men vi kommer nok til å utfylle hverandre.